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RAPA-501 Terapia per la SLA EAP

9 febbraio 2026 aggiornato da: Rapa Therapeutics LLC

Studio di accesso ampliato di dimensioni intermedie della terapia cellulare ibrida autologa T REG/Th2 (RAPA-501) per la sclerosi laterale amiotrofica

RAPA-501-ALS è uno studio di accesso esteso di dimensioni intermedie di cellule ibride autologhe TREG/Th2 RAPA-501 in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (pwALS).

Panoramica dello studio

Stato

Temporaneamente non disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico ad accesso esteso, in aperto, non randomizzato, multicentrico di dimensioni intermedie su cellule RAPA-501 a singolo agente in pazienti con SLA ad alto rischio che non sono idonei per altri studi clinici sulla SLA.

Dopo che un soggetto ha acconsentito allo studio, verrà eseguita una procedura di aferesi per raccogliere le cellule per produrre il prodotto sperimentale, le cellule T RAPA-501. Le cellule RAPA-501 sono prodotte ex vivo utilizzando la riprogrammazione epigenetica per produrre una popolazione di cellule T arricchita per un doppio fenotipo antinfiammatorio basato sulla differenziazione ibrida TREG e Th2. Le cellule RAPA-501 esprimono sia i fattori di trascrizione TREG che Th2 FOXP3 e GATA3, sono arricchite per l'espressione delle molecole di ATP ectonucleotidasi CD39 e CD73, sono arricchite per la molecola homing delle cellule T CD103 e sopprimono sia le molecole infiammatorie delle cellule T effettrici che la microglia del sistema nervoso centrale molecole infiammatorie cellulari.

Questo studio sta valutando la terapia con cellule T RAPA-501 alla dose di 80 cellule x 10EE6 per infusione, con un massimo di 4 infusioni separate da sei settimane tra le dosi (infusione al tempo 0 e poi dopo la settimana 6, 12 e 18). I soggetti dello studio vengono quindi seguiti per diversi mesi per catturare i principali eventi clinici e valutare la sopravvivenza. La durata totale della terapia RAPA-501 e l'intervallo di follow-up su questo protocollo è di circa 8 mesi (250 giorni). L'obiettivo primario nella coorte di accesso ampliato è determinare la fattibilità e la sicurezza della dose sicura più alta stabilita di RAPA-501 (80 x 10 6 cellule per infusione). Gli obiettivi secondari dello studio riguardano la determinazione dell'attività della malattia SLA prima della terapia, durante gli interventi dello studio e durante l'intervallo di osservazione post-terapia della terapia RAPA-501 attraverso il monitoraggio dei punteggi ALSFRS-R, dei valori SVC, della forza della presa della mano e della scala ROADS. . Inoltre, gli obiettivi secondari dello studio riguardano la caratterizzazione dei parametri del sistema immunitario prima e dopo la terapia e il potenziale effetto della terapia RAPA-501 sui marcatori sierici della neurodegenerazione. Per migliorare la capacità di determinare la potenziale efficacia, questi parametri verranno confrontati con due bracci di confronto utilizzando algoritmi di apprendimento automatico sviluppati da Origent Data Sciences, vale a dire: (1) una coorte di controllo intra-paziente virtuale (il paziente funge da proprio controllo); e (2) un braccio di confronto sviluppato mediante mappatura prognostica nel database PRO-ACT.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic Hospital Phoenix
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine Health
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence Portland Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 anni.
  2. Pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) sporadica o familiare diagnosticata come possibile, probabile o definita in base ai criteri dell'El Escorial della Federazione Mondiale di Neurologia.
  3. Capacità vitale lenta polmonare (SVC) <50% del normale previsto.
  4. Deve avere una fonte di cellule T autologhe potenzialmente sufficiente per produrre cellule RAPA-501, come definito da una conta di cellule T CD3+ periferiche ≥ 500 cellule per μl.
  5. I pazienti che assumono riluzolo (Rilutek), edaravone (Radicava) e/o fenilbutirrato sodico/taurursodial (Relyvrio) sono idonei se assumono il farmaco per almeno 30 giorni prima della visita di screening.
  6. I pazienti devono essere rimossi da un intervento chirurgico maggiore o da una terapia sperimentale per un periodo ≥ due (2) settimane.
  7. I pazienti non devono avere malattie gravi in ​​corso e instabili diverse dalla SLA, come stabilito dallo sperimentatore del sito.
  8. Creatinina sierica inferiore o uguale a 2,0 mg/dl.
  9. Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 3 volte il limite superiore della norma (ULN).
  10. Bilirubina ≤ 1,5 (tranne se dovuta alla malattia di Gilbert).
  11. Nessuna storia di tendenza anomala al sanguinamento.
  12. Il consenso scritto volontario deve essere dato prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio che non fa parte delle cure mediche standard, fermo restando che il consenso può essere ritirato dal paziente in qualsiasi momento senza pregiudicare le future cure mediche.

Criteri di esclusione:

  1. Infezione attiva incontrollata.
  2. Ipertensione non adeguatamente controllata da ≤ 3 farmaci.
  3. Anamnesi di embolia polmonare documentata entro 6 mesi dall'arruolamento.
  4. Patologia cardiaca clinicamente significativa, come definita da: infarto miocardico entro 6 mesi prima dell'arruolamento, insufficienza cardiaca di classe III o IV secondo la NYHA, angina non controllata, aritmie ventricolari gravi non controllate o evidenza elettrocardiografica di ischemia acuta o anomalie del sistema di conduzione attiva.
  5. Sieropositivi all'HIV, all'epatite B o all'epatite C.
  6. Soggetti in gravidanza o in allattamento.
  7. Soggetti in età fertile, o maschi che hanno un partner potenzialmente fertile, che non sono disposti a praticare la contraccezione.
  8. I soggetti possono essere esclusi a discrezione del ricercatore principale o se si ritiene che consentire la partecipazione rappresenterebbe un rischio medico o psichiatrico inaccettabile.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Biologico: cellule T autologhe RAPA-501
80 x 10^6 cellule per infusione; l'intervallo di dosaggio accettabile di RAPA-501 è compreso tra 20 e 80 x 10^6 cellule per infusione, a seconda della resa di produzione
Biologico: RAPA-501 Cellule T autologhe
Sperimentale: coorte con accesso espanso di dimensioni intermedie. Cellule T RAPA-501 a singolo agente (80 x 106 cellule per infusione; l'intervallo di dose accettabile di RAPA-501 è compreso tra 20 e 80 x 106 cellule per infusione, a seconda della resa di produzione)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza
Lasso di tempo: Intero studio
Per i pazienti con SLA ad alto rischio che in genere non sono eleggibili per gli studi clinici sulla SLA (definiti in parte da <50% della normale capacità vitale lenta [SVC] prevista), valutare la fattibilità e la sicurezza della somministrazione della dose sicura più alta stabilita di RAPA- 501 (80 x 106 cellule per infusione; l'intervallo di dose accettabile di RAPA-501 è compreso tra 20 e 80 x 106 cellule per ciclo, a seconda della resa di produzione).
Intero studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rapa Therapeutics LLC

Collaboratori

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

  • Direttore dello studio: Daniel H Fowler, M.D., Rapa Therapeutics LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

28 marzo 2024

Completamento primario

1 aprile 2026

Completamento dello studio

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

13 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RAPA-501-ALS-EAP
  • 1U01NS136020-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica

Prove cliniche su Cellule staminali T Autologose Rapa-501 Autologhe

  • Rapa Therapeutics LLC
    Massachusetts General Hospital
    Reclutamento
    RAPA-501 Terapia per la SLA
    Sclerosi laterale amiotrofica
    Stati Uniti

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