Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RAPA-501 Terapi til ALS EAP

9. februar 2026 opdateret af: Rapa Therapeutics LLC

Mellemstørrelse udvidet adgangsforsøg med autolog hybrid T REG /Th2 celleterapi (RAPA-501) af amyotrofisk lateral sklerose

RAPA-501-ALS er et forsøg med udvidet adgang i mellemstørrelse af RAPA-501 autologe hybrid TREG/Th2-celler hos patienter, der lever med amyotrofisk lateral sklerose (pwALS).

Studieoversigt

Status

Midlertidigt ikke tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, ikke-randomiseret, multi-center mellemstørrelse klinisk forsøg med udvidet adgang til enkelt-agent RAPA-501-celler hos patienter med højrisiko-ALS, som ikke er kvalificerede til andre kliniske ALS-forsøg.

Efter at en forsøgsperson har givet sit samtykke til undersøgelsen, vil der blive udført en afereseprocedure for at indsamle celler til fremstilling af undersøgelsesproduktet, RAPA-501 T-celler. RAPA-501-celler fremstilles ex vivo ved hjælp af epigenetisk omprogrammering for at give en T-cellepopulation, der er beriget for en dobbelt anti-inflammatorisk fænotype baseret på hybrid TREG og Th2 differentiering. RAPA-501-celler udtrykker både TREG- og Th2-transkriptionsfaktorerne FOXP3 og GATA3, er beriget til ekspression af ATP-ektonucleotidase-molekylerne CD39 og CD73, er beriget for T-celle-hosing-molekylet CD103 og undertrykker både effektor-T-celle-inflammatoriske molekyler og CNS celle inflammatoriske molekyler.

Denne undersøgelse evaluerer RAPA-501 T-celleterapi i en dosis på 80 x 10EE6 celler pr. infusion, med op til 4 infusioner adskilt med seks uger mellem doser (infusion på tidspunkt 0, og derefter efter uge 6, 12 og 18). Forsøgspersoner følges derefter i flere måneder for at fange større kliniske hændelser og for at vurdere overlevelse. Den samlede varighed af RAPA-501-behandling og opfølgningsinterval på denne protokol er ca. 8 måneder (250 dage). Det primære formål i den udvidede adgangskohorte er at bestemme gennemførligheden og sikkerheden af ​​den højest-dosis etablerede sikre dosis af RAPA-501 (80 x 10 6 celler pr. infusion). Sekundære undersøgelsesmål vedrører bestemmelse af ALS sygdomsaktivitet før terapi, under undersøgelsesinterventioner og gennem hele observationsintervallet efter terapien af ​​RAPA-501-terapi gennem overvågning af ALSFRS-R-score, SVC-værdier, håndgrebsstyrke og ROADS-skala . Derudover relaterer sekundære undersøgelsesmål sig til karakterisering af immunsystemparametre før og efter terapi og den potentielle effekt af RAPA-501-terapi på serummarkører for neurodegeneration. For at forbedre evnen til at bestemme potentiel effektivitet, vil disse parametre blive sammenlignet med to komparatorarme ved hjælp af maskinlæringsalgoritmer udviklet af Origent Data Sciences, nemlig: (1) en virtuel intra-patient kontrolkohorte (patienten tjener som egen kontrol); og (2) en komparatorarm udviklet ved prognostisk kortlægning til PRO-ACT-databasen.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic Hospital Phoenix
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine Health
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence Portland Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige patienter ≥ 18 år.
  2. Patienter med sporadisk eller familiær amyotrofisk lateral sklerose (ALS) diagnosticeret som laboratorieunderstøttet mulig, sandsynlig eller bestemt i henhold til World Federation of Neurology El Escorial Criteria.
  3. Pulmonal langsom vitalkapacitet (SVC) < 50 % af forventet normal.
  4. Skal have en kilde til autologe T-celler, potentielt tilstrækkelig til at fremstille RAPA-501-celler, som defineret ved et perifert CD3+ T-celleantal på ≥ 500 celler pr. μl.
  5. Patienter, der tager riluzol (Rilutek), edaravone (Radicava) og/eller natriumphenylbutyrat/taurursodial (Relyvrio), er berettigede, hvis de tager lægemidlet i mindst 30 dage før screeningsbesøget.
  6. Patienter skal være ≥ to (2) uger fjernet fra større operation eller forsøgsbehandling.
  7. Patienter må ikke have nogen igangværende, ustabil alvorlig sygdom ud over ALS, som bestemt af stedets efterforsker.
  8. Serumkreatinin mindre end eller lig med 2,0 mg/dL.
  9. Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≤ 3 x øvre normalgrænse (ULN).
  10. Bilirubin ≤ 1,5 (undtagen hvis det skyldes Gilberts sygdom).
  11. Ingen historie med unormal blødningstendens.
  12. Frivilligt skriftligt samtykke skal gives før udførelse af en undersøgelsesrelateret procedure, der ikke er en del af standard medicinsk behandling, med den forståelse, at samtykket til enhver tid kan trækkes tilbage af patienten uden at det berører fremtidig lægebehandling.

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktiv ukontrolleret infektion.
  2. Hypertension ikke kontrolleret tilstrækkeligt med ≤ 3 medicin.
  3. Anamnese med dokumenteret lungeemboli inden for 6 måneder efter tilmelding.
  4. Klinisk signifikant hjertepatologi, som defineret ved: myokardieinfarkt inden for 6 måneder før tilmelding, klasse III eller IV hjertesvigt ifølge NYHA, ukontrolleret angina, svære ukontrollerede ventrikulære arytmier eller elektrokardiografiske tegn på akut iskæmi eller abnormiteter i aktivt ledningssystem.
  5. HIV, hepatitis B eller hepatitis C seropositive.
  6. Gravide eller ammende personer.
  7. Emner i den fødedygtige alder eller mænd, der har en partner i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at anvende prævention.
  8. Forsøgspersoner kan udelukkes efter den primære efterforskers skøn, eller hvis det vurderes, at det ville repræsentere en uacceptabel medicinsk eller psykiatrisk risiko at tillade deltagelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Biologisk: RAPA-501 Autologe T-celler
80 x 10^6 celler pr. infusion; acceptabelt dosisområde for RAPA-501 er 20-80 x 10^6 celler pr. infusion, afhængigt af produktionsudbytte
Biologisk: RAPA-501 Autologe T-celler
Eksperimentel: Mellemstørrelse udvidet adgangskohorte. Single-agent RAPA-501 T-celler, (80 x 106 celler pr. infusion; acceptabelt dosisområde for RAPA-501 er 20 til 80 x 106 celler pr. infusion, afhængigt af produktionsudbytte)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed
Tidsramme: Hele Studiet
For patienter med højrisiko-ALS, som typisk ikke er kvalificerede til kliniske ALS-forsøg (defineret til dels med <50 % af den forudsagte normale langsom vitale kapacitet [SVC]), skal man evaluere gennemførligheden og sikkerheden ved at administrere den højest etablerede sikre dosis af RAPA- 501 (80 x 106 celler pr. infusion; acceptabelt dosisområde for RAPA-501 er 20-80 x 106 celler pr. cyklus, afhængigt af fremstillingsudbyttet).
Hele Studiet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rapa Therapeutics LLC

Samarbejdspartnere

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Efterforskere

  • Studieleder: Daniel H Fowler, M.D., Rapa Therapeutics LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

28. marts 2024

Primær færdiggørelse

1. april 2026

Studieafslutning

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2023

Først opslået (Faktiske)

13. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RAPA-501-ALS-EAP
  • 1U01NS136020-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med RAPA-501 Autologe T-stamceller

  • Rapa Therapeutics LLC
    Massachusetts General Hospital
    Rekruttering
    RAPA-501 Terapi til ALS
    Amyotrofisk lateral sklerose
    Forenede Stater

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner