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Thérapie RAPA-501 pour la SLA EAP

9 février 2026 mis à jour par: Rapa Therapeutics LLC

Essai à accès élargi de taille intermédiaire sur la thérapie cellulaire hybride autologue T REG / Th2 (RAPA-501) de la sclérose latérale amyotrophique

RAPA-501-ALS est un essai à accès élargi de taille intermédiaire portant sur des cellules TREG/Th2 hybrides autologues RAPA-501 chez des patients vivant avec la sclérose latérale amyotrophique (pwALS).

Aperçu de l'étude

Statut

Temporairement indisponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique ouvert, non randomisé et multicentrique à accès élargi de taille intermédiaire de cellules RAPA-501 en monothérapie chez des patients atteints de SLA à haut risque qui ne sont pas éligibles pour d'autres essais cliniques sur la SLA.

Une fois qu'un sujet a consenti à l'étude, une procédure d'aphérèse sera effectuée pour collecter des cellules afin de fabriquer le produit expérimental, les cellules T RAPA-501. Les cellules RAPA-501 sont fabriquées ex vivo par reprogrammation épigénétique pour produire une population de lymphocytes T enrichie pour un double phénotype anti-inflammatoire basé sur la différenciation hybride TREG et Th2. Les cellules RAPA-501 expriment à la fois les facteurs de transcription TREG et Th2 FOXP3 et GATA3, sont enrichies pour l'expression des molécules ATP ectonucléotidase CD39 et CD73, sont enrichies pour la molécule hôte des lymphocytes T CD103 et suppriment à la fois les molécules inflammatoires des lymphocytes T effecteurs et les cellules microgliales du SNC. molécules inflammatoires cellulaires.

Cette étude évalue la thérapie cellulaire RAPA-501 T à la dose de 80 x 10EE6 cellules par perfusion, avec jusqu'à 4 perfusions séparées de six semaines entre les doses (perfusion au temps 0, puis après les semaines 6, 12 et 18). Les sujets de l'étude sont ensuite suivis pendant plusieurs mois pour capturer les événements cliniques majeurs et évaluer la survie. La durée totale du traitement RAPA-501 et l'intervalle de suivi de ce protocole est d'environ 8 mois (250 jours). L'objectif principal de la cohorte à accès élargi est de déterminer la faisabilité et la sécurité de la dose sûre établie la plus élevée de RAPA-501 (80 x 10 6 cellules par perfusion). Les objectifs secondaires de l'étude concernent la détermination de l'activité de la SLA avant le traitement, pendant les interventions de l'étude et tout au long de l'intervalle d'observation post-thérapeutique du traitement RAPA-501 grâce à la surveillance des scores ALSFRS-R, des valeurs SVC, de la force de préhension de la main et de l'échelle ROADS. . De plus, les objectifs secondaires de l'étude concernent la caractérisation des paramètres du système immunitaire avant et après le traitement et l'effet potentiel du traitement RAPA-501 sur les marqueurs sériques de la neurodégénérescence. Pour améliorer la capacité à déterminer l'efficacité potentielle, ces paramètres seront comparés à deux bras comparateurs utilisant des algorithmes d'apprentissage automatique développés par Origent Data Sciences, à savoir : (1) une cohorte de contrôle virtuelle intra-patient (le patient sert de propre contrôle) ; et (2) un bras comparateur développé par cartographie pronostique avec la base de données PRO-ACT.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Population de taille intermédiaire

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Mayo Clinic Hospital Phoenix
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92868
        • University of California Irvine Health
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97213
        • Providence Portland Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients de sexe masculin ou féminin ≥ 18 ans.
  2. Patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) sporadique ou familiale diagnostiqués comme étant possibles, probables ou définis en laboratoire selon les critères de la Fédération mondiale de neurologie d'El Escorial.
  3. Capacité vitale lente pulmonaire (VCS) < 50 % de la normale prévue.
  4. Doit disposer d'une source de lymphocytes T autologues potentiellement suffisante pour fabriquer des cellules RAPA-501, telles que définies par un nombre de lymphocytes T CD3+ périphériques ≥ 500 cellules par μl.
  5. Les patients qui prennent du riluzole (Rilutek), de l'édaravone (Radicava) et/ou du phénylbutyrate de sodium/taurursodial (Relyvrio) sont éligibles s'ils prennent le médicament pendant au moins 30 jours avant la visite de dépistage.
  6. Les patients doivent être éloignés d'au moins deux (2) semaines d'une intervention chirurgicale majeure ou d'un traitement expérimental.
  7. Les patients ne doivent avoir aucune maladie grave continue et instable autre que la SLA, telle que déterminée par l'enquêteur du site.
  8. Créatinine sérique inférieure ou égale à 2,0 mg/dL.
  9. Aspartate aminotransférase (AST) et alanine aminotransférase (ALT) ≤ 3 x limite supérieure de la normale (LSN).
  10. Bilirubine ≤ 1,5 (sauf si due à la maladie de Gilbert).
  11. Aucun antécédent de tendance hémorragique anormale.
  12. Un consentement écrit volontaire doit être donné avant l'exécution de toute procédure liée à l'étude ne faisant pas partie des soins médicaux standard, étant entendu que le consentement peut être retiré par le patient à tout moment sans préjudice des soins médicaux futurs.

Critère d'exclusion:

  1. Infection active incontrôlée.
  2. Hypertension insuffisamment contrôlée par ≤ 3 médicaments.
  3. Antécédents d'embolie pulmonaire documentée dans les 6 mois suivant l'inscription.
  4. Pathologie cardiaque cliniquement significative, telle que définie par : un infarctus du myocarde dans les 6 mois précédant l'inscription, une insuffisance cardiaque de classe III ou IV selon la NYHA, un angor incontrôlé, des arythmies ventriculaires sévères incontrôlées ou des preuves électrocardiographiques d'ischémie aiguë ou d'anomalies du système de conduction active.
  5. Séropositif au VIH, à l’hépatite B ou à l’hépatite C.
  6. Sujets enceintes ou allaitants.
  7. Sujets en âge de procréer, ou hommes ayant un partenaire en âge de procréer, qui ne souhaitent pas pratiquer la contraception.
  8. Les sujets peuvent être exclus à la discrétion du chercheur principal ou s'il est estimé qu'autoriser la participation représenterait un risque médical ou psychiatrique inacceptable.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Biologique : cellules T autologues RAPA-501
80 x 10^6 cellules par perfusion ; la plage de doses acceptable de RAPA-501 est de 20 à 80 x 10^6 cellules par perfusion, en fonction du rendement de fabrication
Biologique: Cellules T autologues RAPA-501
Expérimental : Cohorte d’accès élargi de taille intermédiaire. Cellules T RAPA-501 en monothérapie (80 x 106 cellules par perfusion ; la plage de doses acceptables de RAPA-501 est de 20 à 80 x 106 cellules par perfusion, en fonction du rendement de fabrication)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité
Délai: Étude complète
Pour les patients atteints de SLA à haut risque qui ne sont généralement pas éligibles aux essais cliniques sur la SLA (définis en partie par <50 % de la capacité vitale lente normale [SVC] prévue), évaluer la faisabilité et la sécurité de l'administration de la dose sûre la plus élevée établie de RAPA- 501 (80 x 106 cellules par perfusion ; la plage de doses acceptable de RAPA-501 est de 20 à 80 x 106 cellules par cycle, en fonction du rendement de fabrication).
Étude complète

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rapa Therapeutics LLC

Collaborateurs

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Daniel H Fowler, M.D., Rapa Therapeutics LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

28 mars 2024

Achèvement primaire

1 avril 2026

Achèvement de l'étude

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2023

Première publication (Réel)

13 décembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RAPA-501-ALS-EAP
  • 1U01NS136020-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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