Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

RAPA-501-therapie voor ALS EAP

9 februari 2026 bijgewerkt door: Rapa Therapeutics LLC

Uitgebreid onderzoek van gemiddelde grootte naar autologe hybride T REG/Th2-celtherapie (RAPA-501) voor amyotrofische laterale sclerose

RAPA-501-ALS is een middelgroot onderzoek met uitgebreide toegang van RAPA-501 autologe hybride TREG/Th2-cellen bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (pwALS).

Studie Overzicht

Toestand

Tijdelijk niet beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label, niet-gerandomiseerde, multicentrische, middelgrote klinische studie met uitgebreide toegang van single-agent RAPA-501-cellen bij patiënten met ALS met een hoog risico die niet in aanmerking komen voor andere klinische ALS-studies.

Nadat een proefpersoon toestemming heeft gegeven voor het onderzoek, zal een afereseprocedure worden uitgevoerd om cellen te verzamelen voor de vervaardiging van het onderzoeksproduct, RAPA-501 T-cellen. RAPA-501-cellen worden ex vivo vervaardigd met behulp van epigenetische herprogrammering om een ​​T-celpopulatie op te leveren die verrijkt is voor een duaal ontstekingsremmend fenotype op basis van hybride TREG- en Th2-differentiatie. RAPA-501-cellen brengen zowel de TREG- als Th2-transcriptiefactoren FOXP3 en GATA3 tot expressie, zijn verrijkt voor expressie van de ATP-ectonucleotidase-moleculen CD39 en CD73, zijn verrijkt voor het T-cel-homing-molecuul CD103 en onderdrukken zowel effector-T-cel-inflammatoire moleculen als microgliale CZS-moleculen. cel-inflammatoire moleculen.

Deze studie evalueert RAPA-501 T-celtherapie met een dosis van 80 x 10EE6-cellen per infusie, met maximaal 4 infusies met een tussenpoos van zes weken tussen de doses (infusie op tijdstip 0 en vervolgens na week 6, 12 en 18). De proefpersonen worden vervolgens enkele maanden gevolgd om belangrijke klinische gebeurtenissen vast te leggen en de overleving te beoordelen. De totale duur van de RAPA-501-therapie en het follow-up-interval bij dit protocol is ongeveer 8 maanden (250 dagen). Het primaire doel in het cohort met uitgebreide toegang is het bepalen van de haalbaarheid en veiligheid van de hoogste vastgestelde veilige dosis RAPA-501 (80 x 106 cellen per infusie). Secundaire onderzoeksdoelstellingen hebben betrekking op het bepalen van de ALS-ziekteactiviteit vóór de therapie, tijdens de onderzoeksinterventies en tijdens het observatie-interval na de therapie van de RAPA-501-therapie door het monitoren van ALSFRS-R-scores, SVC-waarden, handgreepsterkte en ROADS-schaal . Bovendien hebben de secundaire onderzoeksdoelstellingen betrekking op het karakteriseren van immuunsysteemparameters vóór en na de therapie en het potentiële effect van RAPA-501-therapie op serummarkers van neurodegeneratie. Om het vermogen om de potentiële werkzaamheid te bepalen te vergroten, zullen deze parameters worden vergeleken met twee vergelijkingsarmen met behulp van machine learning-algoritmen ontwikkeld door Origent Data Sciences, namelijk: (1) een virtueel intra-patiëntcontrolecohort (patiënt dient als eigen controle); en (2) een vergelijkingsarm ontwikkeld door prognostische mapping naar de PRO-ACT-database.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic Hospital Phoenix
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine Health
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
        • Providence Portland Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke patiënten ≥ 18 jaar oud.
  2. Patiënten met sporadische of familiale amyotrofische laterale sclerose (ALS), gediagnosticeerd als laboratoriumondersteund mogelijk, waarschijnlijk of definitief volgens El Escorial Criteria van de Wereldfederatie van Neurologie.
  3. Pulmonale langzame vitale capaciteit (SVC) < 50% van de voorspelde normaalwaarde.
  4. Moet een bron van autologe T-cellen hebben die potentieel voldoende zijn om RAPA-501-cellen te produceren, zoals gedefinieerd door een perifere CD3+ T-celtelling van ≥ 500 cellen per μl.
  5. Patiënten die riluzol (Rilutek), edaravon (Radicava) en/of natriumfenylbutyraat/taurursodial (Relyvrio) gebruiken, komen in aanmerking als ze het geneesmiddel ten minste 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek gebruiken.
  6. Patiënten moeten ≥ twee (2) weken verwijderd zijn van een grote operatie of onderzoekstherapie.
  7. Patiënten mogen geen andere aanhoudende, onstabiele ernstige ziekte hebben dan ALS, zoals bepaald door de locatieonderzoeker.
  8. Serumcreatinine minder dan of gelijk aan 2,0 mg/dl.
  9. Aspartaataminotransferase (AST) en alanineaminotransferase (ALT) ≤ 3 x bovengrens van normaal (ULN).
  10. Bilirubine ≤ 1,5 (behalve als gevolg van de ziekte van Gilbert).
  11. Geen voorgeschiedenis van abnormale bloedingsneiging.
  12. Er moet vrijwillige schriftelijke toestemming worden gegeven voordat een studiegerelateerde procedure wordt uitgevoerd die geen deel uitmaakt van de standaard medische zorg, met dien verstande dat de toestemming op elk moment door de patiënt kan worden ingetrokken zonder afbreuk te doen aan toekomstige medische zorg.

Uitsluitingscriteria:

  1. Actieve ongecontroleerde infectie.
  2. Hypertensie die niet voldoende onder controle is met ≤ 3 medicijnen.
  3. Geschiedenis van gedocumenteerde longembolie binnen 6 maanden na inschrijving.
  4. Klinisch significante cardiale pathologie, zoals gedefinieerd door: myocardinfarct binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving, hartfalen klasse III of IV volgens NYHA, ongecontroleerde angina pectoris, ernstige ongecontroleerde ventriculaire aritmieën of elektrocardiografisch bewijs van acute ischemie of afwijkingen van het actieve geleidingssysteem.
  5. HIV, hepatitis B of hepatitis C seropositief.
  6. Zwangere proefpersonen of proefpersonen die borstvoeding geven.
  7. Personen in de vruchtbare leeftijd, of mannen die een partner hebben die zwanger kan worden, die niet bereid zijn anticonceptie toe te passen.
  8. Proefpersonen kunnen worden uitgesloten naar goeddunken van de hoofdonderzoeker of als wordt aangenomen dat het toestaan ​​van deelname een onaanvaardbaar medisch of psychiatrisch risico zou inhouden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Biologisch: RAPA-501 autologe T-cellen
80 x 10^6 cellen per infusie; Het aanvaardbare dosisbereik van RAPA-501 is 20 tot 80 x 10^6 cellen per infusie, afhankelijk van de productieopbrengst
Biologisch: RAPA-501 Autologe T-cellen
Experimenteel: Cohort met uitgebreide toegang van gemiddelde grootte. Single-agent RAPA-501 T-cellen, (80 x 106 cellen per infusie; aanvaardbaar dosisbereik van RAPA-501 is 20 tot 80 x 106 cellen per infusie, afhankelijk van de productieopbrengst)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid
Tijdsspanne: Gehele studie
Voor patiënten met ALS met een hoog risico die doorgaans niet in aanmerking komen voor klinische ALS-onderzoeken (gedeeltelijk gedefinieerd door <50% van de voorspelde normale langzame vitale capaciteit [SVC]), evalueer de haalbaarheid en veiligheid van het toedienen van de hoogst vastgestelde veilige dosis RAPA- 501 (80 x 106 cellen per infusie; aanvaardbaar dosisbereik van RAPA-501 is 20 tot 80 x 106 cellen per cyclus, afhankelijk van de productieopbrengst).
Gehele studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rapa Therapeutics LLC

Medewerkers

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Onderzoekers

  • Studie directeur: Daniel H Fowler, M.D., Rapa Therapeutics LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

28 maart 2024

Primaire voltooiing

1 april 2026

Studie voltooiing

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RAPA-501-ALS-EAP
  • 1U01NS136020-01 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren