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RAPA-501-Therapie für ALS EAP

9. Februar 2026 aktualisiert von: Rapa Therapeutics LLC

Mittelgroße Expanded-Access-Studie zur autologen Hybrid-T-REG/Th2-Zelltherapie (RAPA-501) bei Amyotropher Lateralsklerose

RAPA-501-ALS ist eine mittelgroße Expanded-Access-Studie mit autologen RAPA-501-Hybrid-TREG/Th2-Zellen bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (pwALS).

Studienübersicht

Status

Vorübergehend nicht verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine offene, nicht randomisierte, multizentrische klinische Studie mittlerer Größe mit erweitertem Zugang zu Einzelwirkstoff-RAPA-501-Zellen bei Patienten mit Hochrisiko-ALS, die nicht für andere klinische ALS-Studien in Frage kommen.

Nachdem ein Proband der Studie zugestimmt hat, wird ein Aphereseverfahren durchgeführt, um Zellen zur Herstellung des Prüfprodukts, RAPA-501-T-Zellen, zu sammeln. RAPA-501-Zellen werden ex vivo mithilfe epigenetischer Reprogrammierung hergestellt, um eine T-Zellpopulation zu erhalten, die für einen dualen entzündungshemmenden Phänotyp basierend auf hybrider TREG- und Th2-Differenzierung angereichert ist. RAPA-501-Zellen exprimieren sowohl die TREG- als auch die Th2-Transkriptionsfaktoren FOXP3 und GATA3, sind für die Expression der ATP-Ektonukleotidase-Moleküle CD39 und CD73 angereichert, sind für das T-Zell-Homing-Molekül CD103 angereichert und unterdrücken sowohl Effektor-T-Zell-Entzündungsmoleküle als auch ZNS-Mikroglia Zellentzündliche Moleküle.

In dieser Studie wird die RAPA-501-T-Zelltherapie mit einer Dosis von 80 x 10EE6-Zellen pro Infusion evaluiert, wobei bis zu 4 Infusionen im Abstand von sechs Wochen zwischen den Dosen erfolgen (Infusion zum Zeitpunkt 0 und dann nach Woche 6, 12 und 18). Anschließend werden die Studienteilnehmer mehrere Monate lang beobachtet, um wichtige klinische Ereignisse zu erfassen und das Überleben zu beurteilen. Die Gesamtdauer der RAPA-501-Therapie und das Nachbeobachtungsintervall gemäß diesem Protokoll betragen etwa 8 Monate (250 Tage). Das Hauptziel in der Kohorte mit erweitertem Zugang besteht darin, die Machbarkeit und Sicherheit der höchsten etablierten sicheren Dosis von RAPA-501 (80 x 10 6 Zellen pro Infusion) zu bestimmen. Sekundäre Studienziele beziehen sich auf die Bestimmung der ALS-Krankheitsaktivität vor der Therapie, während der Studieninterventionen und während des gesamten Beobachtungsintervalls nach der Therapie der RAPA-501-Therapie durch die Überwachung von ALSFRS-R-Scores, SVC-Werten, Handgriffstärke und ROADS-Skala . Darüber hinaus beziehen sich sekundäre Studienziele auf die Charakterisierung von Parametern des Immunsystems vor und nach der Therapie sowie auf die potenzielle Wirkung der RAPA-501-Therapie auf Serummarker der Neurodegeneration. Um die Fähigkeit zur Bestimmung der potenziellen Wirksamkeit zu verbessern, werden diese Parameter mithilfe von von Origent Data Sciences entwickelten Algorithmen für maschinelles Lernen mit zwei Vergleichsarmen verglichen, nämlich: (1) eine virtuelle Kontrollkohorte innerhalb des Patienten (der Patient dient als eigene Kontrolle); und (2) ein Vergleichsarm, der durch prognostische Zuordnung zur PRO-ACT-Datenbank entwickelt wurde.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Population mittlerer Größe

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic Hospital Phoenix
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine Health
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence Portland Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Patienten ≥ 18 Jahre.
  2. Patienten mit sporadischer oder familiärer amyotropher Lateralsklerose (ALS), die gemäß den Kriterien der World Federation of Neurology El Escorial als laborgestützt möglich, wahrscheinlich oder eindeutig diagnostiziert wurde.
  3. Pulmonale langsame Vitalkapazität (SVC) < 50 % des vorhergesagten Normalwerts.
  4. Muss über eine Quelle autologer T-Zellen verfügen, die potenziell ausreicht, um RAPA-501-Zellen herzustellen, definiert durch eine periphere CD3+-T-Zellzahl ≥ 500 Zellen pro μl.
  5. Patienten, die Riluzol (Rilutek), Edaravon (Radicava) und/oder Natriumphenylbutyrat/Taurursodial (Relyvrio) einnehmen, sind berechtigt, wenn sie das Medikament mindestens 30 Tage vor dem Screening-Besuch einnehmen.
  6. Die Patienten müssen mindestens zwei (2) Wochen von einer größeren Operation oder einer Prüftherapie entfernt sein.
  7. Die Patienten dürfen keine andauernde, instabile schwere Krankheit außer ALS haben, wie vom Prüfarzt vor Ort festgestellt.
  8. Serumkreatinin kleiner oder gleich 2,0 mg/dl.
  9. Aspartataminotransferase (AST) und Alaninaminotransferase (ALT) ≤ 3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN).
  10. Bilirubin ≤ 1,5 (außer wenn dies auf die Gilbert-Krankheit zurückzuführen ist).
  11. Keine Vorgeschichte einer abnormalen Blutungsneigung.
  12. Vor der Durchführung eines studienbezogenen Eingriffs, der nicht Teil der medizinischen Standardversorgung ist, muss eine freiwillige schriftliche Einwilligung erteilt werden, mit der Maßgabe, dass die Einwilligung vom Patienten jederzeit widerrufen werden kann, unbeschadet der künftigen medizinischen Versorgung.

Ausschlusskriterien:

  1. Aktive unkontrollierte Infektion.
  2. Bluthochdruck, der durch ≤ 3 Medikamente nicht ausreichend kontrolliert wird.
  3. Vorgeschichte einer dokumentierten Lungenembolie innerhalb von 6 Monaten nach der Einschreibung.
  4. Klinisch signifikante Herzpathologie, definiert durch: Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung, Herzinsuffizienz der Klasse III oder IV gemäß NYHA, unkontrollierte Angina pectoris, schwere unkontrollierte ventrikuläre Arrhythmien oder elektrokardiographische Hinweise auf akute Ischämie oder Anomalien des aktiven Reizleitungssystems.
  5. HIV-, Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-seropositiv.
  6. Schwangere oder stillende Personen.
  7. Personen im gebärfähigen Alter oder Männer mit einem Partner im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, Verhütungsmittel zu praktizieren.
  8. Probanden können nach Ermessen des Hauptermittlers ausgeschlossen werden oder wenn davon ausgegangen wird, dass die Zulassung einer Teilnahme ein inakzeptables medizinisches oder psychiatrisches Risiko darstellen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Biologisch: RAPA-501 Autologe T-Zellen
80 x 10^6 Zellen pro Infusion; Der akzeptable Dosisbereich von RAPA-501 liegt je nach Herstellungsausbeute bei 20 bis 80 x 10^6 Zellen pro Infusion
Biologisch: RAPA-501 Autologe T-Zellen
Experimentell: Mittelgroße Kohorte mit erweitertem Zugang. Einzelwirkstoff-RAPA-501-T-Zellen (80 x 106 Zellen pro Infusion; akzeptabler Dosisbereich von RAPA-501 beträgt 20 bis 80 x 106 Zellen pro Infusion, abhängig von der Produktionsausbeute)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit
Zeitfenster: Gesamte Studie
Bewerten Sie bei Patienten mit Hochrisiko-ALS, die normalerweise nicht für klinische ALS-Studien in Frage kommen (teilweise definiert durch <50 % der vorhergesagten normalen langsamen Vitalkapazität [SVC]), die Machbarkeit und Sicherheit der Verabreichung der höchsten etablierten sicheren RAPA-Dosis. 501 (80 x 106 Zellen pro Infusion; akzeptabler Dosisbereich von RAPA-501 beträgt 20 bis 80 x 106 Zellen pro Zyklus, abhängig von der Produktionsausbeute).
Gesamte Studie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rapa Therapeutics LLC

Mitarbeiter

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Ermittler

  • Studienleiter: Daniel H Fowler, M.D., Rapa Therapeutics LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

28. März 2024

Primärer Abschluss

1. April 2026

Studienabschluss

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RAPA-501-ALS-EAP
  • 1U01NS136020-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose

Klinische Studien zur Rapa-501 Autologe T-Stammzellen

  • Rapa Therapeutics LLC
    Massachusetts General Hospital
    Rekrutierung
    RAPA-501-Therapie für ALS
    Amyotrophe Lateralsklerose
    Vereinigte Staaten

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