RAPA-501 ALS EAP -hoito

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies- tai naispotilaat ≥ 18-vuotiaat.
2. Potilaat, joilla on satunnainen tai familiaalinen amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), joka on diagnosoitu laboratoriotuetuksi mahdolliseksi, todennäköiseksi tai lopulliseksi World Federation of Neurology El Escorial -kriteerien mukaan.
3. Keuhkojen hidas vitaalikapasiteetti (SVC) < 50 % ennustetusta normaalista.
4. On oltava autologisten T-solujen lähde, joka on potentiaalisesti riittävä RAPA-501-solujen valmistamiseksi, kuten perifeerisen CD3+ T-solumäärän mukaan on ≥ 500 solua per μl.
5. Potilaat, jotka käyttävät rilutsolia (Rilutek), edaravonia (Radicava) ja/tai natriumfenyylibutyraattia/taurursodiaalia (Relyvrio), ovat kelpoisia, jos he käyttävät lääkettä vähintään 30 päivää ennen seulontakäyntiä.
6. Potilaiden on oltava ≥ kahden (2) viikon poissa suuresta leikkauksesta tai tutkimushoidosta.
7. Potilailla ei saa olla muita jatkuvaa, epävakaata vakavaa sairautta kuin ALS-sairaus, jonka tutkija on määrittänyt.
8. Seerumin kreatiniini on pienempi tai yhtä suuri kuin 2,0 mg/dl.
9. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 3 x normaalin yläraja (ULN).
10. Bilirubiini ≤ 1,5 (paitsi jos se johtuu Gilbertin taudista).
11. Ei aiemmin ollut epänormaalia verenvuototaipumusta.
12. Vapaaehtoinen kirjallinen suostumus on annettava ennen tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista, joka ei ole osa tavanomaista lääketieteellistä hoitoa, sillä edellytyksellä, että potilas voi peruuttaa suostumuksensa milloin tahansa, sanotun kuitenkaan rajoittamatta tulevaa lääketieteellistä hoitoa.

Poissulkemiskriteerit:

1. Aktiivinen hallitsematon infektio.
2. Hypertensio ei pysy riittävästi hallinnassa ≤ 3 lääkkeellä.
3. Dokumentoitu keuhkoembolia 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.
4. Kliinisesti merkittävä sydänpatologia, joka määritellään seuraavasti: sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista, luokka III tai IV sydämen vajaatoiminta NYHA:n mukaan, hallitsematon angina pectoris, vakavat hallitsemattomat kammiorytmihäiriöt tai elektrokardiografiset todisteet akuutista iskemiasta tai aktiivisen johtumisjärjestelmän poikkeavuuksista.
5. HIV, hepatiitti B tai hepatiitti C seropositiivinen.
6. Raskaana olevat tai imettävät henkilöt.
7. Hedelmällisessä iässä olevat henkilöt tai miehet, joilla on hedelmällisessä iässä oleva kumppani, jotka eivät ole halukkaita käyttämään ehkäisyä.
8. Koehenkilöt voidaan sulkea pois päätutkijan harkinnan mukaan tai jos katsotaan, että osallistumisen salliminen muodostaisi lääketieteellisen tai psykiatrinen riskin, jota ei voida hyväksyä.