En decentraliserad klinisk prövning för att främja evidensbaserad vård för underservade patienter med neurofibromatos 1
19 augusti 2026 uppdaterad av: Vanessa Merker, PhD, Massachusetts General Hospital
Målet med denna helt decentraliserade, randomiserade kontrollerade studie är att jämföra effekten av två utbildningsinsatser för individer med neurofibromatos 1 (NF1). Det primära syftet med studien är att fastställa vilken intervention som leder till högre frekvens av bevisbaserade hälsoscreeningar för NF1-patienter i primärvårdsmiljöer.
Vuxna med NF1 och föräldrar/vårdnadshavare till barn med NF1 från hela USA som inte går till en specialiserad NF-klinik och som har ett kommande årligt hälsobesök inplanerat med en primärvårdsleverantör (PCP) är berättigade att anmäla sig till studien.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Bakgrund: Majoriteten av individer med Neurofibromatosis 1 (NF1) i USA saknar tillgång till specialiserade NF1-kliniker och får följaktligen inte vård i linje med nationella rekommendationer. För att komma till rätta med denna lucka i vården utvärderar forskare två insatser för att avgöra vilken som hjälper människor att få rekommenderade NF1-relaterade hälsoundersökningar vid deras årliga hälsobesök hos en primärvårdsleverantör.
Metoder: Deltagare (vuxna patienter eller föräldrar) som registrerar sig i studien kommer att genomföra baslinjeundersökningar innan deras PCP-besök och sedan randomiseras till en av två grupper. Båda grupperna kommer att få brev, ett för sig själva och ett för sin läkare, som beskriver NF1-vårdrekommendationer. Efter att ha deltagit i sitt årliga friskvårdsbesök kommer alla deltagare att uppmanas att fylla i en uppföljningsenkät. Ett litet urval av deltagare kommer också att ombes göra en kvalitativ intervju.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
294
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier för vuxna:
- Bor för närvarande i USA (inklusive Puerto Rico och andra amerikanska territorier)
- Har en klinisk diagnos av neurofibromatos 1
- Går inte på en NF-mottagning inom Children's Tumor Foundation NF Clinic Network
- Har ett personligt besök hos en primärvårdare inom 3 månader efter deras samtycke
- Talar engelska eller spanska
Förälder/vårdnadshavare till ett barn med NF1-inkluderingskriterier:
- Bor för närvarande i USA (inklusive Puerto Rico och andra amerikanska territorier)
- Vårdar ett barn (ålder <18 år) med en klinisk diagnos av neurofibromatosis 1
- Går inte på en NF-mottagning inom Children's Tumor Foundation NF Clinic Network
- Deras barn har ett personligt besök hos en primärvårdsgivare inom 3 månader efter deras samtycke
- Talar engelska eller spanska
Exklusions kriterier:
- Endast en person per hushåll får delta i studien
- Ovillig eller oförmögen att ge informerat samtycke
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Hälsovårdsforskning
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Interventionsarm
|
Deltagarna kommer att få två brev om NF1-vård, ett för sig själva och ett för sin primärvårdsläkare, att läsa inför patientens årliga friskvårdsbesök
|
|
Experimentell: Enhanced Usual Care Arm
|
Deltagarna kommer att få två brev om NF1-vård, ett för sig själva och ett för sin primärvårdsläkare, att läsa inför patientens årliga friskvårdsbesök
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Mottagande av rekommenderade hälsoundersökningar av NF1
Tidsram: 2 veckor efter PCP-besöket
|
Antal AAP- och ACMG-rekommenderade hälsoundersökningar som personen med NF1 tagit emot vid det årliga friskvårdsbesöket med sin PCP, enligt bedömning av patientens/förälders självrapportering
|
2 veckor efter PCP-besöket
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Patient Activation Measure®
Tidsram: Vid baslinjen och 2 veckor efter PCP-besök
|
Patientaktiveringsmåttet kommer att användas för att bedöma patientens och föräldrarnas egeneffektivitet när det gäller att hantera sin eller deras barns vård.
Patientformuläret har 13 artiklar och föräldraformuläret har 10 artiklar.
Måttet har poäng som sträcker sig från 0-100, där högre poäng indikerar högre patient/förälderaktivering (t.ex.
själveffektivitet i att hantera din egen eller ditt barns hälsovård).
|
Vid baslinjen och 2 veckor efter PCP-besök
|
|
Consumer Assessment of Healthcare Providers and Systems (CAHPS®) Clinician and Group Survey Version 4.0 (Beta): Betyg av besöket
Tidsram: 2 veckor efter PCP-besöket
|
CAHPS®-betyget för besöket kommer att användas för att bedöma patientens/förälders tillfredsställelse med besöket.
Det här betyget är ett enskilt objekt med poäng från 0 till 10, där högre poäng tydde på ett bättre besök.
|
2 veckor efter PCP-besöket
|
|
Consumer Assessment of Healthcare Providers and Systems (CAHPS®) Clinician and Group Survey Version 4.0 (Beta): Subscale Hur väl leverantörer kommunicerar med patienter
Tidsram: 2 veckor efter PCP-besöket
|
Underskalan kommer att användas för att bedöma hur väl leverantörer kommunicerar med patienter.
Denna skala kommer att poängsättas från 0 till 100, där högre poäng tyder på bättre kommunikation med patienter.
|
2 veckor efter PCP-besöket
|
|
Consumer Assessment of Healthcare Providers and Systems (CAHPS®) Clinician and Group Survey Version 4.0 (Beta): Leverantörers användning av information för att samordna underskala för patientvård
Tidsram: 2 veckor efter PCP-besöket
|
Underskalan kommer att användas för att bedöma leverantörers användning av information för att samordna patientvård.
Denna skala kommer att poängsättas från 0 till 100, där högre poäng indikerar bättre användning av information för att samordna vården.
|
2 veckor efter PCP-besöket
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Scott Plotkin, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
- Huvudutredare: Vanessa Merker, PhD, Massachusetts General Hospital
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Merker VL, Dai A, Radtke HB, Knight P, Jordan JT, Plotkin SR. Increasing access to specialty care for rare diseases: a case study using a foundation sponsored clinic network for patients with neurofibromatosis 1, neurofibromatosis 2, and schwannomatosis. BMC Health Serv Res. 2018 Aug 29;18(1):668. doi: 10.1186/s12913-018-3471-5.
- Merker VL, Knight P, Radtke HB, Yohay K, Ullrich NJ, Plotkin SR, Jordan JT. Awareness and agreement with neurofibromatosis care guidelines among U.S. neurofibromatosis specialists. Orphanet J Rare Dis. 2022 Feb 10;17(1):44. doi: 10.1186/s13023-022-02196-x.
- Merker VL, Ma Y, Chibnik LB, Radtke HB, Kelts K, Yohay K, Ullrich NJ, Plotkin SR, Jordan JT. Self-reported access to specialty clinics and receipt of health surveillance among U.S. patients with neurofibromatosis 1: a national survey. Orphanet J Rare Dis. 2025 Apr 16;20(1):185. doi: 10.1186/s13023-025-03677-5.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
3 december 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
16 augusti 2026
Avslutad studie (Faktisk)
16 augusti 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 januari 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 februari 2024
Första postat (Faktisk)
15 februari 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neoplasmer
- Neuromuskulära sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Sjukdomar i det perifera nervsystemet
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Neoplasmer, nervvävnad
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Neoplasmer i nervslidan
- Neoplastiska syndrom, ärftligt
- Neurokutana syndrom
- Neurofibrom
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Neurofibromatoser
- Neurofibromatos 1
Andra studie-ID-nummer
- 2024P000392
- AD-2022C2-24790 (Annat bidrag/finansieringsnummer: PCORI)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Utredarna planerar att skicka in sin fullständiga avidentifierade datauppsättning till Patient-Centered Outcomes Data Repository (PCODR) vid Inter-university Consortium for Political and Social Research (ICPSR) enligt PCORI-riktlinjer.
Tidsram för IPD-delning
Det PCORI-utsedda arkivet kommer att göra data tillgänglig för begäranden från tredje part när PCORI gör den slutliga forskningsrapporten tillgänglig på PCORI-webbplatsen i enlighet med PCORI:s process för peer review av primärforskning och offentlig publicering av forskningsresultat, eller vid tidpunkten för publicering av forskningsprojektets primära resultat i en peer-reviewed tidskrift, beroende på vad som kommer först.
Kriterier för IPD Sharing Access
Enskilda utredare eller team av utredare som söker tillgång till data från PCORI-finansierade studier måste fylla i och skicka in ett databegäranformulär till det PCORI-utsedda arkivet.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .