Decentralizált klinikai vizsgálat a neurofibromatózisban szenvedő, rosszul ellátott betegek bizonyítékokon alapuló ellátásának elősegítésére 1
2026. augusztus 19. frissítette: Vanessa Merker, PhD, Massachusetts General Hospital
Ennek a teljesen decentralizált, randomizált, kontrollos vizsgálatnak a célja két oktatási beavatkozás hatékonyságának összehasonlítása a Neurofibromatosis 1-ben (NF1) szenvedő betegeknél. A vizsgálat elsődleges célja annak meghatározása, hogy melyik beavatkozás vezet nagyobb arányban az NF1-es betegek egészségügyi szűrésein az alapellátásban.
Az NF1-es felnőttek és az NF1-es gyermekek szülei/gondviselői az Egyesült Államokból, akik nem járnak speciális NF-klinikára, és akiknek közelgő éves wellness-látogatása van az alapellátó szolgáltatónál (PCP), részt vehetnek a vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Háttér: Az Egyesült Államokban a Neurofibromatosis 1-ben (NF1) szenvedő egyének többsége nem fér hozzá speciális NF1-klinikákhoz, és ennek következtében nem részesül a nemzeti ajánlásoknak megfelelő ellátásban. Az ellátás ezen hiányosságainak orvoslására a kutatók két beavatkozást értékelnek annak meghatározására, hogy melyik segíti az embereket az NF1-hez kapcsolódó egészségügyi szűréseken az alapellátást nyújtó éves wellness-látogatása során.
Módszerek: A vizsgálatba bevont résztvevők (felnőtt betegek vagy szülők) a PCP-látogatás előtt elvégzik az alapfelmérés értékelését, majd véletlenszerűen besorolják őket a két csoport egyikébe. Mindkét csoport kap egy levelet, egyet saját magának, egyet pedig a klinikusának, amelyek leírják az NF1 gondozási ajánlásokat. Az éves wellness-látogatáson való részvétel után minden résztvevőt felkérnek, hogy töltsön ki egy nyomon követési felmérést. A résztvevők egy kis almintáját kvalitatív interjú készítésére is felkérik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
294
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Felnőtt befogadási kritériumok:
- Jelenleg az Egyesült Államokban él (beleértve Puerto Ricót és az Egyesült Államok más területeit)
- Klinikai diagnózisa neurofibromatosis 1
- Nem jár NF klinikára a Children's Tumor Foundation NF Clinic Network keretein belül
- Személyes, jó személyi vizitje van az alapellátást nyújtó szolgáltatónál a hozzájárulásától számított 3 hónapon belül
- Angolul vagy spanyolul beszél
Az NF1 besorolási kritériumokkal rendelkező gyermek szülője/gyámja:
- Jelenleg az Egyesült Államokban él (beleértve Puerto Ricót és az Egyesült Államok más területeit)
- Gyermek (18 év alatti) gondozása, akinek klinikai diagnózisa neurofibromatosis 1
- Nem jár NF klinikára a Children's Tumor Foundation NF Clinic Network keretein belül
- Gyermeküket a beleegyezésüktől számított 3 hónapon belül személyes, jóllakott vizittel várják az alapellátónál
- Angolul vagy spanyolul beszél
Kizárási kritériumok:
- A vizsgálatban háztartásonként csak egy személy vehet részt
- Nem hajlandó vagy nem tud tájékozott beleegyezést adni
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egészségügyi szolgáltatások kutatása
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Beavatkozó kar
|
A résztvevők két levelet kapnak az NF1 ellátásról, egyet maguknak, egyet pedig az alapellátó orvosuknak, hogy elolvassák a beteg éves wellness látogatása előtt.
|
|
Kísérleti: Fokozott szokásos ápoló kar
|
A résztvevők két levelet kapnak az NF1 ellátásról, egyet maguknak, egyet pedig az alapellátó orvosuknak, amelyeket a beteg éves wellness látogatása előtt elolvashatnak.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ajánlott NF1 egészségügyi szűrések átvétele
Időkeret: 2 héttel a PCP látogatása után
|
Az AAP és az ACMG által javasolt egészségügyi szűrések száma, amelyeket az NF1-es személy a PCP-vel végzett éves wellness-látogatás alkalmával kapott, a beteg/szülő önbevallása alapján.
|
2 héttel a PCP látogatása után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Patient Activation Measure®
Időkeret: Kiinduláskor és 2 héttel a PCP látogatás után
|
A Patient Aktivation Measure segítségével felmérjük a beteg és a szülő önhatékonyságát a saját vagy gyermekük ellátásában.
A beteglap 13, a szülőlap 10 tételből áll.
A mérőszám 0 és 100 között van, ahol a magasabb pontszámok magasabb beteg/szülő aktivációt jeleznek (pl.
önhatékonyság a saját vagy gyermeke egészségügyi ellátásának irányításában).
|
Kiinduláskor és 2 héttel a PCP látogatás után
|
|
Az egészségügyi szolgáltatók és rendszerek fogyasztói értékelése (CAHPS®) klinikus és csoportos felmérés 4.0-s verzió (béta): a látogatás értékelése
Időkeret: 2 héttel a PCP látogatása után
|
A látogatás CAHPS® értékelése alapján értékeljük a páciens/szülő elégedettségét a látogatással.
Ez az értékelés egyetlen tétel 0-tól 10-ig, ahol a magasabb pontszámok jobb látogatást jeleztek.
|
2 héttel a PCP látogatása után
|
|
Az egészségügyi szolgáltatók és rendszerek fogyasztói értékelése (CAHPS®) klinikus és csoportfelmérés 4.0-s verzió (béta): Milyen jól kommunikálnak a szolgáltatók a betegekkel alskála
Időkeret: 2 héttel a PCP látogatása után
|
Az alskála annak értékelésére szolgál, hogy a szolgáltatók milyen jól kommunikálnak a betegekkel.
Ezt a skálát 0-tól 100-ig értékelik, ahol a magasabb pontszámok jobb kommunikációt jeleztek a betegekkel.
|
2 héttel a PCP látogatása után
|
|
Az egészségügyi szolgáltatók és rendszerek fogyasztói értékelése (CAHPS®) klinikus és csoportos felmérés 4.0-s verzió (béta): A szolgáltatók információhasználata a betegellátás koordinálására alskála
Időkeret: 2 héttel a PCP látogatása után
|
Az alskálát annak értékelésére használják, hogy a szolgáltatók hogyan használják fel az információkat a betegellátás koordinálására.
Ezt a skálát 0-tól 100-ig értékelik, ahol a magasabb pontszámok az információ jobb felhasználását jelzik az ellátás koordinálására.
|
2 héttel a PCP látogatása után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Scott Plotkin, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
- Kutatásvezető: Vanessa Merker, PhD, Massachusetts General Hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Merker VL, Dai A, Radtke HB, Knight P, Jordan JT, Plotkin SR. Increasing access to specialty care for rare diseases: a case study using a foundation sponsored clinic network for patients with neurofibromatosis 1, neurofibromatosis 2, and schwannomatosis. BMC Health Serv Res. 2018 Aug 29;18(1):668. doi: 10.1186/s12913-018-3471-5.
- Merker VL, Knight P, Radtke HB, Yohay K, Ullrich NJ, Plotkin SR, Jordan JT. Awareness and agreement with neurofibromatosis care guidelines among U.S. neurofibromatosis specialists. Orphanet J Rare Dis. 2022 Feb 10;17(1):44. doi: 10.1186/s13023-022-02196-x.
- Merker VL, Ma Y, Chibnik LB, Radtke HB, Kelts K, Yohay K, Ullrich NJ, Plotkin SR, Jordan JT. Self-reported access to specialty clinics and receipt of health surveillance among U.S. patients with neurofibromatosis 1: a national survey. Orphanet J Rare Dis. 2025 Apr 16;20(1):185. doi: 10.1186/s13023-025-03677-5.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. december 3.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. augusztus 16.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. augusztus 16.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. január 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 8.
Első közzététel (Tényleges)
2024. február 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 19.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák
- Neuromuszkuláris betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Perifériás idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neurodegeneratív betegségek
- Neoplazmák, idegszövet
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Ideghüvely-daganatok
- Neoplasztikus szindrómák, örökletes
- Neurokután szindrómák
- Neurofibroma
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Neurofibromatózisok
- Neurofibromatosis 1
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2024P000392
- AD-2022C2-24790 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: PCORI)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A nyomozók azt tervezik, hogy a PCORI-irányelvek szerint benyújtják teljes, azonosítatlan adatkészletüket az Egyetemközi Politikai és Társadalomkutatási Konzorcium (ICPSR) betegközpontú eredményadattárába (PCODR).
IPD megosztási időkeret
A PCORI által kijelölt adattár akkor teszi elérhetővé az adatokat harmadik felek kéréseihez, amikor a PCORI a végső kutatási jelentést elérhetővé teszi a PCORI weboldalán a PCORI primer kutatások szakértői értékelésére és a kutatási eredmények nyilvános közzétételére vonatkozó eljárása alapján, vagy a közzététel időpontjában a kutatási projekt elsődleges eredményeiről egy lektorált folyóiratban, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A PCORI által finanszírozott vizsgálatok adataihoz hozzáférést kérő egyéni vizsgálóknak vagy kutatócsoportoknak adatigénylő űrlapot kell kitölteniük és be kell nyújtaniuk a PCORI által kijelölt adattárba.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .