Децентрализованное клиническое исследование по продвижению доказательной помощи малообеспеченным пациентам с нейрофиброматозом 1
19 августа 2026 г. обновлено: Vanessa Merker, PhD, Massachusetts General Hospital
Цель этого полностью децентрализованного рандомизированного контролируемого исследования — сравнить эффективность двух образовательных мероприятий для людей с нейрофиброматозом 1 (НФ1). Основная цель исследования — определить, какое вмешательство приводит к более высокому уровню научно обоснованных медицинских обследований пациентов с НФ1 в учреждениях первичной медико-санитарной помощи.
Взрослые с НФ1 и родители/опекуны детей с НФ1 со всей территории США, которые не ходят в специализированную клинику НФ и у которых запланированы предстоящие ежегодные оздоровительные визиты к поставщику первичной медико-санитарной помощи (PCP), имеют право принять участие в исследовании.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Справочная информация: Большинство людей с нейрофиброматозом 1 (NF1) в Соединенных Штатах не имеют доступа к специализированным клиникам NF1 и, следовательно, не получают помощи, соответствующей национальным рекомендациям. Чтобы устранить этот пробел в медицинской помощи, исследователи оценивают два вмешательства, чтобы определить, какое из них поможет людям пройти рекомендованные медицинские осмотры, связанные с NF1, во время ежегодного оздоровительного визита к поставщику первичной медико-санитарной помощи.
Методы: Участники (взрослые пациенты или родители), принявшие участие в исследовании, пройдут базовую оценку перед визитом к лечащему врачу, а затем будут рандомизированы в одну из двух групп. Обе группы получат письма, одно для себя и одно для своего врача, с описанием рекомендаций по лечению NF1. После ежегодного оздоровительного визита всем участникам будет предложено пройти дополнительный опрос. Небольшой выборке участников также будет предложено провести качественное интервью.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
294
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения взрослых:
- В настоящее время живет в США (включая Пуэрто-Рико и другие территории США).
- Имеет клинический диагноз нейрофиброматоз 1.
- Не посещает клинику НФ в сети клиник НФ Детского онкологического фонда.
- Имеет личный визит к врачу первичной медико-санитарной помощи для здоровья, запланированный в течение 3 месяцев с момента его согласия.
- Говорит на английском или испанском языке
Родитель/опекун ребенка с критериями включения NF1:
- В настоящее время живет в США (включая Пуэрто-Рико и другие территории США).
- Уход за ребенком (возраст <18 лет) с клиническим диагнозом нейрофиброматоз 1
- Не посещает клинику НФ в сети клиник НФ Детского онкологического фонда.
- Их ребенку предстоит личный визит к врачу первичной медико-санитарной помощи для здоровья, запланированный в течение 3 месяцев с момента его согласия.
- Говорит на английском или испанском языке
Критерий исключения:
- В исследовании может участвовать только один человек от каждой семьи.
- Нежелание или неспособность дать информированное согласие
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Исследования в области здравоохранения
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рука вмешательства
|
Участники получат два письма о лечении NF1, одно для себя и одно для своего лечащего врача, чтобы прочитать их перед ежегодным оздоровительным визитом пациента.
|
|
Экспериментальный: Усовершенствованный кронштейн для обычного ухода
|
Участники получат два письма о лечении NF1, одно для себя и одно для своего лечащего врача, чтобы прочитать их перед ежегодным оздоровительным визитом пациента.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Получение рекомендуемых медицинских осмотров NF1
Временное ограничение: Через 2 недели после визита к PCP
|
Количество рекомендованных AAP и ACMG медицинских осмотров, пройденных человеком с НФ1 во время ежегодного медицинского визита к своему лечащему врачу, по оценке самоотчета пациента/родителя.
|
Через 2 недели после визита к PCP
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Мера активации пациента®
Временное ограничение: Исходно и через 2 недели после визита к PCP
|
Показатель активации пациента будет использоваться для оценки самоэффективности пациента и родителей в управлении уходом за собой или своим ребенком.
Форма пациента содержит 13 элементов, а родительская форма — 10 элементов.
Показатель имеет баллы в диапазоне от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на более высокую активность пациента/родителя (например,
самоэффективность в управлении своим здоровьем или здоровьем вашего ребенка).
|
Исходно и через 2 недели после визита к PCP
|
|
Оценка потребителей медицинских услуг и систем (CAHPS®) Опрос врачей и групп, версия 4.0 (бета-версия): Оценка посещения
Временное ограничение: Через 2 недели после визита к PCP
|
Рейтинг посещения CAHPS® будет использоваться для оценки удовлетворенности пациента/родителя визитом.
Этот рейтинг представляет собой один пункт, оцениваемый от 0 до 10, где более высокие баллы указывают на лучшее посещение.
|
Через 2 недели после визита к PCP
|
|
Оценка потребителей поставщиков и систем здравоохранения (CAHPS®). Опрос врачей и групп, версия 4.0 (бета-версия): насколько хорошо поставщики услуг общаются с пациентами. Подшкала
Временное ограничение: Через 2 недели после визита к PCP
|
Подшкала будет использоваться для оценки того, насколько хорошо поставщики медицинских услуг общаются с пациентами.
Эта шкала будет оцениваться от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на лучшее общение с пациентами.
|
Через 2 недели после визита к PCP
|
|
Оценка потребителей медицинских услуг и систем (CAHPS®). Опрос врачей и групп, версия 4.0 (бета-версия): использование поставщиками информации для координации ухода за пациентами.
Временное ограничение: Через 2 недели после визита к PCP
|
Подшкала будет использоваться для оценки использования поставщиками информации для координации ухода за пациентами.
Эта шкала будет оцениваться от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на лучшее использование информации для координации медицинской помощи.
|
Через 2 недели после визита к PCP
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Scott Plotkin, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
- Главный следователь: Vanessa Merker, PhD, Massachusetts General Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Merker VL, Dai A, Radtke HB, Knight P, Jordan JT, Plotkin SR. Increasing access to specialty care for rare diseases: a case study using a foundation sponsored clinic network for patients with neurofibromatosis 1, neurofibromatosis 2, and schwannomatosis. BMC Health Serv Res. 2018 Aug 29;18(1):668. doi: 10.1186/s12913-018-3471-5.
- Merker VL, Knight P, Radtke HB, Yohay K, Ullrich NJ, Plotkin SR, Jordan JT. Awareness and agreement with neurofibromatosis care guidelines among U.S. neurofibromatosis specialists. Orphanet J Rare Dis. 2022 Feb 10;17(1):44. doi: 10.1186/s13023-022-02196-x.
- Merker VL, Ma Y, Chibnik LB, Radtke HB, Kelts K, Yohay K, Ullrich NJ, Plotkin SR, Jordan JT. Self-reported access to specialty clinics and receipt of health surveillance among U.S. patients with neurofibromatosis 1: a national survey. Orphanet J Rare Dis. 2025 Apr 16;20(1):185. doi: 10.1186/s13023-025-03677-5.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 декабря 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 августа 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
16 августа 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 января 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 февраля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 февраля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Новообразования
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания периферической нервной системы
- Новообразования по гистологическому типу
- Нейродегенеративные заболевания
- Новообразования, нервная ткань
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Новообразования нервной оболочки
- Неопластические синдромы, наследственные
- Нейро-кожные синдромы
- Нейрофиброма
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Нейрофиброматоз
- Нейрофиброматоз 1
Другие идентификационные номера исследования
- 2024P000392
- AD-2022C2-24790 (Другой номер гранта/финансирования: PCORI)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Следователи планируют отправить свой полный набор обезличенных данных в хранилище данных о результатах, ориентированных на пациента (PCODR) Межуниверситетского консорциума политических и социальных исследований (ICPSR) в соответствии с рекомендациями PCORI.
Сроки обмена IPD
Репозиторий, назначенный PCORI, предоставит данные для запросов третьих лиц, когда PCORI опубликует окончательный отчет об исследовании на веб-сайте PCORI в соответствии с процедурой PCORI для экспертной оценки первичных исследований и публичной публикации результатов исследований или во время публикации. основных результатов исследовательского проекта в рецензируемом журнале, в зависимости от того, что наступит раньше.
Критерии совместного доступа к IPD
Отдельные исследователи или группы исследователей, желающие получить доступ к данным исследований, финансируемых PCORI, должны заполнить и отправить форму запроса данных в хранилище, назначенное PCORI.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .