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Uno studio clinico decentralizzato per promuovere cure basate sull'evidenza per i pazienti svantaggiati affetti da neurofibromatosi 1

30 settembre 2025 aggiornato da: Vanessa Merker, PhD, Massachusetts General Hospital

L'obiettivo di questo studio controllato randomizzato, completamente decentralizzato è confrontare l'efficacia di due interventi educativi per individui affetti da Neurofibromatosi 1 (NF1). L'obiettivo principale dello studio è determinare quale intervento porta a tassi più elevati di screening sanitari basati sull'evidenza per i pazienti con NF1 nelle strutture di assistenza primaria.

Sono idonei a iscriversi allo studio gli adulti affetti da NF1 e i genitori/tutori di bambini affetti da NF1 provenienti da tutti gli Stati Uniti che non si recano in una clinica specializzata in NF e che hanno una prossima visita annuale programmata presso un fornitore di cure primarie (PCP).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Background: la maggior parte degli individui affetti da Neurofibromatosi 1 (NF1) negli Stati Uniti non ha accesso a cliniche specializzate in NF1 e di conseguenza non riceve cure in linea con le raccomandazioni nazionali. Per colmare questa lacuna nell’assistenza, i ricercatori stanno valutando due interventi per determinare quale aiuta le persone a ottenere gli screening sanitari relativi alla NF1 raccomandati durante la loro visita annuale di benessere con un fornitore di cure primarie.

Metodi: I partecipanti (pazienti adulti o genitori) che si iscrivono allo studio completeranno le valutazioni del sondaggio di base prima della visita PCP e quindi saranno randomizzati in uno dei due gruppi. A entrambi i gruppi verranno consegnate lettere, una per se stessi e una per il proprio medico, che descrivono le raccomandazioni per la cura della NF1. Dopo aver partecipato alla visita annuale sul benessere, a tutti i partecipanti verrà chiesto di completare un sondaggio di follow-up. Ad un piccolo sottocampione di partecipanti verrà inoltre chiesto di svolgere un'intervista qualitativa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

294

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione degli adulti:

  • Attualmente vive negli Stati Uniti (inclusi Porto Rico e altri territori degli Stati Uniti)
  • Ha una diagnosi clinica di neurofibromatosi 1
  • Non frequenta una clinica NF all'interno della rete clinica NF della Children's Tumor Foundation
  • Ha una visita di persona e in buona salute con un fornitore di cure primarie programmata entro 3 mesi dal consenso
  • Parla inglese o spagnolo

Genitore/tutore di un bambino con criteri di inclusione NF1:

  • Attualmente vive negli Stati Uniti (inclusi Porto Rico e altri territori degli Stati Uniti)
  • Si prende cura di un bambino (di età <18 anni) con una diagnosi clinica di neurofibromatosi 1
  • Non frequenta una clinica NF all'interno della rete clinica NF della Children's Tumor Foundation
  • Il loro bambino riceve una visita di persona e in buona salute con un fornitore di cure primarie programmata entro 3 mesi dal consenso
  • Parla inglese o spagnolo

Criteri di esclusione:

  • Allo studio potrà partecipare una sola persona per nucleo familiare
  • Riluttanza o incapacità a fornire il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Ricerca sui servizi sanitari
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di intervento
Altro: Lettere su NF1 Care (tipo di contenuto 1)
I partecipanti riceveranno due lettere sulla cura della NF1, una per loro stessi e una per il loro medico di base, da leggere prima della visita annuale di benessere del paziente
Sperimentale: Braccio per cure usuali migliorato
Altro: Lettere su NF1 Care (tipo di contenuto 2)
I partecipanti riceveranno due lettere sulla cura della NF1, una per loro stessi e una per il loro medico di base, da leggere prima della visita annuale di benessere del paziente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ricezione degli screening sanitari NF1 raccomandati
Lasso di tempo: 2 settimane dopo la visita del PCP
Numero di screening sanitari raccomandati da AAP e ACMG ricevuti dalla persona con NF1 durante la visita annuale di benessere con il proprio medico di base, come valutato dall'autovalutazione del paziente/genitore
2 settimane dopo la visita del PCP

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura di attivazione del paziente®
Lasso di tempo: Al basale e 2 settimane dopo la visita PCP
La misura di attivazione del paziente verrà utilizzata per valutare l'autoefficacia del paziente e dei genitori nella gestione della cura propria o del proprio bambino. Il modulo paziente ha 13 elementi e il modulo genitore ha 10 elementi. La misura ha punteggi che vanno da 0 a 100, dove i punteggi più alti indicano una maggiore attivazione del paziente/genitore (ad es. autoefficacia nella gestione della propria assistenza sanitaria o di quella di vostro figlio).
Al basale e 2 settimane dopo la visita PCP
Valutazione dei consumatori dei fornitori e dei sistemi sanitari (CAHPS®) Sondaggio tra medici e gruppi versione 4.0 (Beta): valutazione della visita
Lasso di tempo: 2 settimane dopo la visita del PCP
La valutazione CAHPS® della visita verrà utilizzata per valutare la soddisfazione del paziente/genitore rispetto alla visita. Questa valutazione è un singolo elemento valutato da 0 a 10, dove i punteggi più alti indicano una visita migliore.
2 settimane dopo la visita del PCP
Valutazione dei consumatori dei fornitori e dei sistemi sanitari (CAHPS®) Sondaggio tra medici e gruppi versione 4.0 (Beta): sottoscala in che misura i fornitori comunicano con i pazienti
Lasso di tempo: 2 settimane dopo la visita del PCP
La sottoscala verrà utilizzata per valutare la capacità di comunicazione degli operatori con i pazienti. A questa scala verrà assegnato un punteggio da 0 a 100, dove i punteggi più alti indicano una migliore comunicazione con i pazienti.
2 settimane dopo la visita del PCP
Valutazione dei consumatori dei fornitori e dei sistemi sanitari (CAHPS®) Sondaggio tra medici e gruppi versione 4.0 (Beta): utilizzo delle informazioni da parte dei fornitori per coordinare la sottoscala dell'assistenza ai pazienti
Lasso di tempo: 2 settimane dopo la visita del PCP
La sottoscala verrà utilizzata per valutare l'utilizzo delle informazioni da parte dei fornitori per coordinare l'assistenza al paziente. A questa scala verrà assegnato un punteggio da 0 a 100, dove i punteggi più alti indicano un migliore utilizzo delle informazioni per coordinare l'assistenza.
2 settimane dopo la visita del PCP

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Collaboratori

Patient-Centered Outcomes Research Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Scott Plotkin, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
  • Investigatore principale: Vanessa Merker, PhD, Massachusetts General Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

15 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2024P000392
  • AD-2022C2-24790 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: PCORI)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori intendono inviare il loro set completo di dati deidentificati al Patient-Centered Outcomes Data Repository (PCODR) presso il Consorzio interuniversitario per la ricerca politica e sociale (ICPSR) secondo le linee guida PCORI.

Periodo di condivisione IPD

L'archivio designato da PCORI renderà i dati disponibili per richieste di terze parti quando PCORI renderà disponibile il rapporto finale della ricerca sul sito Web PCORI in conformità al processo PCORI per la revisione tra pari della ricerca primaria e la pubblicazione pubblica dei risultati della ricerca, o al momento della pubblicazione dei principali risultati del progetto di ricerca in una rivista sottoposta a peer review, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I singoli ricercatori o gruppi di ricercatori che desiderano accedere ai dati degli studi finanziati dal PCORI devono compilare e inviare un modulo di richiesta dati all'archivio designato dal PCORI.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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