Een gedecentraliseerd klinisch onderzoek ter bevordering van op bewijs gebaseerde zorg voor achtergestelde patiënten met neurofibromatose 1
19 augustus 2026 bijgewerkt door: Vanessa Merker, PhD, Massachusetts General Hospital
Het doel van dit volledig gedecentraliseerde, gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek is om de werkzaamheid van twee educatieve interventies voor personen met Neurofibromatose 1 (NF1) te vergelijken. Het primaire doel van het onderzoek is om te bepalen welke interventie leidt tot hogere aantallen evidence-based gezondheidsonderzoeken voor NF1-patiënten in de eerstelijnszorg.
Volwassenen met NF1 en ouders/voogden van kinderen met NF1 uit de hele VS die niet naar een gespecialiseerde NF-kliniek gaan en die een aanstaande jaarlijkse wellnessbezoek hebben gepland bij een eerstelijnszorgverlener (PCP), komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Achtergrond: De meerderheid van de mensen met neurofibromatose 1 (NF1) in de Verenigde Staten heeft geen toegang tot gespecialiseerde NF1-klinieken en krijgt daarom geen zorg die voldoet aan de nationale aanbevelingen. Om deze kloof in de zorg aan te pakken, evalueren onderzoekers twee interventies om te bepalen welke mensen helpt om aanbevolen NF1-gerelateerde gezondheidsonderzoeken te krijgen tijdens hun jaarlijkse wellnessbezoek bij een eerstelijnszorgverlener.
Methoden: Deelnemers (volwassen patiënten of ouders) die zich inschrijven voor het onderzoek voltooien de basisonderzoeksbeoordelingen vóór hun PCP-bezoek en worden vervolgens gerandomiseerd naar een van de twee groepen. Beide groepen krijgen brieven, één voor zichzelf en één voor hun arts, waarin de NF1-zorgaanbevelingen worden beschreven. Na deelname aan hun jaarlijkse wellnessbezoek wordt aan alle deelnemers gevraagd een vervolgenquête in te vullen. Een kleine substeekproef van de deelnemers zal ook worden gevraagd een kwalitatief interview af te nemen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
294
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria voor volwassenen:
- Woont momenteel in de Verenigde Staten (inclusief Puerto Rico en andere territoria van de Verenigde Staten)
- Heeft een klinische diagnose van neurofibromatose 1
- Bezoekt geen NF-kliniek binnen het NF Clinic Network van de Children's Tumor Foundation
- Heeft een persoonlijk, goed persoonlijk bezoek aan een eerstelijnszorgverlener gepland binnen drie maanden na diens toestemming
- Spreekt Engels of Spaans
Ouder/voogd van een kind met NF1-inclusiecriteria:
- Woont momenteel in de Verenigde Staten (inclusief Puerto Rico en andere territoria van de Verenigde Staten)
- Zorgt voor een kind (leeftijd <18 jaar) met een klinische diagnose neurofibromatose 1
- Bezoekt geen NF-kliniek binnen het NF Clinic Network van de Children's Tumor Foundation
- Hun kind krijgt binnen drie maanden na toestemming een persoonlijk bezoek aan een eerstelijnszorgverlener
- Spreekt Engels of Spaans
Uitsluitingscriteria:
- Per huishouden mag slechts één persoon aan het onderzoek deelnemen
- Niet bereid of niet in staat om geïnformeerde toestemming te geven
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Onderzoek naar gezondheidsdiensten
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Interventie Arm
|
Deelnemers ontvangen twee brieven over NF1-zorg, één voor zichzelf en één voor hun huisarts, om te lezen voorafgaand aan het jaarlijkse wellnessbezoek van de patiënt
|
|
Experimenteel: Verbeterde gebruikelijke zorgarm
|
Deelnemers ontvangen twee brieven over NF1-zorg, één voor zichzelf en één voor hun huisarts, om te lezen voorafgaand aan het jaarlijkse wellnessbezoek van de patiënt
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ontvangst van aanbevolen NF1-gezondheidsonderzoeken
Tijdsspanne: 2 weken na PCP-bezoek
|
Aantal door AAP en ACMG aanbevolen gezondheidsonderzoeken ontvangen door de persoon met NF1 tijdens het jaarlijkse wellnessbezoek met hun huisarts, zoals beoordeeld door zelfrapportage van de patiënt/ouder
|
2 weken na PCP-bezoek
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Patiëntactiveringsmaatregel®
Tijdsspanne: Bij baseline en 2 weken na PCP-bezoek
|
De Patiëntactiveringsmaatregel zal worden gebruikt om de zelfeffectiviteit van patiënten en ouders bij het beheren van de zorg voor henzelf of hun kind te beoordelen.
Het patiëntenformulier heeft 13 items en het bovenliggende formulier heeft 10 items.
De maatstaf heeft scores variërend van 0-100, waarbij hogere scores duiden op een hogere patiënt-/ouderactivatie (bijv.
zelfeffectiviteit bij het beheren van uw eigen gezondheidszorg of die van uw kind).
|
Bij baseline en 2 weken na PCP-bezoek
|
|
Consumentenbeoordeling van zorgaanbieders en -systemen (CAHPS®) Artsen- en groepsenquête versie 4.0 (bèta): beoordeling van het bezoek
Tijdsspanne: 2 weken na PCP-bezoek
|
De CAHPS®-beoordeling van het bezoek wordt gebruikt om de tevredenheid van patiënten/ouders over het bezoek te beoordelen.
Deze beoordeling is een enkel item met een score van 0 tot 10, waarbij hogere scores duiden op een beter bezoek.
|
2 weken na PCP-bezoek
|
|
Consumer Assessment of Healthcare Providers and Systems (CAHPS®) Arts- en groepsenquête versie 4.0 (bèta): hoe goed zorgverleners communiceren met patiënten op subschaal
Tijdsspanne: 2 weken na PCP-bezoek
|
De subschaal zal worden gebruikt om te beoordelen hoe goed zorgverleners met patiënten communiceren.
Deze schaal zal worden gescoord van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op een betere communicatie met patiënten.
|
2 weken na PCP-bezoek
|
|
Consumer Assessment of Healthcare Providers and Systems (CAHPS®) Artsen- en groepsenquête versie 4.0 (bèta): gebruik van informatie door zorgverleners om de subschaal patiëntenzorg te coördineren
Tijdsspanne: 2 weken na PCP-bezoek
|
De subschaal zal worden gebruikt om het gebruik van informatie door aanbieders te beoordelen om de patiëntenzorg te coördineren.
Deze schaal wordt gescoord van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een beter gebruik van informatie om de zorg te coördineren.
|
2 weken na PCP-bezoek
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Scott Plotkin, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
- Hoofdonderzoeker: Vanessa Merker, PhD, Massachusetts General Hospital
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Merker VL, Dai A, Radtke HB, Knight P, Jordan JT, Plotkin SR. Increasing access to specialty care for rare diseases: a case study using a foundation sponsored clinic network for patients with neurofibromatosis 1, neurofibromatosis 2, and schwannomatosis. BMC Health Serv Res. 2018 Aug 29;18(1):668. doi: 10.1186/s12913-018-3471-5.
- Merker VL, Knight P, Radtke HB, Yohay K, Ullrich NJ, Plotkin SR, Jordan JT. Awareness and agreement with neurofibromatosis care guidelines among U.S. neurofibromatosis specialists. Orphanet J Rare Dis. 2022 Feb 10;17(1):44. doi: 10.1186/s13023-022-02196-x.
- Merker VL, Ma Y, Chibnik LB, Radtke HB, Kelts K, Yohay K, Ullrich NJ, Plotkin SR, Jordan JT. Self-reported access to specialty clinics and receipt of health surveillance among U.S. patients with neurofibromatosis 1: a national survey. Orphanet J Rare Dis. 2025 Apr 16;20(1):185. doi: 10.1186/s13023-025-03677-5.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
3 december 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 augustus 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
16 augustus 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 januari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 februari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 februari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neoplasmata
- Neuromusculaire aandoeningen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Neoplasmata per histologisch type
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neoplasmata, zenuwweefsel
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Zenuwschede neoplasmata
- Neoplastische syndromen, erfelijk
- Neurocutane syndromen
- Neurofibroom
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Neurofibromatose
- Neurofibromatose 1
Andere studie-ID-nummers
- 2024P000392
- AD-2022C2-24790 (Ander subsidie-/financieringsnummer: PCORI)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
De onderzoekers zijn van plan hun volledige geanonimiseerde dataset in te dienen bij de Patient-Centered Outcomes Data Repository (PCODR) van het Interuniversitair Consortium voor Politiek en Sociaal Onderzoek (ICPSR) volgens de PCORI-richtlijnen.
IPD-tijdsbestek voor delen
De door PCORI aangewezen repository zal de gegevens beschikbaar stellen voor verzoeken van derden wanneer PCORI het definitieve onderzoeksrapport beschikbaar stelt op de PCORI-website overeenkomstig PCORI's Process for Peer Review of Primary Research and Public Release of Research Findings, of op het moment van publicatie van de primaire resultaten van het onderzoeksproject in een peer-reviewed tijdschrift, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
IPD-toegangscriteria voor delen
Individuele onderzoekers of teams van onderzoekers die toegang willen tot gegevens uit door PCORI gefinancierde onderzoeken moeten een gegevensaanvraagformulier invullen en indienen bij de door PCORI aangewezen repository.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .