Effekt och säkerhet av Ropeginterferon Alfa 2b (P1101) för patienter med lågriskpolycytemi Vera (PV)

Inklusionskriterier:

1. Patienter ≥18 och ˂60 år gamla;
2. PV enligt WHO 2022-kriterier;
3. PV med låg risk enligt NCCN:s riktlinjer;
4. Hct-värde lägre än 45%;
5. JAK2 V617F eller exon 12 mutation OCH en benmärgsbiopsi utförd med morfologi som överensstämmer med PV och retikulin fibros grad av 0-1;
6. Kvinnor i fertil ålder måste gå med på att använda en acceptabel form av preventivmedel;
7. Skriftligt informerat samtycke inhämtat från patienten eller patientens juridiska ombud

Exklusions kriterier:

1. Tidigare väldokumenterade kardiovaskulära PV-relaterade händelser;
2. Tidigare användning av cytoreduktiva medel under de senaste 4 veckorna före randomisering;
3. Alla kontraindikationer mot pegylerat interferon eller dess hjälpämnen;
4. Icke-reagerande eller resistens mot interferon eller någon annan cytoreduktiv terapi;
5. Dokumenterad autoimmun sjukdom vid screening eller i medicinsk historia;
6. Tidigare eller aktuell autoimmun sköldkörtelsjukdom;
7. Kliniskt relevanta lunginfiltrat, lunginflammation och pneumonit vid screening som, enligt utredarens uppfattning, skulle äventyra patientens säkerhet eller deras överensstämmelse med protokollet;
8. Infektioner med systemiska manifestationer förutom hepatit B (HBV) och/eller hepatit C (HCV), vid screening;
9. Alla prövningsläkemedel mindre än 6 veckor före den första dosen av studieläkemedlet;
10. Historik eller förekomst av depression som kräver behandling med antidepressivt läkemedel;
11. Tidigare självmordsförsök eller vid någon risk för självmord vid screening, enligt utredarens bedömning;
12. Varje signifikant sjuklighet eller abnormitet som kan störa studiedeltagandet;
13. Dräktiga eller ammande kvinnor;
14. Historik av alkoholmissbruk eller drogmissbruk under det senaste året;
15. Bevis på svår retinopati;
16. Betydande lever- eller njursjukdom;
17. Historik av större organtransplantationer;
18. Historik eller förekomst av kliniskt signifikanta neurologiska sjukdomar;
19. Historik av malign sjukdom, inklusive solida tumörer och hematologiska maligniteter under de senaste 3 åren.