Klinisk forskningsplattform för huvud- och halskarcinom för molekylära och blodbaserade biomarkörer, behandling och resultat (HEAT)

Tillkomsten av checkpoint-hämmare har förändrat behandlingslandskapet i SCCHN och nya behandlingssekvenser har kommit in i klinisk praxis.

Mer djupgående kunskap om tumörbiomarkörer är viktiga åtgärder för optimering av behandlingsstrategier i SCCHN. Utöver detta kan utredningar innebära andra bedömningar, som kommer att utforskas separat, till exempel molekylär testning. Dessa tester kopplas sedan till kärndatauppsättningen och gör det möjligt att associera sådana åtgärder med resultat. Detta koncept är flexibelt och möjliggör snabb integrering av samtida forskningsfrågor i rätt tid.

Vidare behövs insikter i behandlingsverkligheten för recidiverande/metastaserande spottkörtelkarcinom och andra sällsynta tumörenheter (SNUC, etc.), eftersom det för närvarande inte finns någon etablerad standard för vård.

Den monoklonala antikroppen cetuximab i kombination med platina och fluorouracil (EXTREME) har varit standardvården för återkommande eller metastaserande (r/m) SCCHN i över ett decennium.1 Nyligen har immunkontrollpunktshämmarna (KPI) nivolumab och pembrolizumab förändrat terapeutiskt landskap av patienter med r/m SCCHN. Nivolumab anses vara terapeutisk standard efter misslyckande med platinabaserad terapi baserat på resultaten av fas III-studien Checkmate-141.2 Dessutom har pembrolizumab blivit den nya standarden i första linjen i kombination med platina/fluorouracil kemoterapi eller som monoterapi för patienter med programmerad celldöd ligand 1 (PD-L1) positiva tumörer baserat på data från fas III Keynote- 048 rättegång.3 Dessutom har cetuximab i kombination med platina och docetaxel (TPEx) framstått som ett mindre toxiskt alternativ till EXTREME-regimen.4 På grund av det skiftande första linjens behandlingslandskap är data för att vägleda samtida 2nd line terapi knappa och den optimala behandlingssekvensen förblir vag.2,5,6 Implementeringen av biomarkörer och urval av patienter i en verklig miljö är områden av akademiskt intresse. Dessutom är bedömningen av behandlingsresultat i sällsynta enheter underrepresenterade i pivotala prövningar och kan i själva verket uteslutas helt. Breda märkningar tillåter dock användningen av nya medel, men en större mängd bevis behövs för att styrka sådana behandlingsval. HEAT strävar efter att ta itu med dessa frågor genom att inkludera en verklig patientpopulation och kontinuerlig bedömning av onkologiska resultat med hjälp av en central klinisk datauppsättning implementerad i HEAT.

Sammantaget är HEAT en studieplattform, som kontinuerligt utvärderar kliniska resultat och modulärt integrerar ytterligare åtgärder för att möjliggöra snabba svar på forskningsfrågor.