En enarmad, prospektiv studie av TBI+BUMEL som konditionering för SCT2 hos patienter med maligna hematologiska sjukdomar

Varje år genomgår över 20 000 patienter i Kina hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT). Tyvärr var prognosen för patienter med sjukdomsåterfall eller transplantatsvikt sämre. En andra allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (SCT2) har dykt upp som ett viktigt alternativ för räddningsterapi. Trots varierande prognoser har de flesta patienter som genomgår SCT2 en femårig total överlevnad (OS) på mindre än 30 %. De primära utmaningarna med SCT2 inkluderar behandlingsstrategi, immunreglering, komplikationshantering och förbättringar av transplantationsteknik. Genom att optimera dessa nyckelaspekter kan SCT2 effektivt ta itu med problem som uppstod efter den första transplantationen, minska komplikationer och ge mer effektiv behandling för patienter.

Klinisk praxis indikerar att SCT2 är avgörande vid behandling av olika hematologiska sjukdomar. För patienter som misslyckades med den första transplantationen (SCT1) kan SCT2 mer effektivt behandla den primära sjukdomen, tillhandahålla snabb hematopoetisk engraftment, förlänga överlevnadstiden och förbättra livskvaliteten. Dessutom ger den framgångsrika tillämpningen av SCT2 läkare med fler behandlingsalternativ och hopp. För närvarande används den modifierade BU/CY-konditioneringsregimen, som består av busulfan (BU) och cyklofosfamid (CY), vanligen i SCT1 i Kina. Men för patienter som återfaller efter SCT1 kan dessa läkemedel bli ineffektiva, och deras fysiska tillstånd försämras ofta, med större sannolikhet för infektioner och organdysfunktion. Därför är det avgörande att hitta nya konditioneringsregimer.

Studier har visat att en melfalan (MEL)-baserad konditioneringsregim kan ha bättre resultat för patienter med akut myeloid leukemi (AML) jämfört med en Cy-baserad regim. Conditioning-regimen som inkluderar total body irradiation (TBI) har också ansetts vara effektiv för patienter med akut leukemi. Sålunda kan lågdos TBI kombinerat med en BU + MEL-regim vara en lovande konditioneringsregim för SCT2. I våra preliminära studier uppnådde tre patienter som genomgick SCT2 med denna regim framgångsrikt engraftment och skrevs ut.

Baserat på detta planerar vi att genomföra en klinisk studie för att observera effekterna av TBI+BUMEL-kuren kombinerad med SCT2 på engraftmentfrekvens, sjukdomsåterfallsfrekvens, GVHD-incidens och överlevnadsfrekvens hos patienter med maligna hematologiska sjukdomar som återfaller efter SCT1.