Uno studio prospettico a braccio singolo su TBI+BUMEL come condizionamento per SCT2 in pazienti con malattie ematologiche maligne

Ogni anno, oltre 20.000 pazienti in Cina vengono sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT). Sfortunatamente, la prognosi nei pazienti con recidiva di malattia o fallimento del trapianto era inferiore. Un secondo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (SCT2) è emerso come un’opzione terapeutica di salvataggio vitale. Nonostante la prognosi variabile, la maggior parte dei pazienti sottoposti a SCT2 ha un tasso di sopravvivenza globale (OS) a cinque anni inferiore al 30%. Le sfide principali di SCT2 includono la strategia di trattamento, la regolazione immunitaria, la gestione delle complicanze e i miglioramenti della tecnica di trapianto. Ottimizzando questi aspetti chiave, SCT2 può affrontare efficacemente i problemi emersi dopo il primo trapianto, ridurre le complicanze e fornire un trattamento più efficace ai pazienti.

La pratica clinica indica che SCT2 è cruciale nel trattamento di varie malattie ematologiche. Per i pazienti che hanno fallito il primo trapianto (SCT1), SCT2 può trattare in modo più efficace la malattia primaria, fornire un attecchimento emopoietico tempestivo, estendere il tempo di sopravvivenza e migliorare la qualità della vita. Inoltre, l’applicazione riuscita di SCT2 offre ai medici più opzioni terapeutiche e speranza. Attualmente, il regime di condizionamento BU/CY modificato, che consiste in busulfan (BU) e ciclofosfamide (CY), è comunemente usato in SCT1 in Cina. Tuttavia, per i pazienti che presentano recidive dopo SCT1, questi farmaci possono diventare inefficaci e le loro condizioni fisiche spesso peggiorano, con maggiore probabilità di infezioni e disfunzioni d’organo. Pertanto, trovare nuovi regimi di condizionamento è cruciale.

Gli studi hanno dimostrato che un regime di condizionamento a base di melfalan (MEL) può avere risultati migliori per i pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) rispetto a un regime a base di Cy. Anche il regime di condizionamento che comprende l’irradiazione corporea totale (TBI) è stato considerato efficace per i pazienti affetti da leucemia acuta. Pertanto, il TBI a basso dosaggio combinato con un regime BU + MEL potrebbe essere un promettente regime di condizionamento per SCT2. Nei nostri studi preliminari, tre pazienti sottoposti a SCT2 con questo regime hanno ottenuto con successo l'attecchimento e sono stati dimessi.

Sulla base di ciò, intendiamo condurre uno studio clinico per osservare gli effetti del regime TBI+BUMEL combinato con SCT2 sul tasso di attecchimento, sul tasso di recidiva della malattia, sull'incidenza di GVHD e sul tasso di sopravvivenza nei pazienti con malattie ematologiche maligne che hanno avuto recidiva dopo SCT1.