En enkeltarmet, prospektiv undersøgelse af TBI+BUMEL som konditionering for SCT2 hos patienter med ondartede hæmatologiske sygdomme

Hvert år gennemgår over 20.000 patienter i Kina hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Desværre var prognosen for patienter med sygdomstilbagefald eller graftsvigt ringere. En anden allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (SCT2) er dukket op som en vital mulighed for redningsterapi. På trods af varierende prognoser har de fleste patienter, der gennemgår SCT2, en femårig samlet overlevelsesrate på mindre end 30 %. De primære udfordringer ved SCT2 omfatter behandlingsstrategi, immunregulering, komplikationshåndtering og forbedringer af transplantationsteknik. Ved at optimere disse nøgleaspekter kan SCT2 effektivt løse problemer, der opstod efter den første transplantation, reducere komplikationer og give mere effektiv behandling til patienter.

Klinisk praksis indikerer, at SCT2 er afgørende i behandlingen af ​​forskellige hæmatologiske sygdomme. For patienter, der mislykkedes den første transplantation (SCT1), kan SCT2 mere effektivt behandle den primære sygdom, give rettidig hæmatopoietisk engraftment, forlænge overlevelsestiden og forbedre livskvaliteten. Derudover giver den vellykkede anvendelse af SCT2 klinikere flere behandlingsmuligheder og håb. I øjeblikket bruges det modificerede BU/CY-konditioneringsregime, som består af busulfan (BU) og cyclophosphamid (CY), almindeligvis i SCT1 i Kina. Men for patienter, der får tilbagefald efter SCT1, kan disse lægemidler blive ineffektive, og deres fysiske tilstand forværres ofte, med større sandsynlighed for infektioner og organdysfunktion. Derfor er det afgørende at finde nye konditioneringsregimer.

Undersøgelser har vist, at et melphalan (MEL)-baseret konditioneringsregime kan have bedre resultater for patienter med akut myeloid leukæmi (AML) sammenlignet med et Cy-baseret regime. Konditioneringsregimet, der inkluderer total kropsbestråling (TBI), er også blevet betragtet som effektivt for patienter med akut leukæmi. Lavdosis TBI kombineret med et BU + MEL-regime kunne således være et lovende konditioneringsregime for SCT2. I vores foreløbige undersøgelser opnåede tre patienter, der gennemgik SCT2 med dette regime, engraftment og blev udskrevet.

Baseret på dette planlægger vi at udføre en klinisk undersøgelse for at observere virkningerne af TBI+BUMEL-kuren kombineret med SCT2 på indplantningsraten, sygdomstilfaldsraten, GVHD-hyppigheden og overlevelsesraten hos patienter med ondartede hæmatologiske sygdomme, som fik tilbagefald efter SCT1.