Utvärdering av tranexamsyra vid myelodysplastiska syndrom och akut myeloid leukemi (MYELO-CAN:TXA)

MOTIVERING: Myelodysplastiska syndrom (MDS) och akut myeloid leukemi (AML) är allvarliga, livsförändrande blodcancer. Trots de bästa ansträngningarna från deras vårdteam upplever patienter med MDS och AML ofta komplikationer relaterade till blödning. Dessa komplikationer påverkar patientens livskvalitet och kan ibland leda till sjukhusvistelse eller dödsfall. Utvärdering av prisvärda och allmänt tillgängliga behandlingar för att minimera blödningskomplikationer hos patienter med MDS och AML behövs.

STUDIENS MÅL: Att utvärdera genomförbarheten av tranexamsyra (TXA) som kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av behandlingar för att minimera blödningar hos patienter med MDS och AML som behandlas i öppenvård.

METODOLOGI: Utredarna kommer att genomföra en multicenterpilot randomiserad kontrollstudie (RCT) för öppenvårdspatienter ≥18 år med MDS och AML. Patienter med MDS och AML med lågt antal trombocyter kommer att få TXA (ett läkemedel som förhindrar att blodproppar löses upp). TXA används ofta i andra kliniska miljöer men har inte studerats hos patienter med MDS eller AML som får kemoterapi i öppenvård (dvs. kemoterapi som kan ges från kliniken snarare än ett sjukhus). I denna studie kommer 50 % av patienterna att randomiseras (som ett mynt) för att få medicinen som utredarna studerar. Övriga 50 % av patienterna kommer att få en matchande placebo.

RESULTAT: Det primära genomförbarhetsresultatet är förmågan att registrera i genomsnitt 1 patient per plats och månad.

PLATSER OCH VARAKTIGHET: Utredarna kommer initialt att registrera patienter från 10-15 platser över hela Kanada. Den förväntade varaktigheten för inskrivningen är 2 år.

BETYDNING: Med ett brett spektrum av intressenter, inklusive patientpartners, kommer prövningen att behandla en brett tillämplig patientprioriterad fråga. Tranexamsyra är lättillgängligt, billigt och har en etablerad biverkningsprofil. Resultaten av denna studie är mycket generaliserbara och kommer i stor utsträckning att påverka vården av patienter med MDS och AML.