Evaluering af tranexamsyre ved myelodysplastiske syndromer og akut myeloid leukæmi (MYELO-CAN:TXA)

RATIONALE: Myelodysplastiske syndromer (MDS) og akut myeloid leukæmi (AML) er alvorlige, livsændrende blodkræftformer. På trods af den bedste indsats fra deres plejeteam oplever patienter med MDS og AML almindeligvis komplikationer relateret til blødning. Disse komplikationer påvirker patientens livskvalitet og kan nogle gange føre til hospitalsindlæggelse eller død. Evaluering af overkommelige og bredt tilgængelige behandlinger for at minimere blødningskomplikationer blandt patienter med MDS og AML er nødvendig.

UNDERSØGELSESMÅL: At evaluere gennemførligheden af ​​tranexamsyre (TXA), som vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​behandlinger for at minimere blødning hos patienter med MDS og AML, der behandles i ambulant regi.

METODOLOGI: Efterforskerne vil udføre et multicenter pilotforsøg med randomiseret kontrol (RCT) for ambulante patienter ≥18 år med MDS og AML. Patienter med MDS og AML med lavt blodpladetal vil modtage TXA (en medicin, der forhindrer blodpropper i at opløses). TXA er almindeligt anvendt i andre kliniske omgivelser, men er ikke blevet undersøgt hos patienter med MDS eller AML, der modtager ambulant kemoterapi (dvs. kemoterapi, der kan gives fra klinikken i stedet for et hospital). I denne undersøgelse vil 50 % af patienterne blive randomiseret (som en møntvending) til at modtage den medicin, efterforskerne studerer. De øvrige 50 % af patienterne vil modtage en matchende placebo.

RESULTATER: Det primære gennemførlighedsresultat er evnen til at indskrive i gennemsnit 1 patient pr. sted pr. måned.

STEDER OG VARIGHED: Efterforskerne vil i første omgang indskrive patienter fra 10-15 steder i Canada. Den forventede varighed af tilmeldingen er 2 år.

BETYDNING: Med en bred vifte af interessenter, herunder patientpartnere, vil forsøget behandle et bredt anvendeligt patientprioriteret spørgsmål. Tranexamsyre er let tilgængelig, billig og har en etableret bivirkningsprofil. Resultaterne af dette forsøg er meget generaliserbare og vil i vid udstrækning påvirke behandlingen af ​​patienter med MDS og AML.