BuCy vs. TBICy för Allo-HSCT hos T-ALL-patienter

T-cells akut lymfoblastisk leukemi (T-ALL), en hematologisk malign neoplasm av omogna T-celler, som står för en sjuklighet på 10-15% bland pediatriska och 20-25% bland vuxna patienter av ALL. Trots tillämpningen av förbättrade intensiva terapier är den totala överlevnaden (OS) för T-ALL-patienter fortfarande otillfredsställande, med en 5-års OS-frekvens på mindre än 60 % hos vuxna och 85 % hos barn. Under de senaste decennierna har allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT) dykt upp som en potentiell och mest sannolikt botande behandling för patienter med högriskhematologiska maligna neoplasmer, och det har bevisats att allo-HSCT kan hålla potential att förbättra prognosen för T-ALL-patienter och kan till och med bota T-ALL.

De två vanligaste myeloablativa konditioneringsregimerna för T-ALL-patienter med allo-HSCT var totalkroppsbestrålning (TBI) plus cyklofosfamid (TBI-Cy) och busulfan (Bu) plus cyklofosfamid (BuCy). Den vanligaste konditioneringsregimen för ALLA patienter är TBI-Cy-konditioneringsregimen framför andra patienter med hematologisk malignitet eftersom TBI har potenta och distinkta anti-leukemiska effekter, särskilt i organ som inte lätt påverkas av systemisk kemoterapi och intensiva immunsuppressiva effekter. TBI-baserade konditioneringsregimer kan dock orsaka en hög risk för grå starr, interstitiell pneumonit (IP), engraftment failure och även efterföljande maligna neoplasmer (SMN). För att undvika dessa nackdelar ersatte intravenös Bu TBI som en del av konditioneringen.

Omfattande studier har visat att allo-HSCT med konditioneringsregimer baserade på TBI kan gynna överlevnaden jämfört med konditioneringsregimer baserade på kemoterapi vid behandling av ALL. Vi analyserade retrospektivt post-10-års data från T-ALL-patienter från två transplantationscentra, och alla databaser användes för att eliminera störande faktorer via PSM. Vi visade att TBI-Cy-konditioneringsregimen hade sämre effekt än BuCy-konditioneringsregimen, särskilt för T-ALL-patienter som var barn, refraktära, hade extramedullär sjukdom före transplantation, hade aktiv sjukdom eller en MRD-positiv status vid allo-HSCT, eller som fick haplo-HSCT.