Studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för Amisodin hos friska vuxna patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) (ALS)

Inklusionskriterier:

Försökspersoner måste uppfylla alla följande inklusionskriterier för att vara berättigade till deltagande i studien:

• 1. Frisk, vuxen, man eller kvinna (endast i icke-fertil ålder)*, 18–55 år, inklusive, vid screeningbesöket.

  • Kvinnor i icke-fertil ålder definieras enligt följande:

    • Kvinnor som har genomgått en av följande steriliseringsprocedurer minst 6 månader före den första dosen:

      o Hysteroskopisk sterilisering

      o Bilateral tubal ligering eller bilateral salpingektomi

      o Hysterektomi

      • Bilateral ooforektomi eller

    • Kvinnor som är postmenopausala med amenorré i minst 1 år före den första dosen och som har follikelstimulerande hormon (FSH) serumnivåer som överensstämmer med postmenopausala status. 2. Manliga försökspersoner måste följa protokollspecifika preventivmedelsvägledningar som beskrivs i avsnitt 7.4.5 Preventivmedelskrav och samtycka till att avstå från spermiedonation fram till 90 dagar efter den sista dosen. 3. Kontinuerlig icke-rökare som inte har använt nikotinhaltiga produkter under minst 3 månader före den första doseringen baserat på patientens självrapportering.

      4. Body mass index (BMI) ≥ 18,0 och < 32,0 kg/m2 vid screeningbesöket. 5. Medicinskt frisk utan kliniskt signifikant sjukdomshistoria, fysisk undersökning, laboratorieprofiler eller vitala tecken, som bedöms av PI eller utses vid screeningbesöket, inklusive följande:

    • Sittande blodtryck är ≥ 90/50 mmHg och ≤ 140/90 mmHg
    • Leverfunktionstester vid eller under gränsen eller normalområdet
    • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (uppskattad genom ändring av kosten i njursjukdomsstudie ekvation [MDRD] metod) ≥ 90 mL/min/1,73 m² 6. Inga EKG-fynd av klinisk betydelse som bedömts av PI eller kvalificerad representant vid screeningbesöket och vid första incheckningen, inklusive varje kriterium enligt nedan:
    • Normal sinusrytm (puls mellan 40 och 100 slag per minut, inklusive)
    • QTcF-intervall ≤ 450 ms (hanar) eller ≤ 460 ms (kvinnor)
    • QRS-intervall < 110 msek; om > 110 msek, kommer resultatet att bekräftas av en manuell överläsning
    • PR-intervall ≤ 210 msek 7. Förstår studieprocedurerna i formuläret för informerat samtycke (ICF) och är villig och kapabel att följa protokollet.

Uteslutningskriterier:

Försökspersoner får inte registreras i studien om de uppfyller något av följande kriterier:

• 1. Är mentalt eller juridiskt oförmögen eller har betydande känslomässiga problem vid tidpunkten för screeningbesöket eller förväntas under genomförandet av studien.

  2. Historik eller förekomst av kliniskt signifikant medicinskt eller psykiatriskt tillstånd eller sjukdom enligt PI:s eller den utsedda personens åsikt. 3. Historik om någon sjukdom som, enligt PI:s eller den som utsetts, kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk för försökspersonen genom deras deltagande i studien. 4. Historik eller förekomst av alkohol- eller drogmissbruk under de senaste 2 åren före den första dosen. 5. Historik eller närvaro av överkänslighet eller idiosynkratisk reaktion på föreningar relaterade till studieläkemedlet, studieläkemedlets hjälpämnen eller antihistaminer.

  6. Allergi mot plåster, självhäftande förband eller medicinsk tejp. 7. Kvinnliga subjekt i fertil ålder. 8. Kvinnlig försöksperson med positivt graviditetstest vid screeningbesöket eller vid första incheckningen eller som ammar. 9. Positiva resultat av urinläkemedel eller serumalkohol vid screeningbesöket eller första incheckningen. 10. Positiva resultat vid screeningbesöket för humant immunbristvirus (HIV), hepatit B-ytantigen (HBsAg) eller hepatit C-virus (HCV). 11. Kan inte avstå från eller förutse användningen av:

  • Alla läkemedel, inklusive receptbelagda och receptfria läkemedel, naturläkemedel eller vitamintillskott med början 14 dagar före den första doseringen.

  • Alla läkemedel som är kända för att vara signifikanta inducerare av cytokrom P450s (CYP) och/eller P-glykoprotein (P-gp), inklusive johannesört, under 28 dagar före den första dosen.

  • Alla läkemedel som förlänger QT/QTc-intervallet inom 14 dagar (eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre) före den första dosen.

  12. Har ätit en diet som är oförenlig med studiedieten, enligt PI:s eller den utsedda personens uppfattning, inom 30 dagar före den första dosen. 13. Donation av blod eller betydande blodförlust inom 56 dagar före den första dosen. 14. Plasmadonation inom 7 dagar före den första dosen 15. Deltagande i en annan klinisk studie inom 90 dagar före den första doseringen.

90-dagarsfönstret kommer att härledas från datumet för den senaste bloduppsamlingen eller doseringen, beroende på vilket som är senare, i den tidigare studien till dag 1 i den aktuella studien.

16. Alla andra skäl som fastställts av PI eller utses, enligt deras åsikt, som skulle förhindra försökspersonens deltagande i studien.