Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę amizodyny u zdrowych dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) (ALS)

3 marca 2026 zaktualizowane przez: PRG Science & Technology Co., Ltd.

Randomizowane badanie fazy 1 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, z pojedynczą rosnącą dawką i wielokrotnymi rosnącymi dawkami, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki amizodyny u zdrowych dorosłych osób

Naukowcy ocenią bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę (PK) doustnie podawanej amizodyny zdrowym dorosłym ochotnikom w randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniu fazy 1, składającym się z dwóch części: pojedynczej dawki rosnącej (SAD) i wielokrotnej dawki rosnącej (MAD). Wpływ pożywienia zostanie oceniony w jednej kohorcie w Części 1. Planuje się, że łącznie do badania zostanie włączonych około 32 zdrowych, dorosłych pacjentów. Przedmioty będą uczestniczyć tylko w jednej części i jednej kohorcie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podczas tego badania łącznie 32 pacjentów zostanie losowo przydzielonych w stosunku 3:1 (z 8 pacjentów, 6 na leku Amisodin, 2 na placebo w każdej grupie dawkowania). Placebo to kapsułka, która wygląda jak amizodyna, ale nie zawiera badanego leku. Stosowanie placebo pomaga mieć pewność, że wszelkie skutki uboczne występujące podczas badania zostaną sprawiedliwie ocenione.

W Części 1 (SAD) uczestnicy otrzymają pojedynczą doustną dawkę amizodyny lub placebo na czczo, przy czym jedna kohorta przejdzie w celu otrzymania tego samego leczenia po posiłku, aby ocenić wpływ pożywienia. W Części 2 (MAD) pacjenci będą otrzymywać amizodynę lub placebo raz dziennie przez 7 dni na czczo. Zwiększanie dawki w obu częściach nastąpi dopiero po potwierdzeniu bezpieczeństwa i tolerancji przez Komitet ds. Przeglądu Bezpieczeństwa (SRC). Ocena bezpieczeństwa obejmie zdarzenia niepożądane (AE), EKG, parametry życiowe, badania laboratoryjne, badania fizykalne i ocenę C-SSRS, natomiast próbki osocza zostaną pobrane w celu oceny farmakokinetyki.

Amizodyna będzie podawana na czczo badanym lekiem lub placebo z około 180 ml wody. Kapsułki zostaną otwarte i zmieszane z 60 ml wody. Zawartość zostanie dobrze wymieszana w celu utworzenia jednolitej zawiesiny do spożycia i natychmiast podana pacjentowi doustnie w jednej dawce. Kubek/butelka zostanie przepłukana dodatkowymi 60 ml wody i natychmiast podana pacjentowi. Zostanie przeprowadzone drugie płukanie dodatkowymi 60 ml wody i natychmiast podane pacjentowi.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

48

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Rekrutacyjny
        • Pharmaron, Inc.
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria włączenia:

Aby móc wziąć udział w badaniu, uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia:

  • 1. Zdrowy, dorosły, mężczyzna lub kobieta (tylko nie mogąca zajść w ciążę)*, wiek 18–55 lat włącznie, podczas wizyty przesiewowej.

    • Kobiety niezdolne do zajścia w ciążę definiuje się w następujący sposób:

      • Kobiety, które przeszły jedną z następujących procedur sterylizacji co najmniej 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki:

        o Sterylizacja histeroskopowa

        o Obustronne podwiązanie jajowodów lub obustronna salpingektomia

        o Histerektomia

        • Obustronna wycięcie jajników lub

      • Kobiety po menopauzie, u których brak miesiączki utrzymuje się przez co najmniej 1 rok przed podaniem pierwszej dawki i u których stężenie hormonu folikulotropowego (FSH) w surowicy odpowiada stanowi pomenopauzalnemu. 2. Mężczyźni muszą przestrzegać wytycznych dotyczących antykoncepcji określonych w protokole, jak opisano w Części 7.4.5 Wymogi dotyczące antykoncepcji i zgodzić się na powstrzymanie się od dawstwa nasienia przez okres 90 dni od ostatniej dawki. 3. Osoba niepaląca, która nie stosowała produktów zawierających nikotynę przez co najmniej 3 miesiące przed podaniem pierwszej dawki, na podstawie samoopisu pacjenta.

        4. Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥ 18,0 i < 32,0 kg/m2 na wizycie przesiewowej. 5. Zdrowy medycznie, bez istotnej klinicznie historii choroby, badań fizykalnych, profili laboratoryjnych lub parametrów życiowych, zgodnie z oceną kierownika badania lub osoby wyznaczonej podczas wizyty przesiewowej, w tym:

      • Ciśnienie krwi w pozycji siedzącej wynosi ≥ 90/50 mmHg i ≤ 140/90 mmHg
      • Testy czynności wątroby na poziomie lub poniżej granicy normy
      • Szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej (oszacowany metodą Modification of Diet in Renal Disease Study [MDRD]) ≥ 90 ml/min/1,73 m² 6. Brak wyników EKG o znaczeniu klinicznym według oceny kierownika badania lub wykwalifikowanej osoby podczas wizyty przesiewowej i pierwszej wizyty kontrolnej, w tym każde kryterium wymienione poniżej:
      • Prawidłowy rytm zatokowy (tętno od 40 do 100 uderzeń na minutę włącznie)
      • Odstęp QTcF ≤ 450 ms (mężczyźni) lub ≤ 460 ms (kobiety)
      • Odstęp QRS < 110 ms; jeśli > 110 ms, wynik zostanie potwierdzony poprzez ręczne odczytanie
      • Odstęp PR ≤ 210 ms 7. Rozumie procedury badania zawarte w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz jest skłonny i zdolny do przestrzegania protokołu.

Kryteria wykluczenia:

Do badania nie można włączać pacjentów, którzy spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • 1. Jest ubezwłasnowolniony psychicznie lub prawnie lub ma istotne problemy emocjonalne w chwili wizyty przesiewowej lub spodziewane w trakcie prowadzenia badania.

    2. Historia lub obecność klinicznie istotnego stanu zdrowia lub choroby psychicznej w opinii kierownika badania lub wyznaczonej osoby. 3. Historia wszelkich chorób, które w opinii kierownika badania lub wyznaczonej osoby mogą zafałszować wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko dla osoby badanej w związku z jej udziałem w badaniu. 4. Historia lub obecność nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat przed podaniem pierwszej dawki. 5. Historia lub obecność nadwrażliwości lub reakcji idiosynkratycznej na związki powiązane z badanym lekiem, substancjami pomocniczymi badanego leku lub lekami przeciwhistaminowymi.

    6. Alergia na plastry, opatrunki samoprzylepne lub plastry medyczne. 7. Kobiety w wieku rozrodczym. 8. Pacjentka, która podczas wizyty kontrolnej lub przy pierwszej rejestracji uzyskała pozytywny wynik testu ciążowego lub jest w okresie laktacji. 9. Dodatni wynik badania moczu lub alkoholu w surowicy podczas wizyty kontrolnej lub pierwszej wizyty kontrolnej. 10. Pozytywne wyniki wizyty przesiewowej w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV). 11. Nie może powstrzymać się lub przewiduje użycie:

    • Wszelkie leki, w tym leki na receptę i bez recepty, leki ziołowe lub suplementy witaminowe, rozpoczynające się 14 dni przed pierwszą dawką.

    • Wszelkie leki, o których wiadomo, że są znaczącymi induktorami cytochromu P450 (CYP) i/lub glikoproteiny P (P-gp), w tym dziurawiec zwyczajny, przez 28 dni przed podaniem pierwszej dawki.

    • Wszelkie leki wydłużające odstęp QT/QTc w ciągu 14 dni (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed pierwszą dawką.

    12. W opinii kierownika badania lub wyznaczonej osoby stosował dietę niezgodną z dietą obowiązującą w badaniu w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki. 13. Oddanie krwi lub znaczna utrata krwi w ciągu 56 dni przed podaniem pierwszej dawki. 14. Oddanie osocza w ciągu 7 dni przed podaniem pierwszej dawki 15. Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 90 dni przed podaniem pierwszej dawki.

Okno 90-dniowe zostanie obliczone od daty ostatniego pobrania lub podania krwi, w zależności od tego, która data przypada później, w poprzednim badaniu do dnia 1 bieżącego badania.

16. Każdy inny powód określony przez kierownika badania lub osobę przez niego wyznaczoną, który w jego opinii uniemożliwiałby uczestnikowi udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lek: amizodyna
Pacjenci, którzy pomyślnie przeszli fazę przesiewową, wejdą w fazę leczenia badania i zostaną losowo przydzieleni do ramienia leczenia. Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej amizodynę będą otrzymywać amizodynę podawaną doustnie w postaci pojedynczej dawki rosnącej (SAD) lub wielokrotnych dawek rosnących (MAD) na czczo, przy czym jedna kohorta w części SAD przejdzie, aby otrzymać tę samą dawkę po posiłku w celu oceny wpływu pożywienia.
Lek: Amizodyna
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia.
Komparator placebo: Lek: Placebo
Pacjenci, którzy pomyślnie przeszli fazę przesiewową, wejdą w fazę leczenia badania i zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo. Pacjenci przydzieleni losowo do grupy placebo otrzymają doustnie placebo w postaci pojedynczej dawki rosnącej (SAD) lub wielokrotnych dawek rosnących (MAD) na czczo.
Inny: Placebo
Podawać zgodnie z zaleceniami w grupie placebo.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i nasilenie TEAE po podaniu pojedynczej doustnej dawki amizodyny i placebo.
Ramy czasowe: Od podpisania formularza świadomej zgody do wizyty kontrolnej (7 dni [± 1 dzień] po podaniu dawki).
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej rosnącej dawki amizodyny u zdrowych dorosłych osób.
Od podpisania formularza świadomej zgody do wizyty kontrolnej (7 dni [± 1 dzień] po podaniu dawki).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: SAD – dzień 1 do dnia 4 MAD – dzień 1
AUC0-t – Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu od czasu 0 do ostatniego zaobserwowanego stężenia niezerowego, obliczone liniową metodą trapezową.
SAD – dzień 1 do dnia 4 MAD – dzień 1
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: SAD – dzień 1 do dnia 4
AUC0-inf – Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu od czasu 0 ekstrapolowanego do nieskończoności. AUC0-inf oblicza się jako sumę AUC0-t plus stosunek ostatniego mierzalnego stężenia w osoczu do stałej szybkości eliminacji.
SAD – dzień 1 do dnia 4
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: SAD – dzień 1 do dnia 4
AUC%extrap - Procent ekstrapolowanej wartości AUC0-inf, przedstawiony jako (1 - AUC-t/AUC-inf) ×100.
SAD – dzień 1 do dnia 4
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: SAD – dzień 1 do dnia 4
CL/F – Pozorny całkowity klirens osoczowy po podaniu doustnym (pozanaczyniowym), obliczony jako dawka/AUC0-inf.
SAD – dzień 1 do dnia 4
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: SAD – dzień 1 do dnia 4 MAD – dzień 1
Cmax – maksymalne zaobserwowane stężenie.
SAD – dzień 1 do dnia 4 MAD – dzień 1
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: SAD – dzień 1 do dnia 4 MAD – dzień 1
Tmax – Czas osiągnięcia Cmax. Jeżeli wartość maksymalna występuje w więcej niż jednym punkcie czasowym, Tmax definiuje się jako pierwszy punkt czasowy z tą wartością.
SAD – dzień 1 do dnia 4 MAD – dzień 1
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: SAD – dzień 1 do dnia 4
Czas Tlag-Lag – opóźnienie pomiędzy podaniem badanego leku a początkiem wchłaniania (dotyczy tylko kohorty FE S2).
SAD – dzień 1 do dnia 4
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: SAD – dzień 1 do dnia 4 MAD – dzień 7
Kel – pozorna stała szybkości końcowej eliminacji pierwszego rzędu obliczona z wykresu półlogarytmicznego stężenia w osoczu w funkcji czasu. Parametr zostanie obliczony za pomocą analizy regresji liniowej metodą najmniejszych kwadratów przy użyciu maksymalnej liczby punktów w końcowej fazie logarytmiczno-liniowej (np. trzy lub więcej niezerowych stężeń w osoczu).
SAD – dzień 1 do dnia 4 MAD – dzień 7
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: SAD – dzień 1 do dnia 4 MAD – dzień 7
t1/2 – Pozorny okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji pierwszego rzędu zostanie obliczony jako 0,693/Kel.
SAD – dzień 1 do dnia 4 MAD – dzień 7
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: SAD – dzień 1 do dnia 4
Vz/F – Pozorna objętość dystrybucji w fazie końcowej eliminacji po podaniu doustnym (pozanaczyniowym), obliczona jako Dawka/(AUC0-inf × Kel).
SAD – dzień 1 do dnia 4
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: MAD – dzień 1 do dnia 7
Ctrough — minimalne stężenie w osoczu obserwowane na koniec przerwy między dawkami
MAD – dzień 1 do dnia 7
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: MAD – Dzień 7
AUCtau – Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu podczas przerwy między dawkami (tau) w stanie stacjonarnym.
MAD – Dzień 7
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: MAD – Dzień 7
Cmax,ss – maksymalne obserwowane stężenie w stanie stacjonarnym.
MAD – Dzień 7
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: MAD – Dzień 7
Cmin,ss – Minimalne zaobserwowane/zmierzone stężenie niezerowe w stanie ustalonym.
MAD – Dzień 7
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: MAD – Dzień 7
Tmax,ss – czas osiągnięcia Cmax,ss w ostatnim odstępie między dawkami. Jeżeli wartość maksymalna występuje w więcej niż jednym punkcie czasowym, Tmax,ss definiuje się jako pierwszy punkt czasowy z tą wartością.
MAD – Dzień 7
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: MAD – Dzień 7
CLss/F – Pozorny całkowity klirens osoczowy w stanie stacjonarnym po podaniu doustnym (pozanaczyniowym), obliczony jako Dawka/AUCtau.
MAD – Dzień 7
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: MAD – Dzień 7
Cavg — średnie stężenie w osoczu podczas przerwy w dawkowaniu (stosunek AUCtau do przerwy w dawkowaniu, tau).
MAD – Dzień 7
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: MAD – Dzień 7
Vz,ss/F – Pozorna objętość dystrybucji w fazie końcowej eliminacji po podaniu doustnym (pozanaczyniowym), obliczona jako Dawka/(AUCtau × Kel).
MAD – Dzień 7
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: MAD – Dzień 7
RA_AUC Współczynnik kumulacji obliczony z AUCtau w stanie stacjonarnym i AUC0-t po podaniu pojedynczej dawki w dniu 1. Jeżeli nie można oszacować wartości AUC0-12 w dniu 1., zamiast tego zostaną użyte odpowiednie wartości AUC0-t w dniach 1. i 10. (będą obliczone w stosownych przypadkach).
MAD – Dzień 7
Farmakokinetyka (PK) amizodyny
Ramy czasowe: MAD – Dzień 7
RA_Cmax – współczynnik akumulacji obliczony z Cmax,ss w stanie stacjonarnym i Cmax po pojedynczej dawce w dniu 1.
MAD – Dzień 7

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PRG Science & Technology Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

27 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

3 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 września 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 października 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 października 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRG-A-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj