Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas II-studie på vuxna och unga vuxna patienter med DSRCT (ISG-TULIPS)

1 september 2026 uppdaterad av: Italian Sarcoma Group

Fas II-studie av Lurbinectedin och Irinotecan hos vuxna och unga vuxna patienter med avancerad desmoplastisk liten rundcellstumör (DSRCT)

Denna studie involverar patienter med samma typ av avancerad cancer som du - DSRCT, ett mycket ovanligt mjukdelssarkom.

Patienter som deltar i denna studie har DSRCT som har spridits lokalt eller till andra delar av kroppen och inte längre kan kirurgiskt avlägsnas utan att orsaka betydande skada.

Deltagare kommer att få en kombination av lurbinectedin och irinotekan. Behandlingen kommer att fortsätta tills tumören fortskrider ytterligare, allvarliga biverkningar uppstår, eller antingen patienten eller undersökaren beslutar att avsluta.

Dessutom kan patienter delta i en valfri biologisk studie. Studien kommer att analysera tumörens gener och de molekyler som är relaterade till dem. Genom att studera gener och deras produkter kan vi bättre förstå tumörens beteende och hur kroppen svarar på terapier.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en italiensk och spansk multicentrisk, prospektiv, fas II-enarms, öppen, forskarinitierad klinisk studie som kommer att genomföras inom Italian Sarcoma Group (ISG) och Spanish Sarcoma Groups (GEIS), med syfte att undersöka aktiviteten av lurbinectedin i kombination med irinotekan, tills progression eller oacceptabel toxicitet, i en population av ≥15 år gamla patienter med histologiskt och molekylärt bekräftad (EWSR1-WT1-translokation positiv), avancerad (lokalt avancerad eller metastaserad) DSRCT, från 2:a till 4:e behandlingslinjen, efter progression till antracyklinbaserad kemoterapi.

Studiens primära slutpunkt kommer att vara den totala responsfrekvensen (ORR) enligt RECIST v1.1 i studiegruppen. Sekundära slutpunkter kommer att vara PFS, DoR, OS, säkerhet och förändringar i livskvalitet.

Patienter kommer att utvärderas för den primära slutpunkten om de har genomfört minst en cykel av lurbinectedin och irinotekan och har minst en radiologisk sjukdomsbedömning efter baslinjen. Patienter med dokumenterad tidig progressiv sjukdom (PD) eller som avlider på grund av PD före den första schemalagda tumörbedömningen kommer också att inkluderas i analysen.

Patienter kommer att följas upp med uppföljningsbesök var 6:e månad i 2 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
      • Padova, Italien, 35128
      • Prato, Italien, 59100
      • Roma, Italien, 00128
        • Rekrytering
        • Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
        • Huvudutredare:
          • Alessandro Mazzocca
        • Kontakt:
    • Torino
      • Candiolo, Torino, Italien, 10060
        • Rekrytering
        • Fondazione del Piemonte per l'Oncologia IRCCS
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sandra Aliberti

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Histologiskt centralt bekräftad diagnos av DSRCT med dokumenterad närvaro av EWSR1-WT1-translokation.
  2. Ålder ≥ 15 år.
  3. Lokalt avancerad (dvs. radikal kirurgisk resektion av lokal sjukdom inte genomförbar eller operation avböjd av patienten eller operation bedöms bli mindre demolerande och/eller lättare efter cytoreduktion) och/eller metastaserad sjukdom.
  4. Mätbar sjukdom enligt RECIST v1.1.
  5. Klinisk eller objektiv sjukdomsprogression efter senaste administration av senaste standardterapi, eller har avbrutit standardterapi på grund av intolerabilitet inom 6 månader från inkludering.
  6. Minst en tidigare kemoterapi baserad på antracyklin (med hänsyn till kemoterapi administrerad för primärtumör) och inte mer än 3 tidigare kemoterapilinjer.
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status (PS) ≤ 2.

  8. Tillräcklig benmärg, njur-, lever- och metabolisk funktion (bedömd ≤ 7 dagar före inkludering i försöket), definierad som följande:

    1. trombocytantal ≥ 100 × 109/L, hemoglobin ≥ 9,0 g/dL, vita blodkroppar ≥ 3,0 × 109/L och absolut neutrofilantal (ANC) ≥ 2,0 × 109/L,
    2. aspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) ≤ 3,0 × övre normalgränsen (ULN), även vid förekomst av levermetastaser,
    3. totalt bilirubin ≤ 1,5 × ULN eller direkt bilirubin ≤ ULN,
    4. International Normalized Ratio (INR) < 1,5 (undantaget om patienten är på oral antikoagulationsbehandling),
    5. beräknad kreatininclearance (CrCL) ≥ 30 mL/minut (med Cockcroft-Gault formel),
    6. kreatinfosfokinas (CPK) ≤ 2,5 × ULN,
    7. albumin ≥ 3,0 g/dL.
  9. Kardial ejektionsfraktion ≥ 50% mätt med ekkardiogram.
  10. Återhämtning till grad ≤ 1 eller till baslinjen från varje biverkan (AE) härrörande från tidigare behandling (exklusive alopeci och/eller kutant toxicitet och/eller trötthet grad ≤ 2).
  11. Ingen historia av arteriell och/eller venös tromboembolisk händelse inom de senaste 12 månaderna.
  12. Kvinnor i barnafödande ålder måste ha ett negativt graviditetstest (företrädesvis via serum eller, om serumtest ej tillgängligt, urin beta-HCG) inom 7 dagar före behandlingsstart.
  13. Postmenopausala kvinnor måste vara amenorroiska i minst 12 månader för att anses vara av icke-barnafödande potential.
  14. Manliga och kvinnliga patienter med reproduktiv potential måste gå med på att använda en mycket effektiv metod för födelsekontroll (Acceptabla preventivmedel beskrivs i Bilaga 5) genom hela studien och därefter, vid studiens slut, och i minst 7 månader från patientens senaste lurbinectedinadministration hos kvinnor i barnafödande ålder och i minst 4 månader hos män i fertil ålder efter senaste lurbinectedinadministration.
  15. Patienten eller rättslig företrädare måste kunna läsa och förstå informerat samtyckesformulär (ICF) och måste ha varit villig att ge skriftligt informerat samtycke och eventuell lokalt krävd auktorisation före några studiespecifika procedurer, inklusive screeningsutvärderingar, provtagning och analyser.

Exklusionskriterier:

  1. Tidigare behandling med lurbinectedin eller trabectedin, Ecubectedin (PM 14) eller PM54.
  2. Känd överkänslighet mot irinotekan eller lurbinectedin eller någon av deras komponenter i läkemedelsprodukterna (excipienter).
  3. Annat primärt malignitet med < 5 år kliniskt bedömd sjukdomsfri intervall, förutom basalcells hudcancer, cervikalcancer in situ eller annan neoplasi som bedöms innebära låg risk för återfall.
  4. Historia eller närvaro av instabil angina, hjärtinfarkt, eller kliniskt signifikant valvulär hjärtsjukdom inom 12 månader från studien.
  5. Grad III/IV hjärtproblem som definieras av New York Heart Association Criteria (dvs. kongestiv hjärtsvikt, hjärtinfarkt inom 12 månader från studien).
  6. Symptomatisk arytmi eller någon oreglerad arytmi som kräver pågående behandling inom 12 månader från studien.
  7. Myopati eller någon klinisk situation som orsakar signifikant och ihållande förhöjning av CPK (> 2,5 × ULN i två olika bestämningar utförda en vecka isär).
  8. Svår och/eller oreglerad medicinsk sjukdom (dvs. oreglerad diabetes, kronisk njursjukdom, eller aktiv oreglerad infektion).
  9. Känd aktiv hjärnmetastas.
  10. Känd kronisk leversjukdom (dvs. kronisk aktiv hepatit och cirros).
  11. Diagnos av humant bristvirus (HIV), hepatit C-virus (HCV) infektion eller aktiv hepatit B (att uteslutas under screeningsperioden).
  12. Någon tidigare eller nuvarande kronisk inflammatorisk tarmsjukdom och/eller leversjukdom, tidigare tarmobstruktion, pseudo- eller subokklusion eller paralys.
  13. Uppenbar symptomatisk lungfibros eller interstitiell pneumonit, pleural eller kardial effusion som snabbt ökar och/eller kräver omedelbar lokal behandling inom sju dagar.
  14. Någon annan större sjukdom som, i utredarens bedömning, kommer att väsentligt öka risken förknippad med patientens deltagande i denna studie.
  15. Känd aktiv COVID-19 sjukdom (detta inkluderar positivt test för SARS-CoV-2 i nasofaryngeal/orofaryngeal swab eller nasal swab med PCR).
  16. Tidigare benmärgs- och/eller stamcellstransplantation, och allogen transplant.
  17. Senaste dos av systemisk cytotoxisk terapi eller experimentell terapi inom 21 dagar från inkludering.
  18. Tidigare behandling med någon form av strålterapi inom 14 dagar från inkludering.
  19. Större kirurgi inom 3 veckor före studieinträde och mindre kirurgi inom 1 vecka före studieinträde.
  20. Användning av starka induktorer av CYP3A aktivitet inom två veckor före första infusionen av lurbinectedin (Bilaga 6).
  21. Förväntad begränsning av patientens förmåga att följa behandlings- eller uppföljningsprotokoll.
  22. Individer som har nuvarande aktiv leversjukdom eller gallsjukdom (med undantag av patienter med asymptomatiska gallstenar, levermetastaser eller stabil kronisk leversjukdom enligt utredarens bedömning).
  23. Individer som har känd Gilberts syndrom.
  24. Patient har fått levande eller levande försvagade vacciner inom 30 dagar före första dosen av studieintervention. Dödade vacciner är tillåtna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lurbinectedin och Irinotekan
lurbinectedin i kombination med intravenöst irinotekan som administreras fram till progression eller oacceptabel toxicitet, i en population av patienter ≥15 år med histologiskt och molekylärt bekräftad (EWSR1-WT1-translokationspositiv), avancerad (lokalt avancerad eller metastaserad) DSRCT, från 2:a till 4:e behandlingslinjen, efter progression vid antracyklinbaserad kemoterapi.
Läkemedel: Lurbinectedin
Lurbinectedin och Irinotecan
Läkemedel: Irinotekan
Lurbinectedin och Irinotekan

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total tumörsvarsfrekvens (ORR), enligt RECIST v 1.1
Tidsram: Vecka 6, vecka 12, vecka 18, vecka 30, vecka 42, vecka 54, vecka 66, vecka 78, vecka 90, vecka 102 och tills progression
Övergripande tumörsvarsfrekvens (ORR), enligt RECIST v 1.1
Vecka 6, vecka 12, vecka 18, vecka 30, vecka 42, vecka 54, vecka 66, vecka 78, vecka 90, vecka 102 och tills progression

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Överlevnad totalt (OS)
Tidsram: Från startdatum för studieterapi till datum för dödsfall av vilken orsak som helst, bedömd upp till 60 månader
Totalöverlevnad (OS)
Från startdatum för studieterapi till datum för dödsfall av vilken orsak som helst, bedömd upp till 60 månader
Progressionfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Från startdatum för studieterapi till första dokumenterade progression eller dödsdatum från vilken orsak som helst, beroende på vilket som inträffade först, bedömd upp till 60 månader
Progressionfri överlevnad (PFS)
Från startdatum för studieterapi till första dokumenterade progression eller dödsdatum från vilken orsak som helst, beroende på vilket som inträffade först, bedömd upp till 60 månader
Varaktighet av respons (DoR)
Tidsram: Från startdatum för studiens behandling till första dokumenterade bedömning utan progression eller datum för dödsfall av vilken orsak som helst, beroende på vilket som inträffade först, bedömd upp till 60 månader
Varaktighet av respons (DoR)
Från startdatum för studiens behandling till första dokumenterade bedömning utan progression eller datum för dödsfall av vilken orsak som helst, beroende på vilket som inträffade först, bedömd upp till 60 månader
Biverkningar och Allvarliga biverkningar (enligt CTC-AE v.5)
Tidsram: Efter initiering av studibehandling(ar) kommer alla biverkningar att rapporteras tills 30 dagar efter den sista dosen av studibehandlingen eller tills initiering av ny systemisk anticancerterapi, beroende på vilket som inträffar först.
Biverkningar och Allvarliga biverkningar (enligt CTC-AE v.5)
Efter initiering av studibehandling(ar) kommer alla biverkningar att rapporteras tills 30 dagar efter den sista dosen av studibehandlingen eller tills initiering av ny systemisk anticancerterapi, beroende på vilket som inträffar först.
Kort frågeformulär om smärta
Tidsram: Screening, cykel1 dag1 (varje cykel är 21 dagar), cykel2 dag1, End Of Treatment-besök (utfört 30 dagar efter den sista studieläkemedelsadministrationen), vid uppföljningsbesök utförda vid månad 6, 12, 18 och 24 efter den sista studieläkemedelsadministrationen
Kort frågeformulär om smärta
Screening, cykel1 dag1 (varje cykel är 21 dagar), cykel2 dag1, End Of Treatment-besök (utfört 30 dagar efter den sista studieläkemedelsadministrationen), vid uppföljningsbesök utförda vid månad 6, 12, 18 och 24 efter den sista studieläkemedelsadministrationen
European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30 (EORTC QLQ-C30)
Tidsram: Screening, cykel1 dag1 (varje cykel är 21 dagar), cykel2 dag1, slutbesök vid behandling (utfört 30 dagar efter den sista studieläkemedelsadministrationen), vid uppföljningsbesök som utförs vid månad 6, 12, 18 och 24 efter den sista studieläkemedelsadministrationen

EORTC QLQ-C30 är ett validerat 30-frågeformulär som utvärderar hälsorelaterad livskvalitet hos cancerpatienter. Poäng omvandlas linjärt till en skala från 0 till 100.

För den globala hälsostatusen/livskvaliteten och funktionsskalorna (fysisk, rollmässig, emotionell, kognitiv och social funktion) indikerar högre poäng bättre livskvalitet eller funktion.

För symtomskalorna och enskilda symtommått indikerar högre poäng större symtomallvarlighet (sämre utfall).
Screening, cykel1 dag1 (varje cykel är 21 dagar), cykel2 dag1, slutbesök vid behandling (utfört 30 dagar efter den sista studieläkemedelsadministrationen), vid uppföljningsbesök som utförs vid månad 6, 12, 18 och 24 efter den sista studieläkemedelsadministrationen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Italian Sarcoma Group

Utredare

  • Huvudutredare: Silvia Stacchiotti, MD, Findazione IRCCS Istituto Nazionale Tumori Milano

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 november 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 januari 2026

Första postat (Faktisk)

9 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ISG-TULIPS
  • 2024-519261-21-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera