- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT07368400
DMD och spelifierad fysioterapi (Gamified DMD)
Utveckling och undersökning av effektiviteten hos ett spelifierat mobilt fysioterapeutiskt träningsprogram för barn med Duchennes muskeldystrofi: En 6-månaders uppföljning i en enkelblindad randomiserad kontrollerad studie
Yazma Duchennes muskel dystrofi (DMD) är en progressiv neuromuskulär sjukdom som begränsar barns fysiska funktion, rörlighet och deltagande i vardagen. Regelbunden fysioterapi och träning är avgörande för att bromsa funktionsnedgången; många barn upplever dock svårigheter att upprätthålla motivationen och följsamheten till långsiktiga träningsprogram. Låg följsamhet leder till minskad behandlingsnytta och snabbare förlust av motoriska förmågor.
Denna studie syftar till att undersöka om ett spelifierat mobilt fysioterapiprogram kan förbättra deltagande, motivation och fysiska resultat hos barn med DMD. Mobilprogrammet inkluderar personanpassade övningar utformade av fysioterapeuter och arbetsterapeuter, kombinerat med spelbaserade element som belöningar, nivåer, återkoppling och virtuella prestationer för att öka engagemanget. Programmet levereras som ett komplement till ansikte-mot-ansikte fysioterapi.
Totalt 46 pojkar i åldern 6-12 år med bekräftad DMD-diagnos kommer att rekryteras och slumpmässigt fördelas till antingen en interventionsgrupp eller en kontrollgrupp. Båda grupperna kommer att delta i ett 8-veckors centrumbaserat fysioterapiprogram. Interventionsgruppen kommer dessutom att använda det spelifierade mobilträningsprogrammet hemma, medan kontrollgruppen kommer att få ett standardiserat hemmaträningsprogram. Deltagarna kommer att utvärderas före behandlingen, efter 8 veckor och vid 6-månadersuppföljning.
De primära utfallsmåtten inkluderar fysisk funktion, uthållighet och rörlighet. Sekundära utfallsmått inkluderar psykosocialt välbefinnande, motivation och terapideltagande. Studien avser att fastställa om spelifieringsbaserad telerehabilitering kan öka följsamheten, bevara fysiska förmågor och stödja deltagande hos barn med DMD. Om effektiv kan detta tillvägagångssätt erbjuda ett praktiskt och tillgängligt verktyg för att stödja långsiktiga rehabiliteringsbehov i denna population.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Duchennes muskeldystrofi (DMD) är en progressiv neuromuskulär sjukdom som leder till förlust av muskelstyrka, funktionsnedsättning, minskad rörlighet och begränsningar i deltagande. Tidig och pågående fysioterapi är avgörande för att bromsa funktionsförsämring, bibehålla rörlighet och stödja deltagande i vardagsaktiviteter. Trots dess betydelse är följsamheten till långsiktiga träningsprogram ofta låg bland barn med DMD på grund av trötthet, monotoni, brist på återkoppling, begränsad motivation och utmaningar relaterade till tidsplanering och vårdnadshavares belastning.
Spelifiering har framträtt som en lovande metod för att upprätthålla motivation och engagemang genom att integrera spelsbaserade element som utmaningar, nivåer, belöningar, återkoppling och prestationsbaserad progression i icke-spelmässiga hälsoområden. Digitala och mobila hälsoapplikationer erbjuder också möjlighet att leverera personlig och hemmabaserad rehabilitering, stödja fjärruppföljning och öka kontinuiteten i vården. Emellertid är bevisen för spelifierad telerehabilitering specifikt utformad för DMD begränsade, och de flesta befintliga telerehabiliteringsprogram saknar systematiska motivationskomponenter eller långsiktiga uppföljningsdata.
Denna studie utvärderar ett spelifierat mobilt fysioterapeutiskt träningsprogram utvecklat för barn med DMD för att öka motivation, deltagande och följsamhet till hemmabaserad rehabilitering. Programmet inkluderar personliga träningsuppgifter utformade av fysioterapeuter och arbetsterapeuter, och integrerar spelifieringsmekanismer för att förstärka engagemang. Interventionen levereras tillsammans med ett 8-veckors centrumbaserat fysioterapiprogram och följs upp under ytterligare 6 månader för att bedöma långsiktig följsamhet och bärkraftseffekter.
Totalt 46 pojkar i åldern 6-12 år med bekräftad DMD-diagnos kommer att rekryteras och slumpmässigt fördelas till en interventionsgrupp eller en kontrollgrupp. Båda grupperna får ett identiskt centrumbaserat fysioterapiprogram, medan interventionsgruppen dessutom använder mobilapplikationen hemma. Kontrollgruppen får standardinstruktioner för hemträning. Bedömningar sker vid baslinje, efter intervention och vid en 6-månaders uppföljning.
Primära utfall fokuserar på fysisk funktion, rörlighet och uthållighet. Sekundära utfall inkluderar psykosocialt välbefinnande, motivation och terapideltagande. Denna studie syftar till att avgöra om en spelifierad telerehabiliteringsmetod kan förbättra följsamhet, bidra till att bevara fysisk funktion och stödja deltagande hos barn med DMD. Om effektiv kan denna digitala modell erbjuda en tillgänglig, motiverande och skalerbar strategi för långsiktig rehabilitering inom pediatriska neuromuskulära sjukdomar.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Başak Çağla Arslan, MSc
- Telefonnummer: +904448548
- E-post: ptbasakc@gmail.com
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Pojke i åldern 6 till 12 år med bekräftad diagnos av Duchennes muskeldystrofi (DMD) baserat på specialistutvärdering och genetisk testning.
- Vignos klassificering för nedre extremiteter stadium 1 eller 2.
- Brooke funktionell klassificering för övre extremiteter minst stadium 5.
- Poäng på 27 eller högre på den modifierade Mini-Mental-testet.
- Förmåga att gå självständigt i minst 6 minuter.
- Får fysioterapi och rehabilitering under minst 8 sessioner under en 1-månadsperiod.
- Har regelbunden tillgång till internet hemma.
- Förälder eller vårdnadshavare som är villig att låta barnet delta och kan läsa och underteckna det skriftliga informerade samtyckesformuläret.
Exklusionskriterier:
- Närvaro av ytterligare diagnostiserad neurologisk störning utöver, eller förutom, Duchennes muskeldystrofi.
- Historik av skada och/eller operation inom de senaste 6 månaderna.
- Eventuellt samarbets- eller beteendeproblem som förhindrar genomförandet av bedömningsprocedurerna.
- Svårighet att förstå eller tala turkiska.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Spelifierad mobil fysioterapi + centerbaserad fysioterapi
Deltagare som tilldelats interventionsgruppen kommer att få mottaglingsbaserad fysioterapi tre gånger per vecka under 8 veckor (45-minuters sessioner), i kombination med en spelifierad mobil fysioterapiträningsapplikation som ska utföras hemma.
Den mobila komponenten inkluderar personliga träningsuppgifter, realtidsfeedback och progressionsbaserade digitala funktioner för att stödja hemträningsgenomförandet.
Deltagarna kommer att instrueras att använda applikationen i enlighet med en strukturerad schema som tillhandahålls av det kliniska teamet.
|
Ett mobilt spelifierat träningsprogram utformat för barn med Duchennes muskeldystrofi.
Programmet inkluderar personliga träningsuppgifter, progressionsbaserade spelinslag och feedback för att stödja deltagande i hemmabaserad fysioterapi.
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Standardiserad hemträning + klinikbaserad fysioterapi
Deltagare som tilldelas kontrollgruppen kommer att få sjukhusbaserad fysioterapi tre gånger per vecka i 8 veckor (45-minuterspass), i kombination med standardinstruktioner för hemövningar som tillhandahålls av det kliniska teamet.
Hemövningar ordineras enligt konventionella fysioterapiprotokoll för Duchennes muskeldystrofi och ska utföras utan digitalt stöd.
|
Konventionell sjukgymnastik hemövningsinstruktioner tillhandahålls som skriftlig och muntlig vägledning utan digitala eller spelifierade komponenter.
Övningarna är anpassade till standard klinisk praxis för Duchennes muskeldystrofi.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sexminutersgångtest (6MWT)
Tidsram: Baseline, 8 veckor (efter intervention) och 6-månaders uppföljning
|
Distans gången på sex minuter för att bedöma funktionell rörlighet och uthållighet hos gående barn
|
Baseline, 8 veckor (efter intervention) och 6-månaders uppföljning
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Modifierat test för prestanda i övre extremiteten
Tidsram: Baslinje (dag 1), postintervention (8 veckor) och 6-månaders uppföljning
|
Funktionell test av övre extremiteten som kvantifierar uppgiftsutförandetid och effektivitet.
Högre prestanda indikerar bättre funktion.
|
Baslinje (dag 1), postintervention (8 veckor) och 6-månaders uppföljning
|
|
Repetitiva rörelseräkningar för övre och nedre extremiteterna
Tidsram: Baslinje (dag 2), Postintervention (8 veckor) och 6-månadersuppföljning
|
Antalet repetitioner som genomförts inom en standardiserad tidsperiod för att bedöma muskeluthållighet och funktionell rörelseförmåga.
Högre antal indikerar bättre prestation.
|
Baslinje (dag 2), Postintervention (8 veckor) och 6-månadersuppföljning
|
|
Enkel andningsräkningstest
Tidsram: Baseline (dag 2), postintervention (8 veckor) och 6-månaders uppföljning
|
Antal räknade under ett enda utandning för att bedöma andningsfunktionen och andningsstödet.
Högre värden indikerar bättre andningskapacitet.
|
Baseline (dag 2), postintervention (8 veckor) och 6-månaders uppföljning
|
|
Pediatrisk Bergs balansskala
Tidsram: Baseline (dag 2), Post-intervention (8 veckor), och 6-månaders uppföljning
|
Standardiserad pediatrisk balansbedömning (0-56 intervall).
Högre poäng indikerar bättre balans.
|
Baseline (dag 2), Post-intervention (8 veckor), och 6-månaders uppföljning
|
|
Fyra-kvadrantstegtestet
Tidsram: Baslinje (dag 2), efter intervention (8 veckor) och 6-månaders uppföljning
|
Dynamiskt balanstest som mäter tiden som krävs för att sekventiellt stega in i fyra kvadranter.
Lägre tider indikerar bättre prestanda.
|
Baslinje (dag 2), efter intervention (8 veckor) och 6-månaders uppföljning
|
|
AKTIVITETSBEGRÄNSNING
Tidsram: Baseline (dag 1), Postintervention (8 veckor) och 6-månadersuppföljning
|
Enkät om deltagande och aktivitetsbegränsning som bedömer upplevd svårighet i dagliga aktiviteter.
Högre poäng återspeglar lägre aktivitetsbegränsning.
|
Baseline (dag 1), Postintervention (8 veckor) och 6-månadersuppföljning
|
|
Barns depressionsskala
Tidsram: Baslinje (dag 2) och efter intervention (8 veckor)
|
Validerad pediatrisk skala som bedömer depressiva symtom.
Högre poäng indikerar större depressiv symtombild.
|
Baslinje (dag 2) och efter intervention (8 veckor)
|
|
Motivation för Hemträning (Visuell Analog Skala)
Tidsram: Baseline (dag 2) och postintervention (8 veckor) samt 6 månaders uppföljning
|
Motivation bedömd på en 10 cm visuell analog skala.
Högre poäng återspeglar högre motivation för deltagande i hemmabaserad träning.
|
Baseline (dag 2) och postintervention (8 veckor) samt 6 månaders uppföljning
|
|
Verktyg för datainsamling av pediatrisk deltagande
Tidsram: Baslinje (dag 1) och efter intervention (8 veckor)
|
Strukturerat instrument som bedömer deltagande i vardagliga aktiviteter från ett barnperspektiv.
Högre poäng indikerar bättre deltagande.
|
Baslinje (dag 1) och efter intervention (8 veckor)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Muskelsjukdomar
- Neuromuskulära sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Muskelstörningar, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Beteende
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Motorisk aktivitet
Andra studie-ID-nummer
- 125S143 (Annat bidrag/finansieringsnummer: TÜBİTAK)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .