Jämförelse av komponenterna i sammansatta slutpunkter för vårdgivare och patienter (REC-CHARTENDS)

Kliniska prövningar använder ofta en sammansatt primär slutpunkt för att öka händelsefrekvensen och förbättra prövningens effektivitet. Analysmetoder för sammansatta slutpunkter förutsätter dock vanligtvis att de individuella komponenterna har liknande betydelse. I praktiken har en behandling ofta olika effekter på varje individuell slutpunkt, vilket leder till osäkerhet vid tolkningen av resultaten från en klinisk prövning som använder en sammansatt primär slutpunkt.

Vissa forskare har rekommenderat användning av en viktad sammansatt slutpunkt för att hantera dessa problem, där individuella komponenter värderas i förhållande till varandra. Data för att informera om viktningen av individuella slutpunkter, baserat på åsikter från både medicinsk personal och patienter, förblir dock omtvistad. Dessutom har tidigare försök att vikta sammansatta slutpunkter antagit att patienter, läkare och kliniska prövningsforskare skulle tilldela liknande värden till individuella händelser. Om patienter värderar slutpunkter annorlunda än prövningsforskare, tyder detta på att ansträngningar för att utveckla viktade sammansatta slutpunkter också kan behöva ta hänsyn till patienters preferenser.

I den aktuella studien syftar vi till att registrera viktningen av både patienter och medicinsk personal gentemot en sammansatt slutpunkt som ofta används i kardiovaskulära kliniska prövningar. För att bättre förstå värdet av varje slutpunkt för patienter och medicinsk personal kvantifierade vi den relativa allvarlighetsgraden för varje slutpunkt jämfört med död och bedömde skillnader i betyg mellan de två grupperna. Dessutom undersökte vi om slutpunktsvikterna varierade beroende på patienters och medicinsk personals demografiska och kliniska egenskaper.