Comparar os Componentes dos Endpoints Compostos para Profissionais de Saúde e Pacientes (REC-CHARTENDS)

Os ensaios clínicos frequentemente empregam um endpoint primário composto para aumentar as taxas de eventos e melhorar a eficiência do ensaio. No entanto, as abordagens analíticas para endpoints compostos geralmente assumem que os componentes individuais têm importância semelhante. Na prática, um tratamento frequentemente tem efeitos diferentes em cada endpoint individual, levando a incerteza na interpretação dos resultados de um ensaio clínico que utiliza um endpoint primário composto.

Alguns investigadores recomendaram o uso de um endpoint composto ponderado para abordar estas preocupações, no qual os componentes individuais são valorizados relativamente uns aos outros. No entanto, os dados para informar a ponderação dos endpoints individuais, utilizando opiniões tanto do pessoal médico como dos pacientes, permanecem controversos. Além disso, esforços anteriores para ponderar endpoints compostos assumiram que pacientes, médicos e investigadores clínicos atribuiriam valores semelhantes a eventos individuais. Se os pacientes valorizarem endpoints de forma diferente dos investigadores, isto sugeriria que os esforços para desenvolver endpoints compostos ponderados também podem precisar de abordar as preferências dos pacientes.

No presente estudo, pretendemos registar a ponderação de pacientes e pessoal médico em relação a um endpoint composto frequentemente utilizado em ensaios clínicos cardiovasculares. Para melhor compreender o valor de cada endpoint para pacientes e pessoal médico, quantificámos a gravidade relativa de cada endpoint quando comparado com a morte e avaliamos diferenças de classificação entre os dois grupos. Além disso, investigámos se os pesos dos endpoints variavam de acordo com as características demográficas e clínicas dos pacientes e do pessoal médico.