Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Immunmodulerande behandling av interstitiell lungsjukdom associerad med surfaktantrelaterade genvarianter (TIPS)

27 februari 2026 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vetenskaplig motivering: Varianter i surfaktantrelaterade gener (SRG) förklarar ungefär 6% av familjär pulmonell fibros (FPF).

Patofysiologin är okänd och verkar involvera endoplasmatiskt retikulumstress i typ 2 alveolära epitelceller.

Variabel förbättring i prognosen för barndoms- och vuxeninterstitiell lungsjukdom (ILD) associerad med en variant av en SRG, initialt rapporterad att vara dödlig inom månader efter diagnos, har observerats sedan konsensusanvändningen av prednison, azitromycin och hydroxiklorokin riktad mot endoplasmatiskt retikulumstress, utan demonstration av effektiviteten av någon av dessa behandlingar enskilt eller i kombination.

Forskarna hypoteserar att en behandling som kombinerar prednison, azitromycin och hydroxiklorokin är säker och skulle kunna förbättra prognosen för vuxna patienter med ILD associerad med SRG-variant.

Huvudsyfte och primärt slutpunkt: Huvudsyfte:

Utvärdera effektiviteten av trippel immunmodulerande terapi (prednison, azitromycin och hydroxiklorokin) i 12 månader hos patienter med ILD associerad med en variant av en surfaktantrelaterad gen.

Primär slutpunkt:

Skillnad i tvångsvitalkapacitetsminskning mellan de 2 grupperna efter ett år.

Sekundära syften och slutpunkter: Sekundära syften:

  1. toleransen av trippelterapin,
  2. korrelation mellan det respiratoriska, radiologiska och kliniska funktionssvaret,
  3. patienternas livskvalitet,
  4. överlevnad totalt, transplantationsfri överlevnad, exacerbationsfri överlevnad, sjukhusvistelsefri överlevnad

Sekundära slutpunkter:

  1. Klinisk och biologisk tolerans (förekomst av en biverkning under behandling), EKG (vid 3, 6, 9, 12 månader efter randomisering) (endast HCQ eller AZI patienter) och oftalmologisk (vid ett år efter randomisering)
  2. Torakal DT-skanning och lungfunktionstest vid 6 månader och ett år efter randomisering
  3. Livskvalitetsenkät (EORTC QLQ-C30, v3.0) vid 3 månader, 6 månader, 9 månader och ett år efter randomisering,
  4. Insamling av vitalstatus, lungtransplantation, sjukhusvistelse för pulmonella och icke-pulmonella orsaker och episoder av exacerbation vid varje besök fram till uppföljningens slut 12 månader efter randomisering.

Studiedesign: Multicenter, randomiserad, kontrollerad, tvåarmad, parallell, öppen överlägsenhetsstudie som jämför trippel immunmodulerande terapi (prednison, azitromycin och hydroxiklorokin) med standardvård

Kategori: Kategori 2

Studiedeltagarpopulation: Patienter över 18 år med ILD och SRG-variant

Antal inkluderade deltagare: 30

Studiedesign: Multicenter, randomiserad, kontrollerad, tvåarmad, parallell, öppen överlägsenhetsstudie som jämför trippel immunmodulerande terapi (prednison, azitromycin och hydroxiklorokin) med standardvård.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥ 18 år och <80 år
  2. Bärare av en variant klassificerad som patogen eller sannolikt patogen eller anses som berättigad av den genetiska multidisciplinära diskussionen i SFTPA1, SFTPA2, SFTPC, NKX2-1, SFTPB eller två varianter klassificerade som patogena eller sannolikt patogena eller anses som berättigade av den genetiska multidisciplinära diskussionen i ABCA3 eller SFTPB
  3. ILD oavsett mönster som motsvarar en volym > 10 % av den totala lungan på en CT-skanning som är mindre än 2 år gammal

Exklusionskriterier:

  1. Kontraindikation mot azitromycin och hydroxiklorokin och prednisolon
  2. Graviditet och amning
  3. Inskrivning i en annan interventionsstudie (klinisk prövning på läkemedel, medicinteknisk produkt och interventionsforskning som involverar människor som inte rör hälsoprodukt)
  4. Person berövad frihet eller person under rättsligt skyddsåtgärd
  5. Inget medlemskap i något sjukförsäkringssystem
  6. Vägran att delta i studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Prednison 10 mg/dag - Hydroxiklorokin 400 mg/dag - Azitromycin 250mg*3

Den experimentella behandlingen kommer att vara en kombination av:

  • Prednison 10 mg/dag (1 tablett/dag)
  • Hydroxiklorokin 400 mg/dag (2 tabletter/dag)
  • Azitromycin 250 mg x3/vecka (3 tabletter/vecka) Administreringsväg: oral väg Behandlingslängd: 12 månader Marknadsgodkännande: ja Användning inom deras marknadsgodkännandeindikation: nej
Läkemedel: Azitromycin 250 mg x3/vecka (3 tabletter/vecka)
Administrationsväg: oral väg Behandlingslängd: 12 månader Marknadsgodkännande: ja Användning i deras marknadsgodkännandeindikation: nej
Läkemedel: Prednison 10 mg/dag
Administrationsväg: oral väg Behandlingslängd: 12 månader Marknadsgodkännande: ja Användning inom deras marknadsgodkännandeindikation: nej
Läkemedel: Hydroxiklorokin 400 mg/dag
Administrationsväg: oral väg Behandlingslängd: 12 månader Marknadsgodkännande: ja Användning inom deras marknadsgodkännandeindikation: nej
Aktiv komparator: Standardvård
Standardvård: all symtomlindrande behandling av interstitiell lungsjukdom. Ingen annan experimentell eller off-label-behandling (som ivacaftor) kommer att tillåtas under studien.
Läkemedel: Aktiv komparator: Standardbehandling
Standardvård: all symtomlindrande behandling av interstitiell lungsjukdom. Ingen annan experimentell eller off-label-behandling (såsom ivacaftor) kommer att tillåtas under studien.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Skillnad i försämring av forcerad vitalkapacitet mellan de två grupperna efter ett år.
Tidsram: 12 månader
Utvärdera effektiviteten av trippel immunmodulerande terapi (prednisolon, azitromycin och hydroxiklorokin) i 12 månader hos patienter med ILD associerad med en variant av ett surfaktantrelaterat gen.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
trippelterapins tolerans
Tidsram: 12 månader
Klinisk och biologisk tolerans (förekomst av biverkningar under behandling), EKG (inklusive QTc-förlängning) (vid 3, 6, 9, 12 månader efter randomisering) (endast HCQ- eller AZI-patienter) och oftalmologisk (ett år efter randomisering)
12 månader
korrelation mellan andnings-, radiologiska och kliniska funktionella svar
Tidsram: 12 månader
Torakal DT-skanning (progressionskriterier [99]) och PFT (pulmonell funktionsprovning) ett år efter randomisering
12 månader
Livskvalitet hos patienterna
Tidsram: 12 månader
Livskvalitetsformulär (SF-36, skala från 0 till 100, där 0 representerar sämsta möjliga hälsa och 100 representerar bästa möjliga hälsa) (EORTC QLQ-C30, v3.0 : ett validerat patientrapporterat formulär för att bedöma livskvalitet hos cancerpatienter.)
ett år efter randomisering,
12 månader
toleransen av trippelterapin
Tidsram: 6 månader
Klinisk och biologisk tolerans (förekomst av en biverkning under behandlingen), EKG (inklusive QTc-förlängning) vid 6 månader efter randomisering (endast HCQ- eller AZI-patienter) och oftalmologisk (ett år efter randomisering)
6 månader
toleransen för trippelterapin
Tidsram: 3 månader
Klinisk och biologisk tolerans (förekomst av en biverkning under behandling), EKG (inklusive QTc-förlängning) vid 3 månader efter randomisering (endast HCQ- eller AZI-patienter) och oftalmologisk (vid ett år efter randomisering)
3 månader
sambandet mellan det respiratoriska, radiologiska och kliniska funktionssvaret
Tidsram: 6 månader
Torakal CT-skanning (progressionskriterier [99]) och PFT (pulmonell funktionsprovning) 6 månader efter randomisering
6 månader
Patienternas livskvalitet
Tidsram: 9 månader
Livskvalitetsformulär (SF-36, skala från 0 till 100, där 0 representerar sämst möjliga hälsa och 100 representerar bäst möjliga hälsa) (EORTC QLQ-C30, v3.0: ett validerat patientrapporterat formulär för att bedöma livskvalitet hos cancerpatienter.) vid 9 månader efter randomisering,
9 månader
Livskvalitet för patienterna
Tidsram: 6 månader
Livskvalitetsformulär (SF-36-skala från 0 till 100, där 0 representerar sämsta möjliga hälsa och 100 representerar bästa möjliga hälsa) (EORTC QLQ-C30, v3.0 : ett validerat patientrapporterat formulär för att bedöma livskvalitet hos cancerpatienter. ) 6 månader efter randomisering,
6 månader
Patienternas livskvalitet
Tidsram: 3 månader
Livskvalitetsformulär (SF-36, skala från 0 till 100, där 0 representerar sämsta möjliga hälsa och 100 representerar bästa möjliga hälsa) (EORTC QLQ-C30, v3.0 : ett validerat patientrapporterat formulär för att bedöma livskvalitet hos cancerpatienter) vid 3 månader efter randomisering,
3 månader
Övergripande överlevnad
Tidsram: 12 månader
Insamling av vital status, lungtransplantation, sjukhusvistelse för pulmonala och icke-pulmonala orsaker samt episoder av exacerbation vid varje besök fram till slutet av uppföljningen 12 månader efter randomisering
12 månader
Överlevnad utan transplantation
Tidsram: 12 månader
Insamling av vitalstatus, lungtransplantation, inläggning för pulmonala och icke-pulmonala orsaker samt episoder av förvärring vid varje besök fram till uppföljningens slut 12 månader efter randomisering
12 månader
Exacerbationsfri överlevnad
Tidsram: 12 månader
Insamling av vitalstatus, lungtransplantation, inläggning för pulmonala och icke-pulmonala orsaker samt exacerbationsepisoder vid varje besök fram till uppföljningens slut 12 månader efter randomisering
12 månader
Förvaring utan sjukhusvistelse
Tidsram: 12 månader
Insamling av vitalstatus, lungtransplantation, sjukhusinläggning för pulmonala och icke-pulmonala orsaker samt exacerbationsepisoder vid varje besök fram till uppföljningens slut 12 månader efter randomisering
12 månader
toleransen för trippelterapin
Tidsram: 9 månader
Klinisk och biologisk tolerans (förekomst av en biverkning under behandlingen),
9 månader
toleransen för trippelterapin
Tidsram: 12 månader
EKG (inklusive QTc-förlängning) 12 månader efter randomisering (endast HCQ- eller AZI-patienter)
12 månader
toleransen av trippelterapin
Tidsram: 12 månader
Oftalmologisk (ett år efter randomisering)
12 månader
trippelterapins tolerans
Tidsram: 9 månader
EKG (inklusive QTc-förlängning) vid, 9 månader efter randomisering (endast HCQ- eller AZI-patienter)
9 månader
trippelterapins tolerans
Tidsram: 6 månader
EKG (inklusive QTc-förlängning) vid 6 månader efter randomisering (endast HCQ- eller AZI-patienter)
6 månader
toleransen av trippelterapin
Tidsram: 3 månader
EKG (inklusive förlängning av QTc) 3 månader efter randomisering (endast HCQ- eller AZI-patienter)
3 månader
Övergripande överlevnad
Tidsram: 9 månader
Insamling av vitalstatus, lungtransplantation, inläggning för pulmonala och icke-pulmonala orsaker samt exacerbationsepisoder vid varje besök fram till uppföljningens slut 9 månader efter randomisering
9 månader
Överlevnad totalt
Tidsram: 6 månader
Insamling av vitalstatus, lungtransplantation, sjukhusvistelse för pulmonala och icke-pulmonala orsaker samt episoder av exacerbation vid varje besök fram till uppföljningens slut 6 månader efter randomisering
6 månader
Överlevnad överlag
Tidsram: 3 månader
Insamling av vitalstatus, lungtransplantation, inläggning för pulmonala och icke-pulmonala orsaker samt exacerbationsepisoder vid varje besök fram till uppföljningens slut 3 månader efter randomisering
3 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 oktober 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2026

Första postat (Faktisk)

2 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • APHP251230

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera