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Immunmodulatorische Behandlung der interstitiellen Lungenerkrankung im Zusammenhang mit Surfactant-Genvarianten (TIPS)

27. Februar 2026 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Immunmodulatorische Behandlung der interstitiellen Lungenerkrankung im Zusammenhang mit Surfactant-assoziierten Genvarianten

Wissenschaftliche Begründung: Varianten in Surfactant-assoziierten Genen (SRG) erklären etwa 6 % der familiären pulmonalen Fibrose (FPF).

Die Pathophysiologie ist unbekannt und scheint endoplasmatischen Retikulum-Stress in Typ-2-Alveolarepithelzellen einzubeziehen.

Seit der konsensualen Anwendung von Prednison, Azithromycin und Hydroxychloroquin zur Bekämpfung des endoplasmatischen Retikulum-Stresses wurde eine variable Verbesserung der Prognose von interstitiellen Lungenerkrankungen (ILD) bei Kindern und Erwachsenen beobachtet, die mit einer SRG-Variante assoziiert sind und ursprünglich als innerhalb von Monaten nach Diagnose tödlich beschrieben wurden, ohne Nachweis der Wirksamkeit einer dieser Behandlungen allein oder in Kombination.

Die Untersucher vermuten, dass eine Kombinationstherapie aus Prednison, Azithromycin und Hydroxychloroquin sicher ist und die Prognose erwachsener Patienten mit ILD, die mit einer SRG-Variante assoziiert ist, verbessern könnte.

Hauptziel und primärer Endpunkt: Hauptziel:

Bewertung der Wirksamkeit einer dreifachen immunmodulatorischen Therapie (Prednison, Azithromycin und Hydroxychloroquin) über 12 Monate bei Patienten mit ILD, die mit einer Variante eines Surfactant-assoziierten Gens assoziiert ist.

Primärer Endpunkt:

Unterschied im Abfall der forcierten Vitalkapazität zwischen den beiden Gruppen nach einem Jahr.

Sekundäre Ziele und Endpunkte: Sekundäre Ziele:

  1. Verträglichkeit der Dreifachtherapie,
  2. Korrelation zwischen der respiratorischen, radiologischen und klinisch-funktionellen Reaktion,
  3. Lebensqualität der Patienten,
  4. Gesamtüberleben, transplantatfreies Überleben, exazerbationsfreies Überleben, hospitalisierungsfreies Überleben

Sekundäre Endpunkte:

  1. Klinische und biologische Verträglichkeit (Auftreten einer Nebenwirkung während der Behandlung), EKG (nach 3, 6, 9, 12 Monaten nach Randomisierung) (nur HCQ- oder AZI-Patienten) und ophthalmologische Untersuchung (ein Jahr nach Randomisierung)
  2. Thorax-CT und Lungenfunktionstest (PFT) nach 6 Monaten und einem Jahr nach Randomisierung
  3. Lebensqualitätsfragebogen (EORTC QLQ-C30, v3.0) nach 3, 6, 9 Monaten und einem Jahr nach Randomisierung,
  4. Erfassung des Vitalstatus, Lungentransplantation, Hospitalisierung aufgrund pulmonaler und nicht-pulmonaler Ursachen sowie Exazerbationsepisode bei jedem Besuch bis zum Ende der Nachbeobachtung 12 Monate nach Randomisierung.

Studiendesign: Multizentrische, randomisierte, kontrollierte, zweiarmige, parallele, offene Überlegenheitsstudie, die die dreifache immunmodulatorische Therapie (Prednison, Azithromycin und Hydroxychloroquin) mit der Standardbehandlung vergleicht

Kategorie: Kategorie 2

Studienteilnehmerpopulation: Patienten über 18 Jahre mit ILD und SRG-Variante

Anzahl der eingeschlossenen Teilnehmer: 30

Studiendesign: Multizentrische, randomisierte, kontrollierte, zweiarmige, parallele, offene Überlegenheitsstudie, die die dreifache immunmodulatorische Therapie (Prednison, Azithromycin und Hydroxychloroquin) mit der Standardbehandlung vergleicht.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 18 Jahre und <80 Jahre
  2. Träger einer Variante, die als pathogen oder wahrscheinlich pathogen klassifiziert ist oder von der genetischen multidisziplinären Diskussion in SFTPA1, SFTPA2, SFTPC, NKX2-1, SFTPB als geeignet angesehen wird, oder zwei Varianten, die als pathogen oder wahrscheinlich pathogen klassifiziert sind oder von der genetischen multidisziplinären Diskussion in ABCA3 oder SFTPB als geeignet angesehen werden
  3. ILD unabhängig vom Muster, das einem Volumen von > 10 % der gesamten Lunge auf einem CT-Scan von weniger als 2 Jahren entspricht

Ausschlusskriterien:

  1. Kontraindikation für Azithromycin, Hydroxychloroquin und Prednison
  2. Schwangerschaft und Stillzeit
  3. Einschreibung in eine andere Interventionsstudie (klinische Studie zu Arzneimitteln, Medizinprodukten und Interventionsforschung mit menschlichen Teilnehmern, die keine Gesundheitsprodukte betrifft)
  4. Personen, denen die Freiheit entzogen wurde oder die unter rechtlichem Schutz stehen
  5. Keine Zugehörigkeit zu einem Krankenversicherungssystem
  6. Verweigerung der Teilnahme an der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Prednison 10 mg/Tag - Hydroxychloroquin 400 mg/Tag - Azithromycin 250 mg*3

Die experimentelle Behandlung besteht aus der Kombination von:

  • Prednison 10 mg/Tag (1 Tablette/Tag)
  • Hydroxychloroquin 400 mg/Tag (2 Tabletten/Tag)
  • Azithromycin 250 mg x3/Woche (3 Tabletten/Woche) Verabreichungsweg: oral Behandlungsdauer: 12 Monate Marktzulassung: ja Verwendung in ihrer marktzugelassenen Indikation: nein
Arzneimittel: Azithromycin 250 mg x3/Woche (3 Tabletten/Woche)
Verabreichungsweg: oral Behandlungsdauer: 12 Monate Marktzulassung: ja Verwendung gemäß ihrer Marktzulassungsindikation: nein
Arzneimittel: Prednison 10 mg/Tag
Verabreichungsweg: oral
Behandlungsdauer: 12 Monate
Marktzulassung: ja
Verwendung gemäß ihrer Marktzulassungsindikation: nein
Arzneimittel: Hydroxychloroquin 400 mg/Tag
Verabreichungsweg: oral Behandlungsdauer: 12 Monate Marktzulassung: ja Verwendung gemäß ihrer Marktzulassungsindikation: nein
Aktiver Komparator: Standardtherapie
Standardbehandlung: jegliche symptomatische Behandlung der interstitiellen Lungenerkrankung. Während der Studie sind keine anderen experimentellen oder Off-Label-Behandlungen (wie Ivacaftor) erlaubt.
Arzneimittel: Aktiver Vergleich: Standardbehandlung
Standardbehandlung: jegliche symptomatische Behandlung der interstitiellen Lungenerkrankung. Während der Studie sind keine anderen experimentellen oder Off-Label-Behandlungen (wie Ivacaftor) erlaubt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschied im Rückgang der forcierten Vitalkapazität zwischen den beiden Gruppen nach einem Jahr.
Zeitfenster: 12 Monate
Bewerten Sie die Wirksamkeit einer dreifachen immunmodulatorischen Therapie (Prednison, Azithromycin und Hydroxychloroquin) über 12 Monate bei Patienten mit ILD, die mit einer Variante eines Surfactant-assoziierten Gens assoziiert ist.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verträglichkeit der Dreifachtherapie
Zeitfenster: 12 Monate
Klinische und biologische Verträglichkeit (Auftreten einer Nebenwirkung während der Behandlung), EKG (einschließlich QTc-Verlängerung) (nach 3, 6, 9, 12 Monaten nach Randomisierung) (nur HCQ- oder AZI-Patienten) und ophthalmologische Untersuchung (ein Jahr nach Randomisierung)
12 Monate
Korrelation zwischen der respiratorischen, radiologischen und klinisch-funktionellen Reaktion,
Zeitfenster: 12 Monate
Thorax-CT (Progressionskriterien [99]) und Lungenfunktionstests (PFT) ein Jahr nach Randomisierung
12 Monate
Lebensqualität der Patienten
Zeitfenster: 12 Monate
Lebensqualitätsfragebogen (SF-36, Skala von 0 bis 100, wobei 0 den schlechtesten Gesundheitszustand und 100 den bestmöglichen Gesundheitszustand darstellt) (EORTC QLQ-C30, v3.0: ein validierter, patientenberichteter Fragebogen zur Bewertung der Lebensqualität bei Krebspatienten.) ein Jahr nach der Randomisierung,
12 Monate
Verträglichkeit der Dreifachtherapie
Zeitfenster: 6 Monate
Klinische und biologische Verträglichkeit (Auftreten einer unerwünschten Wirkung während der Behandlung), EKG (einschließlich QT-Verlängerung) nach 6 Monaten nach Randomisierung (nur HCQ- oder AZI-Patienten) und ophthalmologische Untersuchung (ein Jahr nach Randomisierung)
6 Monate
Verträglichkeit der Dreifachtherapie
Zeitfenster: 3 Monate
Klinische und biologische Verträglichkeit (Auftreten einer unerwünschten Wirkung während der Behandlung), EKG (einschließlich QT-Verlängerung) nach 3 Monaten nach Randomisierung (nur HCQ- oder AZI-Patienten) und ophthalmologische Untersuchung (nach einem Jahr nach Randomisierung)
3 Monate
Korrelation zwischen der respiratorischen, radiologischen und klinisch-funktionellen Reaktion,
Zeitfenster: 6 Monate
Thorax-CT (Progressionskriterien [99]) und Lungenfunktionstests (PFT) 6 Monate nach Randomisierung
6 Monate
Lebensqualität der Patienten
Zeitfenster: 9 Monate
Lebensqualitätsfragebogen (SF-36, Skala von 0 bis 100, wobei 0 die schlechteste Gesundheit und 100 die bestmögliche Gesundheit darstellt) (EORTC QLQ-C30, v3.0: ein validierter, patientenberichteter Fragebogen zur Bewertung der Lebensqualität bei Krebspatienten.) 9 Monate nach Randomisierung,
9 Monate
Lebensqualität der Patienten
Zeitfenster: 6 Monate
Lebensqualitätsfragebogen (SF-36-Skala von 0 bis 100, wobei 0 den schlechtesten Gesundheitszustand und 100 den bestmöglichen Gesundheitszustand darstellt) (EORTC QLQ-C30, v3.0: ein validierter, patientenberichteter Fragebogen zur Bewertung der Lebensqualität bei Krebspatienten. ) 6 Monate nach der Randomisierung,
6 Monate
Lebensqualität der Patienten
Zeitfenster: 3 Monate
Lebensqualitätsfragebogen (SF-36, Skala von 0 bis 100, wobei 0 die schlechteste Gesundheit und 100 die bestmögliche Gesundheit darstellt) (EORTC QLQ-C30, v3.0 : ein validierter, patientenberichteter Fragebogen zur Bewertung der Lebensqualität bei Krebspatienten) 3 Monate nach der Randomisierung,
3 Monate
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 12 Monate
Erfassung des Vitalstatus, der Lungentransplantation, der Krankenhausaufenthalte aufgrund pulmonaler und nicht-pulmonaler Ursachen sowie von Exazerbations-Episoden bei jedem Besuch bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit 12 Monate nach Randomisierung
12 Monate
Transplantatfreies Überleben
Zeitfenster: 12 Monate
Erfassung des Vitalstatus, Lungentransplantation, Krankenhausaufenthalte aufgrund pulmonaler und nicht-pulmonaler Ursachen sowie Exazerbationen bei jedem Besuch bis zum Ende der Nachbeobachtung 12 Monate nach Randomisierung
12 Monate
Exazerbationsfreies Überleben
Zeitfenster: 12 Monate
Erfassung des Vitalstatus, Lungentransplantation, Krankenhausaufenthalte aufgrund von pulmonalen und nicht-pulmonalen Ursachen sowie Exazerbations-Episoden bei jedem Besuch bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit 12 Monate nach Randomisierung
12 Monate
Hospitalisationsfreies Überleben
Zeitfenster: 12 Monate
Erfassung des Vitalstatus, der Lungentransplantation, der Krankenhausaufenthalte aufgrund pulmonaler und nicht-pulmonaler Ursachen sowie von Exazerbations-Episoden bei jedem Besuch bis zum Ende der Nachbeobachtung 12 Monate nach Randomisierung
12 Monate
Verträglichkeit der Dreifachtherapie
Zeitfenster: 9 Monate
Klinische und biologische Verträglichkeit (Auftreten einer Nebenwirkung während der Behandlung),
9 Monate
Verträglichkeit der Dreifachtherapie
Zeitfenster: 12 Monate
EKG (einschließlich QTc-Verlängerung) 12 Monate nach Randomisierung (nur HCQ- oder AZI-Patienten)
12 Monate
Verträglichkeit der Dreifachtherapie
Zeitfenster: 12 Monate
Ophthalmologisch (ein Jahr nach Randomisierung)
12 Monate
Verträglichkeit der Dreifachtherapie
Zeitfenster: 9 Monate
EKG (einschließlich QTc-Verlängerung) bei, 9 Monate nach Randomisierung (nur HCQ- oder AZI-Patienten)
9 Monate
Verträglichkeit der Dreifachtherapie
Zeitfenster: 6 Monate
EKG (einschließlich QTc-Verlängerung) 6 Monate nach Randomisierung (nur HCQ- oder AZI-Patienten)
6 Monate
Verträglichkeit der Dreifachtherapie
Zeitfenster: 3 Monate
EKG (einschließlich QTc-Verlängerung) 3 Monate nach Randomisierung (nur HCQ- oder AZI-Patienten)
3 Monate
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 9 Monate
Erfassung des Vitalstatus, Lungentransplantation, Krankenhausaufenthalte aufgrund pulmonaler und nicht-pulmonaler Ursachen sowie Exazerbationsepisoden bei jedem Besuch bis zum Ende der Nachbeobachtung 9 Monate nach Randomisierung
9 Monate
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 6 Monate
Erfassung des Vitalstatus, Lungentransplantation, Krankenhausaufenthalt aufgrund pulmonaler und nicht-pulmonaler Ursachen sowie Exazerbations-Episoden bei jedem Besuch bis zum Ende der Nachbeobachtung 6 Monate nach Randomisierung
6 Monate
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 3 Monate
Erfassung des Vitalstatus, von Lungentransplantationen, Krankenhausaufenthalten aufgrund pulmonaler und nicht-pulmonaler Ursachen sowie von Exazerbations-Episoden bei jedem Besuch bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase 3 Monate nach der Randomisierung
3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APHP251230

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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