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Trattamento Immunomodulatore della Malattia Polmonare Interstiziale Associata a Varianti Geniche Relative al Surfattante (TIPS)

27 febbraio 2026 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Trattamento Immunomodulatorio della Malattia Polmonare Interstiziale Associata a Varianti Genetiche Correlate al Surfattante

Giustificazione scientifica: le varianti nei geni correlati al surfattante (SRG) spiegano circa il 6% della fibrosi polmonare familiare (FPF).

La fisiopatologia è sconosciuta e sembra coinvolgere lo stress del reticolo endoplasmatico nelle cellule epiteliali alveolari di tipo 2.

Un miglioramento variabile nella prognosi della malattia polmonare interstiziale (ILD) infantile e dell'adulto associata a una variante di un SRG, inizialmente riportata come letale entro mesi dalla diagnosi, è stato osservato dall'uso consensuale di prednisone, azitromicina e idrossiclorochina mirato allo stress del reticolo endoplasmatico, senza dimostrazione dell'efficacia di uno qualsiasi di questi trattamenti da solo o in combinazione.

Gli investigatori ipotizzano che un trattamento combinato di prednisone, azitromicina e idrossiclorochina sia sicuro e possa migliorare la prognosi dei pazienti adulti con ILD associata a variante SRG.

Obiettivo principale e endpoint primario: Obiettivo principale:

Valutare l'efficacia della tripla terapia immunomodulante (prednisone, azitromicina e idrossiclorochina) per 12 mesi in pazienti con ILD associata a una variante di un gene correlato al surfattante.

Endpoint primario:

Differenza nel declino della capacità vitale forzata tra i 2 gruppi a un anno.

Obiettivi secondari e endpoint: Obiettivi secondari:

  1. tolleranza della tripla terapia,
  2. correlazione tra la risposta funzionale respiratoria, radiologica e clinica,
  3. qualità di vita dei pazienti,
  4. sopravvivenza globale, sopravvivenza libera da trapianto, sopravvivenza libera da esacerbazione, sopravvivenza libera da ospedalizzazione

Endpoint secondari:

  1. Tolleranza clinica e biologica (insorgenza di un effetto avverso durante il trattamento), ECG (a 3, 6, 9, 12 mesi dopo la randomizzazione) (solo pazienti HCQ o AZI) e oftalmologica (a un anno dopo la randomizzazione)
  2. Tomografia computerizzata toracica e PFT a 6 mesi e un anno dopo la randomizzazione
  3. Questionario sulla qualità della vita (EORTC QLQ-C30, v3.0) a 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi e un anno dopo la randomizzazione,
  4. Raccolta dello stato vitale, trapianto polmonare, ospedalizzazione per cause polmonari e non polmonari ed episodi di esacerbazione ad ogni visita fino alla fine del follow-up 12 mesi dopo la randomizzazione.

Disegno dello studio: Studio multicentrico, randomizzato, controllato, a due bracci, parallelo, in aperto di superiorità che confronta la tripla terapia immunomodulante (prednisone, azitromicina e idrossiclorochina) con la cura standard

Categoria: Categoria 2

Popolazione dei partecipanti allo studio: Pazienti di età superiore a 18 anni con ILD e variante SRG

Numero di partecipanti inclusi: 30

Disegno dello studio: Studio multicentrico, randomizzato, controllato, a due bracci, parallelo, in aperto di superiorità che confronta la tripla terapia immunomodulante (prednisone, azitromicina e idrossiclorochina) con la cura standard.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età ≥ 18 anni e <80 anni
  2. Portatore di una variante classificata come patogena o probabilmente patogena o considerata idonea dalla discussione multidisciplinare genetica in SFTPA1, SFTPA2, SFTPC, NKX2-1, SFTPB o due varianti classificate come patogeniche o probabilmente patogeniche o considerate idonee dalla discussione multidisciplinare genetica in ABCA3 o SFTPB
  3. ILD indipendentemente dal pattern corrispondente a un volume > 10% del polmone totale su una TAC di meno di 2 anni

Criteri di esclusione:

  1. Controindicazione all'azitromicina, idrossiclorochina e prednisone
  2. Gravidanza e allattamento
  3. Arruolamento in un altro studio interventistico (studio clinico su medicinale, dispositivo medico e ricerca interventistica che coinvolge partecipanti umani non riguardante prodotti sanitari)
  4. Soggetto privato della libertà o soggetto sotto misura di protezione legale
  5. Nessuna affiliazione a un sistema assicurativo sanitario
  6. Rifiuto di partecipare allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Prednisone 10 mg/giorno - Idrossiclorochina 400 mg/giorno - Azitromicina 250 mg*3

Il trattamento sperimentale sarà la combinazione di:

  • Prednisone 10 mg/giorno (1 compressa/giorno)
  • Idrossiclorochina 400 mg/giorno (2 compresse/giorno)
  • Azitromicina 250 mg x3/settimana (3 compresse/settimana) Via di somministrazione: via orale Durata del trattamento: 12 mesi Autorizzazione all'immissione in commercio: sì Utilizzo nell'indicazione della loro autorizzazione all'immissione in commercio: no
Droga: Azitromicina 250 mg x3/settimana (3 compresse/settimana)
Via di somministrazione: via orale Durata del trattamento: 12 mesi Autorizzazione all'immissione in commercio: sì Uso secondo l'indicazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio: no
Droga: Prednisone 10 mg/giorno
Via di somministrazione: via orale Durata del trattamento: 12 mesi Autorizzazione all'immissione in commercio: sì Utilizzo nella loro indicazione di autorizzazione all'immissione in commercio: no
Droga: Idrossiclorochina 400 mg/giorno
Via di somministrazione: via orale Durata del trattamento: 12 mesi Autorizzazione all'immissione in commercio: sì Uso nella loro indicazione di autorizzazione all'immissione in commercio: no
Comparatore attivo: Standard di cura
Standard of cura: qualsiasi trattamento sintomatico per la malattia polmonare interstiziale. Nessun altro trattamento sperimentale o off-label (come l'ivacaftor) sarà consentito durante lo studio.
Droga: Confronto attivo: Standard di cura
Standard di cura: qualsiasi trattamento sintomatico per la malattia polmonare interstiziale. Nessun altro trattamento sperimentale o off-label (come l'ivacaftor) sarà consentito durante lo studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nel declino della capacità vitale forzata tra i 2 gruppi a un anno.
Lasso di tempo: 12 Mesi
Valutare l'efficacia della terapia immunomodulante tripla (prednisone, azitromicina e idrossiclorochina) per 12 mesi in pazienti con ILD associata a una variante di un gene correlato al surfattante.
12 Mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tolleranza della tripla terapia
Lasso di tempo: 12 mesi
Tolleranza clinica e biologica (insorgenza di un effetto avverso durante il trattamento), ECG (incluso il prolungamento dell'intervallo QTc) (a 3, 6, 9, 12 mesi dalla randomizzazione) (solo pazienti HCQ o AZI) e oftalmologica (a un anno dalla randomizzazione)
12 mesi
correlazione tra la risposta respiratoria, radiologica e funzionale clinica,
Lasso di tempo: 12 mesi
TC toracica (criteri di progressione [99]) e PFT (test di funzionalità polmonare) a un anno dalla randomizzazione
12 mesi
Qualità di vita dei pazienti
Lasso di tempo: 12 mesi
Questionario sulla qualità della vita (SF-36, scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta la salute peggiore e 100 rappresenta la salute migliore possibile) (EORTC QLQ-C30, v3.0: un questionario validato compilato dai pazienti per valutare la qualità della vita nei pazienti oncologici.) a un anno dalla randomizzazione,
12 mesi
tolleranza della triplice terapia
Lasso di tempo: 6 mesi
Tolleranza clinica e biologica (comparsa di un effetto avverso durante il trattamento), ECG (incluso il prolungamento dell'intervallo QTc) a 6 mesi dalla randomizzazione (solo pazienti HCQ o AZI) e oftalmologica (ad un anno dalla randomizzazione)
6 mesi
tolleranza della triplice terapia
Lasso di tempo: 3 mesi
Tolleranza clinica e biologica (insorgenza di un effetto avverso durante il trattamento), ECG (incluso il prolungamento dell'intervallo QTc) a 3 mesi dalla randomizzazione (solo pazienti HCQ o AZI) e oftalmologico (a un anno dalla randomizzazione)
3 mesi
correlazione tra la risposta funzionale respiratoria, radiologica e clinica,
Lasso di tempo: 6 mesi
Tomografia computerizzata toracica (criteri di progressione [99]) e PFT (test di funzionalità polmonare) a 6 mesi dalla randomizzazione
6 mesi
Qualità della vita dei pazienti
Lasso di tempo: 9 mesi
Questionario sulla qualità della vita (SF-36, scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta la salute peggiore e 100 rappresenta la migliore salute possibile) (EORTC QLQ-C30, v3.0: un questionario convalidato compilato dal paziente per valutare la qualità della vita nei pazienti oncologici.) a 9 mesi dalla randomizzazione,
9 mesi
Qualità di vita dei pazienti
Lasso di tempo: 6 mesi
Questionario sulla qualità della vita (scala SF-36 da 0 a 100, dove 0 rappresenta la salute peggiore e 100 rappresenta la migliore salute possibile) (EORTC QLQ-C30, v3.0 : questionario validato compilato dal paziente per valutare la qualità della vita nei pazienti oncologici. ) a 6 mesi dalla randomizzazione,
6 mesi
Qualità di vita dei pazienti
Lasso di tempo: 3 mesi
Questionario sulla qualità della vita (SF-36, scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta la salute più precaria e 100 rappresenta la salute migliore possibile) (EORTC QLQ-C30, v3.0: un questionario validato compilato dai pazienti per valutare la qualità della vita nei pazienti oncologici) a 3 mesi dalla randomizzazione,
3 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 12 mesi
Raccolta dello stato vitale, trapianto polmonare, ospedalizzazione per cause polmonari e non polmonari ed episodi di riacutizzazione a ogni visita fino alla fine del follow-up 12 mesi dopo la randomizzazione
12 mesi
Sopravvivenza libera da trapianto
Lasso di tempo: 12 mesi
Raccolta dello stato vitale, del trapianto di polmone, del ricovero per cause polmonari e non polmonari e degli episodi di riacutizzazione ad ogni visita fino alla fine del follow-up 12 mesi dopo la randomizzazione
12 mesi
Sopravvivenza libera da esacerbazioni
Lasso di tempo: 12 mesi
Raccolta dello stato vitale, del trapianto polmonare, del ricovero ospedaliero per cause polmonari e non polmonari e degli episodi di riacutizzazione ad ogni visita fino alla fine del follow-up 12 mesi dopo la randomizzazione
12 mesi
Sopravvivenza libera da ospedalizzazione
Lasso di tempo: 12 mesi
Raccolta dello stato vitale, trapianto polmonare, ospedalizzazione per cause polmonari e non polmonari ed episodi di esacerbazione ad ogni visita fino alla fine del follow-up 12 mesi dopo la randomizzazione
12 mesi
tolleranza della tripla terapia
Lasso di tempo: 9 mesi
Tolleranza clinica e biologica (insorgenza di un effetto avverso durante il trattamento),
9 mesi
tolleranza della tripla terapia
Lasso di tempo: 12 mesi
ECG (incluso il prolungamento di QTc) a 12 mesi dalla randomizzazione (solo pazienti HCQ o AZI)
12 mesi
tolleranza della triplice terapia
Lasso di tempo: 12 mesi
Oftalmologico (a un anno dalla randomizzazione)
12 mesi
tolleranza della triplice terapia
Lasso di tempo: 9 mesi
ECG (incluso prolungamento QTc) a , 9 mesi dopo la randomizzazione (solo pazienti HCQ o AZI)
9 mesi
tolleranza della tripla terapia
Lasso di tempo: 6 mesi
ECG (compreso il prolungamento del QTc) a 6 mesi dalla randomizzazione (solo pazienti HCQ o AZI)
6 mesi
tolleranza della tripla terapia
Lasso di tempo: 3 mesi
ECG (incluso prolungamento QTc) a 3 mesi dopo la randomizzazione (solo pazienti HCQ o AZI)
3 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 9 mesi
Raccolta dello stato vitale, trapianto di polmone, ospedalizzazione per cause polmonari e non polmonari ed episodi di riacutizzazione a ogni visita fino al termine del follow-up 9 mesi dopo la randomizzazione
9 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 6 mesi
Raccolta dello stato vitale, trapianto polmonare, ospedalizzazione per cause polmonari e non polmonari ed episodi di riacutizzazione a ogni visita fino alla fine del follow-up 6 mesi dopo la randomizzazione
6 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 3 mesi
Raccolta dello stato vitale, del trapianto di polmone, dei ricoveri per cause polmonari e non polmonari e degli episodi di riacutizzazione a ogni visita fino al termine del follow-up 3 mesi dopo la randomizzazione
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

2 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APHP251230

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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