Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Immunomodulacyjne leczenie śródmiąższowej choroby płuc związanej z wariantami genu surfaktantu (TIPS)

27 lutego 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Immunomodulacyjne leczenie śródmiąższowej choroby płuc związanej z wariantami genów surfaktantu

Uzasadnienie naukowe: Warianty w genach związanych z surfaktantem (SRG) wyjaśniają około 6% rodzinnego włóknienia płuc (FPF).

Patofizjologia jest nieznana i wydaje się obejmować stres retikulum endoplazmatycznego w komórkach nabłonka pęcherzykowego typu 2.

Od czasu konsensualnego stosowania prednizonu, azytromycyny i hydroksychlorochiny ukierunkowanych na stres retikulum endoplazmatycznego, bez dowodów na skuteczność któregokolwiek z tych leków osobno lub w połączeniu, zaobserwowano zmienną poprawę rokowania w dziecięcej i dorosłej śródmiąższowej chorobie płuc (ILD) związanej z wariantem SRG, początkowo zgłaszanej jako śmiertelnej w ciągu miesięcy od diagnozy.

Badacze zakładają, że leczenie łączące prednizon, azytromycynę i hydroksychlorochinę jest bezpieczne i może poprawić rokowanie u dorosłych pacjentów z ILD związaną z wariantem SRG.

Główny cel i punkt końcowy: Główny cel:

Ocena skuteczności potrójnej immunomodulacyjnej terapii (prednizon, azytromycyna i hydroksychlorochina) przez 12 miesięcy u pacjentów z ILD związaną z wariantem genu związanego z surfaktantem.

Punkt końcowy:

Różnica w spadku wymuszonej pojemności życiowej między dwiema grupami po roku.

Cele i punkty końcowe drugorzędowe: Cele drugorzędowe:

  1. tolerancja terapii potrójnej,
  2. korelacja między odpowiedzią oddechową, radiologiczną i kliniczną funkcjonalną,
  3. jakość życia pacjentów,
  4. całkowite przeżycie, przeżycie wolne od przeszczepu, przeżycie wolne od zaostrzeń, przeżycie wolne od hospitalizacji

Punkty końcowe drugorzędowe:

  1. Tolerancja kliniczna i biologiczna (wystąpienie działania niepożądanego podczas leczenia), EKG (po 3, 6, 9, 12 miesiącach od randomizacji) (tylko pacjenci HCQ lub AZI) i okulistyczna (po roku od randomizacji)
  2. Tomografia komputerowa klatki piersiowej i PFT po 6 miesiącach i roku od randomizacji
  3. Kwestionariusz jakości życia (EORTC QLQ-C30, wersja 3.0) po 3, 6, 9 miesiącach i roku od randomizacji,
  4. Zbiór stanu życiowego, przeszczepu płuca, hospitalizacji z przyczyn płucnych i niepłucnych oraz epizodów zaostrzeń podczas każdej wizyty do końca obserwacji 12 miesięcy po randomizacji.

Projekt badania: Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane, dwuramienne, równoległe, otwarte badanie wyższości porównujące potrójną terapię immunomodulacyjną (prednizon, azytromycyna i hydroksychlorochina) ze standardem opieki

Kategoria: Kategoria 2

Populacja uczestników badania: Pacjenci powyżej 18. roku życia z ILD i wariantem SRG

Liczba uczestników włączonych: 30

Projekt badania: Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane, dwuramienne, równoległe, otwarte badanie wyższości porównujące potrójną terapię immunomodulacyjną (prednizon, azytromycyna i hydroksychlorochina) ze standardem opieki.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek ≥ 18 lat i <80 lat
  2. Nosiciel wariantu sklasyfikowanego jako patogenny lub prawdopodobnie patogenny lub uznanego za kwalifikujący przez wielodyscyplinarną dyskusję genetyczną w SFTPA1, SFTPA2, SFTPC, NKX2-1, SFTPB lub dwóch wariantów sklasyfikowanych jako patogenne lub prawdopodobnie patogenne lub uznanych za kwalifikujące przez wielodyscyplinarną dyskusję genetyczną w ABCA3 lub SFTPB
  3. ILD niezależnie od wzorca odpowiadającego objętości > 10% całkowitej objętości płuc w TK wykonanym w ciągu mniej niż 2 lat

Kryteria wyłączenia:

  1. Przeciwwskazanie do azytromycyny, hydroksychlorochiny i prednizonu
  2. Ciaża i karmienie piersią
  3. Uczestnictwo w innym interwencyjnym badaniu (badanie kliniczne produktu leczniczego, wyrobu medycznego oraz interwencyjne badania z udziałem ludzi nie dotyczące produktów zdrowotnych)
  4. Osoba pozbawiona wolności lub osoba podlegająca środkom ochrony prawnej
  5. Brak ubezpieczenia w systemie ochrony zdrowia
  6. Odmowa udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Prednizon 10 mg/dzień - Hydroksychlorochina 400 mg/dzień - Azytromycyna 250 mg*3

Leczenie eksperymentalne będzie obejmowało kombinację:

  • Prednizon 10 mg/dzień (1 tabletka/dzień)
  • Hydroksychlorochina 400 mg/dzień (2 tabletki/dzień)
  • Azytromycyna 250 mg x3/tydzień (3 tabletki/tydzień) Droga podania: droga doustna Czas trwania leczenia: 12 miesięcy Zezwolenie na dopuszczenie do obrotu: tak Stosowanie zgodnie z zezwoleniem na dopuszczenie do obrotu: nie
Lek: Azytromycyna 250 mg x3/tydzień (3 tabletki/tydzień)
Droga podania: droga doustna Czas trwania leczenia: 12 miesięcy Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu: tak Stosowanie w wskazaniu objętym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu: nie
Lek: Prednizon 10 mg/dzień
Droga podania: doustna Czas trwania leczenia: 12 miesięcy Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu: tak Stosowanie zgodnie z wskazaniami z pozwolenia na dopuszczenie do obrotu: nie
Lek: Hydroksychlorochina 400 mg/dzień
Droga podania: droga doustna Czas trwania leczenia: 12 miesięcy Dopuszczenie do obrotu: tak Stosowanie w wskazaniu z dopuszczenia do obrotu: nie
Aktywny komparator: Standard opieki
Standard opieki: wszelkie leczenie objawowe śródmiąższowej choroby płuc. W trakcie badania nie będą dozwolone żadne inne eksperymentalne lub poza wskazaniami leczenia (takie jak iwakaftor).
Lek: Aktywny komparator: Standard opieki
Standard opieki: każdą objawową terapię śródmiąższowej choroby płuc. Podczas badania nie będą dozwolone żadne inne eksperymentalne lub off-label leczenie (takie jak iwakaftor).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w spadku wymuszonej pojemności życiowej między dwiema grupami po roku.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena skuteczności potrójnej terapii immunomodulacyjnej (prednizon, azytromycyna i hydroksychlorochina) przez 12 miesięcy u pacjentów z ILD związanym z wariantem genu związanego z surfaktantem.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
tolerancja terapii potrójnej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Tolerancja kliniczna i biologiczna (wystąpienie działania niepożądanego podczas leczenia), EKG (w tym wydłużenie QTc) (po 3, 6, 9, 12 miesiącach od randomizacji) (tylko pacjenci HCQ lub AZI) oraz okulistyczna (po roku od randomizacji)
12 miesięcy
korelacja między odpowiedzią oddechową, radiologiczną i kliniczno-funkcyjną,
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Tomografia komputerowa klatki piersiowej (kryteria progresji [99]) i PFT (badania czynnościowe płuc) rok po randomizacji
12 miesięcy
Jakość życia pacjentów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Kwestionariusz jakości życia (SF-36, skala od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorszy stan zdrowia, a 100 najlepszy możliwy stan zdrowia) (EORTC QLQ-C30, wersja 3.0: zwalidowany kwestionariusz wypełniany przez pacjentów do oceny jakości życia u chorych na nowotwory.)
po roku od randomizacji,
12 miesięcy
tolerancja terapii potrójnej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Tolerancja kliniczna i biologiczna (wystąpienie działania niepożądanego w trakcie leczenia), EKG (w tym wydłużenie QTc) po 6 miesiącach od randomizacji (tylko pacjenci HCQ lub AZI) oraz okulistyczne (po roku od randomizacji)
6 miesięcy
tolerancja terapii potrójnej
Ramy czasowe: 3 miesiące
Tolerancja kliniczna i biologiczna (wystąpienie działań niepożądanych podczas leczenia), EKG (w tym wydłużenie QTc) po 3 miesiącach od randomizacji (tylko pacjenci HCQ lub AZI) oraz okulistyczna (po roku od randomizacji)
3 miesiące
zależność między odpowiedzią oddechową, radiologiczną i kliniczno-funkcyjną,
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Tomografia komputerowa klatki piersiowej (kryteria progresji [99]) i PFT (badania czynnościowe płuc) po 6 miesiącach od randomizacji
6 miesięcy
Jakość życia pacjentów
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Kwestionariusz jakości życia (SF-36, skala od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorszy stan zdrowia, a 100 najlepszy możliwy stan zdrowia) (EORTC QLQ-C30, wersja 3.0: zatwierdzony kwestionariusz wypełniany przez pacjentów służący do oceny jakości życia pacjentów onkologicznych.)
w 9 miesiącu po randomizacji,
9 miesięcy
Jakość życia pacjentów
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Kwestionariusz jakości życia (skala SF-36 od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorszy stan zdrowia, a 100 oznacza najlepszy możliwy stan zdrowia) (EORTC QLQ-C30, wersja 3.0 : zwalidowany kwestionariusz zgłaszany przez pacjenta do oceny jakości życia u pacjentów z nowotworami. ) w 6 miesięcy po randomizacji,
6 miesięcy
Jakość życia pacjentów
Ramy czasowe: 3 miesiące
Kwestionariusz jakości życia (SF-36, skala od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorsze zdrowie, a 100 najlepsze możliwe zdrowie) (EORTC QLQ-C30, wersja 3.0 :zwalidowany kwestionariusz zgłaszany przez pacjenta służący do oceny jakości życia u pacjentów z nowotworami) w 3 miesiące po randomizacji,
3 miesiące
Całkowity czas przeżycia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zbieranie danych dotyczących stanu życiowego, przeszczepienia płuca, hospitalizacji z przyczyn płucnych i niepłucnych oraz epizodów zaostrzeń podczas każdej wizyty aż do zakończenia obserwacji 12 miesięcy po randomizacji
12 miesięcy
Przeżycie bez przeszczepu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zbieranie informacji o stanie zdrowia, przeszczepie płuca, hospitalizacji z przyczyn płucnych i niepłucnych oraz epizodach zaostrzeń podczas każdej wizyty do końca obserwacji 12 miesięcy po randomizacji
12 miesięcy
Bez zaostrzeń – przeżycie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zbieranie informacji o stanie życiowym, przeszczepie płuca, hospitalizacji z przyczyn płucnych i niepłucnych oraz epizodach zaostrzeń podczas każdej wizyty do końca obserwacji 12 miesięcy po randomizacji
12 miesięcy
Przeżycie wolne od hospitalizacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zbieranie danych dotyczących stanu życiowego, przeszczepienia płuc, hospitalizacji z przyczyn płucnych i niepłucnych oraz epizodów zaostrzeń podczas każdej wizyty do zakończenia obserwacji po 12 miesiącach od randomizacji
12 miesięcy
tolerancja terapii potrójnej
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Tolerancja kliniczna i biologiczna (wystąpienie niepożądanego efektu podczas leczenia),
9 miesięcy
tolerancja potrójnej terapii
Ramy czasowe: 12 miesięcy
EKG (w tym wydłużenie QTc) po 12 miesiącach od randomizacji (tylko pacjenci HCQ lub AZI)
12 miesięcy
tolerancja terapii potrójnej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Okulistyczne (w rok po randomizacji)
12 miesięcy
tolerancja terapii potrójnej
Ramy czasowe: 9 miesięcy
EKG (w tym wydłużenie QTc) w , 9 miesięcy po randomizacji (tylko pacjenci HCQ lub AZI)
9 miesięcy
tolerancja terapii potrójnej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
EKG (w tym wydłużenie odstępu QTc) po 6 miesiącach od randomizacji (tylko pacjenci HCQ lub AZI)
6 miesięcy
tolerancja terapii potrójnej
Ramy czasowe: 3 miesiące
EKG (w tym wydłużenie QTc) w 3 miesiące po randomizacji (tylko pacjenci HCQ lub AZI)
3 miesiące
Całkowite przeżycie
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Zbieranie informacji o stanie życiowym, przeszczepie płuc, hospitalizacji z przyczyn płucnych i niepłucnych oraz epizodach zaostrzeń podczas każdej wizyty aż do zakończenia obserwacji 9 miesięcy po randomizacji
9 miesięcy
Całkowite przeżycie
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zbieranie informacji o stanie życiowym, przeszczepieniu płuca, hospitalizacji z przyczyn płucnych i niepłucnych oraz epizodach zaostrzeń podczas każdej wizyty do końca obserwacji 6 miesięcy po randomizacji
6 miesięcy
Całkowite przeżycie
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zbieranie danych dotyczących stanu życiowego, przeszczepienia płuc, hospitalizacji z przyczyn płucnych i niepłucnych oraz epizodów zaostrzeń podczas każdej wizyty do końca obserwacji 3 miesiące po randomizacji
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 października 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP251230

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj