N-av-1-studie för att främja betablockertitrering vid hjärtsvikt

I denna studie vill vi förstå om N-av-1-försök med en korsningsdesign för utsättning/återgång med upp till 2-veckorsperioder kan användas för att identifiera den högsta tolererade betablockerdosen för patienter med hjärtsvikt med reducerad ejektionsfraktion (HFrEF). För att uppnå detta mål kommer vi att genomföra en randomiserad kontrollerad studie med två armar och 50 deltagare, där vi jämför interventionen (N-av-1-försök) med förbättrad vanlig vård.

För deltagare som randomiseras till interventionen kommer vi att samla in data via validerade patientrapporterade utfall och sedan visa dessa data i ett visualiseringsverktyg. Detta verktyg utvecklades iterativt för N-av-1-försök med patientinput – en jämförelse av hur patienten kände sig med olika betablockerare. Om dosen väl tolereras och deltagaren samtycker till att fortsätta med doseskalering baserat på granskning av deras data, kommer deltagaren att ta en högre dos under nästa 2-veckorsperiod; och studieteamet kommer återigen att samla in data om hur de mår under denna tid. Detta tillvägagångssätt att dela periodslutsdata med deltagarna och därefter eskalera dosen (baserat på deltagarens beslut) för ytterligare en 2-veckorsperiod kommer att fortsätta tills den riktlinjestyrda måldosen nås eller tills deltagaren anser att deras symtom begränsar doseskalering. N-av-1-interventionen är avsiktligt strukturerad för att tillåta deltagaren att delta i så många perioder (och så många doskombinationer) som de önskar tills de är säkra på att de har nått sin högsta tolererade dos. Denna adaptiva design för N-av-1-försök är avsedd att vara patientcentrerad och patientdriven.

Vi kommer också att genomföra korta semistrukturerade intervjuer med interventionsdeltagarna.

Deltagare som randomiseras till förbättrad vanlig vård kommer inte att ha tillgång till patientrapporterade utfall eller data visualiseringsverktyget. Eftersom uppmärksamhet kan påverka utfallen kommer vi att "förbättra den vanliga vården" genom att genomföra telefonsamtal med samma frekvens som interventionsgruppen.