N-of-1-kokeilu beetasalpaajien annostuksen edistämiseksi sydämen vajaatoiminnassa

Tässä tutkimuksessa pyrimme ymmärtämään, voidaanko N-of-1-kokeita, joissa käytetään ristiinveto-peruutus-suunnittelua jopa kahden viikon jaksoilla, käyttää suurimman siedetyn beetasalpaaja-annoksen tunnistamiseen sydämen vajaatoiminnan potilaille, joilla on alentunut ejektiofraktio (HFrEF). Tämän tavoitteen saavuttamiseksi suoritamme 50 osallistujan 2-ryhmäisen satunnaistetun kontrolloidun kokeen, jossa verrataan interventiota (N-of-1-kokeet) tehostettuun tavanomaiseen hoitoon.

Interventioon satunnaistetuille osallistujille keräämme tietoja validoitujen potilasarviointien avulla ja näytämme nämä tiedot visualisointityökalussa. Tämä työkalu kehitettiin iteratiivisesti N-of-1-kokeita varten potilaspaneelin kanssa – se vertailee, miltä potilas tuntui eri beetasalpaajilla. Jos annos on hyvin siedetty ja osallistuja suostuu jatkamaan annoksen nostamista tietojensa tarkastelun perusteella, osallistuja ottaa korkeamman annoksen seuraavan kahden viikon jakson aikana; ja tutkimusryhmä kerää jälleen tietoja siitä, miltä he tuntevat itsensä tänä aikana. Tämä lähestymistapa, jossa jakson lopun tiedot jaetaan osallistujien kanssa ja annosta nostetaan (osallistujan päätöksen perusteella) toiselle kahden viikon jaksolle, jatkuu, kunnes saavutetaan suositusten mukainen kohdeannos tai kunnes osallistuja kokee, että oireet rajoittavat annoksen nostamista. N-of-1-interventio on tarkoituksella rakennettu siten, että osallistuja voi osallistua niin moneen jaksoon (ja niin moneen annosyhdistelmään) kuin haluaa, kunnes hän on varma, että on saavuttanut suurimman siedetyn annoksensa. Tämä N-of-1-kokeiden mukautuva suunnittelu on tarkoitettu potilaskeskeiseksi ja potilasvetoiseksi.

Suoritamme myös lyhyitä puolistrukturoituja haastatteluja interventioon osallistuvien kanssa.

Tehostettuun tavanomaiseen hoitoon satunnaistetuilla osallistujilla ei ole pääsyä potilasarviointeihin tai tietojen visualisointityökaluun. Koska huomio voi vaikuttaa tuloksiin, tehostamme tavanomaista hoitoa soittamalla puheluita samalla taajuudella kuin interventioryhmälle.