N-of-1 studie pro podporu titrace beta-blokátorů u srdečního selhání

V této studii se snažíme zjistit, zda lze N-of-1 studie využívající křížový design přerušení/obratu s až 2týdenními obdobími použít k identifikaci nejvyšší tolerované dávky betablokátorů u pacientů se srdečním selháním se sníženou ejekční frakcí (HFrEF). K dosažení tohoto cíle provedeme 2ramennou randomizovanou kontrolovanou studii s 50 účastníky, která porovná intervenci (N-of-1 studie) se vylepšenou obvyklou péčí.

U účastníků randomizovaných do intervence budeme sbírat data prostřednictvím ověřených výsledků hlášených pacienty a tato data následně zobrazíme na vizualizačním nástroji. Tento nástroj byl iterativně vyvinut pro N-of-1 studie s přispěním pacientů – porovnává, jak se pacient cítil při užívání různých betablokátorů. Pokud bude dávka dobře tolerována a účastník souhlasí s pokračováním v eskalaci dávky na základě přezkoumání svých dat, bude účastník užívat vyšší dávku během dalšího 2týdenního období; výzkumný tým opět shromáždí data o tom, jak se během této doby cítí. Tento přístup sdílení dat z konce období s účastníky a následné eskalace dávky (na základě rozhodnutí účastníka) pro další 2týdenní období bude pokračovat, dokud nebude dosaženo cílové dávky podle doporučení nebo dokud účastník nepocítí, že jeho příznaky omezují eskalaci dávky. Intervence N-of-1 je záměrně strukturována tak, aby umožnila účastníkovi zapojit se do tolika období (a tolika kombinací dávek), kolik si přeje, dokud si nebude jistý, že dosáhl své nejvyšší tolerované dávky. Tento adaptivní design pro N-of-1 studie má být zaměřený na pacienta a řízený pacientem.

S intervenčními účastníky také provedeme krátké polostrukturované rozhovory.

Účastníci randomizovaní do vylepšené obvyklé péče nebudou mít přístup k výsledkům hlášeným pacienty ani k vizualizačnímu nástroji. Protože pozornost může ovlivnit výsledky, „vylepšíme obvyklou péči“ tím, že budeme provádět telefonické hovory se stejnou frekvencí jako u intervenční skupiny.