N-из-1 исследование для оптимизации титрования бета-блокаторов при сердечной недостаточности

В данном исследовании мы стремимся понять, могут ли N-of-1 испытания с использованием перекрёстного дизайна отмены/возврата с периодом до 2 недель использоваться для определения максимально переносимой дозы бета-блокаторов для пациентов с сердечной недостаточностью со сниженной фракцией выброса (СНСнФВ). Для достижения этой цели мы проведём рандомизированное контролируемое исследование с двумя группами из 50 участников, сравнивая вмешательство (N-of-1 испытания) с усиленной стандартной терапией.

Для участников, рандомизированных в группу вмешательства, мы будем собирать данные с помощью валидированных опросников, заполняемых пациентами, а затем отображать эти данные на инструменте визуализации. Этот инструмент был итеративно разработан для N-of-1 испытаний с участием пациентов — для сравнения того, как пациент чувствовал себя на разных бета-блокаторах. Если доза хорошо переносится и участник соглашается продолжить увеличение дозы на основе обзора своих данных, участник будет принимать более высокую дозу в течение следующего 2-недельного периода; и исследовательская группа снова соберёт данные о его самочувствии в это время. Такой подход — делиться данными по окончании периода с участниками и затем увеличивать дозу (на основе решения участника) на следующий 2-недельный период — будет продолжаться до достижения целевой дозы по рекомендациям или до тех пор, пока участник не почувствует, что его симптомы ограничивают увеличение дозы. Вмешательство N-of-1 специально структурировано так, чтобы позволить участнику участвовать в стольких периодах (и с таким количеством комбинаций доз), сколько он пожелает, пока он не будет уверен, что достиг своей максимально переносимой дозы. Этот адаптивный дизайн для N-of-1 испытаний предназначен для того, чтобы быть ориентированным на пациента и управляемым пациентом.

Мы также проведём краткие полуструктурированные интервью с участниками группы вмешательства.

Участники, рандомизированные в группу усиленной стандартной терапии, не будут иметь доступа к опросникам, заполняемым пациентами, или инструменту визуализации данных. Поскольку внимание может влиять на исходы, мы «усилим стандартную терапию», проводя телефонные звонки с той же частотой, что и в группе вмешательства.