N-van-1-onderzoek om bètablokker-titratie bij hartfalen te bevorderen

In deze studie willen we begrijpen of N-van-1-onderzoeken met een crossover terugtrekkings-/omkeringontwerp met maximaal 2-weken perioden kunnen worden gebruikt om de hoogst verdragen bètablokkerdosis te identificeren voor patiënten met hartfalen met verminderde ejectiefractie (HFrEF). Om dit doel te bereiken zullen we een 2-armige gerandomiseerde gecontroleerde studie uitvoeren met 50 deelnemers, waarbij de interventie (N-van-1-onderzoeken) wordt vergeleken met verbeterde gebruikelijke zorg.

Voor deelnemers die gerandomiseerd zijn voor de interventie, zullen we gegevens verzamelen via gevalideerde patiëntgerapporteerde uitkomsten en deze gegevens vervolgens weergeven op een visualisatietool. Deze tool is iteratief ontwikkeld voor N-van-1-onderzoeken met patiëntinbreng - een vergelijking van hoe de patiënt zich voelde bij verschillende bètablokkers. Als het goed verdragen wordt en de deelnemer ermee instemt om door te gaan met dosisescalatie op basis van beoordeling van hun gegevens, zal de deelnemer een hogere dosis innemen voor de volgende 2-weken periode; en het onderzoeksteam zal opnieuw gegevens verzamelen over hoe zij zich tijdens deze tijd voelen. Deze aanpak van het delen van eind-van-periode-gegevens met deelnemers en vervolgens escaleren van de dosis (op basis van de beslissing van de deelnemer) voor een andere 2-weken periode zal doorgaan totdat de richtlijn-gerichte doeldosis is bereikt of totdat de deelnemer vindt dat hun symptomen dosisescalatie beperken. De N-van-1-interventie is doelbewust gestructureerd om de deelnemer in zoveel perioden (en zoveel dosismengsels) te laten deelnemen als zij wensen totdat zij er zeker van zijn dat zij hun hoogst verdragen dosis hebben bereikt. Dit adaptieve ontwerp voor N-van-1-onderzoeken is bedoeld om patiëntgericht en patiëntgestuurd te zijn.

We zullen ook korte semi-gestructureerde interviews houden met interventiedeelnemers.

Deelnemers die gerandomiseerd zijn voor verbeterde gebruikelijke zorg hebben geen toegang tot patiëntgerapporteerde uitkomsten of de gegevensvisualisatietool. Omdat aandacht uitkomsten kan beïnvloeden, zullen we "verbeterde gebruikelijke zorg" bieden door telefoongesprekken te voeren met dezelfde frequentie als de interventiegroep.