N-of-1 vizsgálat a béta-blokkoló titrálásának előmozdítására szívelégtelenségben

Ebben a tanulmányban azt szeretnénk megérteni, hogy az N-of-1 vizsgálatok, amelyeket akár kéthetes időszakokkal végzett keresztezett kivonásos/visszafordított kísérleti tervezéssel hajtanak végre, felhasználhatók-e a legmagasabb tolerálható béta-blokkoló adag meghatározására a csökkent ejekciós frakcióval (HFrEF) rendelkező szívelégtelenségben szenvedő betegeknél. Ennek a cél eléréséhez egy 50 résztvevős, kétcsoportos, randomizált kontrollált vizsgálatot fogunk végezni, amelyben az intervenciót (N-of-1 vizsgálatok) a fokozott szokásos ellátással hasonlítjuk össze.

A beavatkozásra randomizált résztvevők esetében validált beteg által jelentett eredmények alapján gyűjtünk adatokat, majd ezeket az adatokat egy vizualizációs eszközön jelenítjük meg. Ezt az eszközt iteratív módon fejlesztettük ki N-of-1 vizsgálatokhoz beteg bevonásával – összehasonlítva, hogy a beteg hogyan érezte magát a különböző béta-blokkolóknál. Ha jól tolerálják, és a résztvevő beleegyezik az adataik áttekintése alapján az adag emelésének folytatásába, a résztvevő a következő kéthetes időszakra magasabb adagot fog szedni; a kutatási csapat ismét adatokat gyűjt arról, hogyan érzik magukat ez idő alatt. Ez a módszer, amely szerint megosztjuk a periódus végén gyűjtött adatokat a résztvevőkkel, majd – a résztvevő döntése alapján – emeljük az adagot egy további kéthetes időszakra, addig folytatódik, amíg el nem érjük az irányelvek által előírt céladagot, vagy amíg a résztvevő úgy nem érzi, hogy a tünetei korlátozzák az adag emelését. Az N-of-1 intervenció szándékosan úgy van felépítve, hogy lehetővé tegye a résztvevőnek, hogy annyi időszakban (és annyi adagkombinációval) vegyen részt, amennyit csak kíván, amíg biztos nem lesz abban, hogy elérte a legmagasabb tolerálható adagját. Ez az adaptív tervezés az N-of-1 vizsgálatok számára a betegközpontúságot és a beteg által vezérelt megközelítést kívánja elősegíteni.

Rövid, félig strukturált interjúkat is fogunk készíteni a beavatkozási csoport résztvevőivel.

A fokozott szokásos ellátásra randomizált résztvevők nem férnek hozzá a beteg által jelentett eredményekhez vagy az adatvizualizációs eszközhöz. Mivel a figyelem befolyásolhatja az eredményeket, a „fokozott szokásos ellátást” úgy fogjuk megvalósítani, hogy telefonhívásokat hajtunk végre ugyanolyan gyakorisággal, mint a beavatkozási csoport esetében.