Studio N-of-1 per Promuovere la Titolazione dei Beta-Bloccanti nell'Insufficienza Cardiaca

In questo studio cerchiamo di capire se gli studi N-of-1 che utilizzano un disegno crossover con ritiro/reversione con un massimo di 2 periodi settimanali possano essere utilizzati per identificare la dose massima tollerata di beta-bloccante per i pazienti con scompenso cardiaco a frazione di eiezione ridotta (HFrEF). Per raggiungere questo obiettivo condurremo uno studio controllato randomizzato a 2 bracci su 50 partecipanti, confrontando l'intervento (studi N-of-1) con le cure usuali potenziate.

Per i partecipanti randomizzati all'intervento, raccoglieremo dati tramite outcome riportati dal paziente validati e poi mostreremo questi dati su uno strumento di visualizzazione. Questo strumento è stato sviluppato in modo iterativo per studi N-of-1 con il contributo dei pazienti - un confronto di come il paziente si è sentito con diversi beta-bloccanti. Se ben tollerato e il partecipante accetta di continuare con l'aumento della dose in base alla revisione dei propri dati, il partecipante assumerà una dose più alta per il prossimo periodo di 2 settimane; e il team di studio raccoglierà nuovamente dati su come si sente durante questo periodo. Questo approccio di condivisione dei dati di fine periodo con i partecipanti e successivo aumento della dose (basato sulla decisione del partecipante) per un altro periodo di 2 settimane continuerà fino a quando non sarà raggiunta la dose target indicata dalle linee guida o fino a quando il partecipante sentirà che i suoi sintomi limitano l'aumento della dose. L'intervento N-of-1 è strutturato intenzionalmente per permettere al partecipante di partecipare a tanti periodi (e a tante combinazioni di dosi) quanto desidera finché non sarà sicuro di aver raggiunto la sua dose massima tollerata. Questo disegno adattativo per studi N-of-1 è pensato per essere centrato sul paziente e guidato dal paziente.

Condurremo anche brevi interviste semi-strutturate con i partecipanti all'intervento.

I partecipanti randomizzati alle cure usuali potenziate non avranno accesso agli outcome riportati dal paziente o allo strumento di visualizzazione dei dati. Poiché l'attenzione può influenzare gli outcome, "potenzieremo le cure usuali" effettuando telefonate con la stessa frequenza del gruppo di intervento.