Upadacitinib för refraktär Takayasu-artrit

Inklusionskriterier:

• Man eller kvinna i åldern 18–70 år vid screeningtillfället. Diagnos av Takayasu arterit (enligt ACR/EULAR 2022) i ≥3 månader före screening.

Aktiv Takayasu arterit vid screeningtillfället (NIH-poäng ≥2). Resistent mot konventionell behandling och anti-TNF-α-terapi i minst 6 månader.

Har gett skriftligt informerat samtycke till deltagande i studien och förväntas kunna följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav.

Exklusionskriterier:

• Aktivt TKA-relaterat engagemang av större organ som kräver immunosuppressiv behandling, t.ex. lungor (t.ex. lungartär-aneurysm), kärl (t.ex. tromboflebit, återkommande maligna aneurysm), mag-tarmkanalen (t.ex. gastrointestinala sår) och centrala nervsystemet (t.ex. meningoencefalit).

Användning av hög dos glukokortikoider (>1 mg/kg/dag) inom 1 månad. Svåra komorbiditeter: inklusive hjärtsvikt (≥ grad III NYHA), njursvikt (kreatininclearance ≤30 ml/min), leversvikt (serum-ALT eller AST >3 gånger övre referensgränsen, eller totalt bilirubin >övre referensgränsen för det centrala laboratoriet som utför testet). Annan svår, progressiv eller okontrollerad hematologisk, gastrointestinal, endokrin, pulmonal, kardiologisk, neurologisk eller cerebral sjukdom (inklusive demyeliniserande sjukdomar som multipel skleros).

Känd allergi, överkänslighet eller intolerans mot Baricitinib eller dess hjälpämnen.

Har haft en svår infektion (inklusive men inte begränsat till hepatit, pneumoni, sepsis eller pyelonefrit); har varit inlagd på sjukhus för en infektion; eller har behandlats med IV-antibiotika för en infektion, inom 2 månader före första dosen av studieläkemedlet.

Bröströntgen inom 3 månader före första dosen av studieläkemedlet som visade en abnormitet som tyder på malignitet eller pågående aktiv infektion, inklusive tuberkulos.

Infekterad med HIV (positiv serologi för HIV-antikropp) eller hepatit C (positiv serologi för Hep C-antikropp). Om seropositiv rekommenderades konsultation med en läkare med expertis inom behandling av HIV- eller hepatit C-virusinfektion.

Infekterad med hepatit B-virus. För patienter som inte var berättigade till denna studie på grund av hepatit B-virustestresultat rekommenderades konsultation med en läkare med expertis inom behandling av hepatit B-virusinfektion.

Har någon känd malignitet eller har en historik av malignitet inom de senaste 5 åren (med undantag för icke-melanom hudcancer som har behandlats utan tecken på återfall i ≥3 månader före första dosen av studieläkemedlet eller cervikal neoplasi med kirurgisk bot).

Har okontrollerad psykiatrisk eller emotionell störning, inklusive historik av drog- och alkoholmissbruk inom de senaste 3 åren som kan förhindra lyckad genomförande av studien.

Har fått, eller förväntades få, någon levande virus- eller bakterievaccination inom 3 månader före första dosen av studieläkemedlet, under studien eller inom 4 månader efter sista dosen av studieläkemedlet. Har fått BCG-vaccination inom 12 månader före screening.

Graviditet, amning eller kvinnor i fertil ålder (WCBP) som inte är villiga att använda medicinskt godkänd preventivmedel under behandling och i 12 månader efter avslutad behandling.

Män vars partner är i fertil ålder men som inte är villiga att använda lämpligt medicinskt godkänt preventivmedel under behandling och i 12 månader efter avslutad behandling.