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羟基脲治疗巴基斯坦卡拉奇 β 地中海贫血患者的疗效和安全性

2017年9月19日 更新者：Dr.Saqib Hussain Ansari

一项评估羟基脲在巴基斯坦卡拉奇 β 地中海贫血患者管理中的疗效和安全性的开放标签随机对照试验

目标

主要目标：

  • 确定羟基脲对研究参与者的疗效。
  • 假设：与对照治疗相比，该研究将导致血红蛋白维持或升高。

次要目标：

  • 确定研究参与者对羟基脲的依从性。
  • 确定羟基脲在研究参与者中的安全性。 设计和结果

一项开放标签随机对照试验，用于测试羟基脲对重型 β 地中海贫血患者的疗效和安全性。 这是一项为期六个月的研究。 将列出基线、研究期间和研究结束时的身体检查结果、生命体征变量、实验室变量和超声。 干预时间表在第 6.1 节中提到。 稍后在协议中。

干预和持续时间 如果地中海贫血（输血和铁螯合疗法），干预组的参与者将与标准治疗一起给予羟基脲，而对照组将仅接受标准治疗（输血和铁螯合治疗）。 在开始干预后，将对每位参与者进行为期 6 个月的随访。 干预将持续 6 个月或直到参与者退出研究或由于任何原因，研究者停止干预。

样本量和人口 这项试点研究最初将在 100 名患者身上进行。 将根据 Xmn 多态性的存在进行分层随机化。 并且研究人群将通过计算机软件（randomizer.org）随机分配到干预组或控制组。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
未知

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

研究注册程序

  • 研究参与者将在筛选访问中接受检查，以评估他们的参与资格。 在检查和实验室或放射学调查开始之前，每个参与者都将以书面形式（附录 I）同意筛选过程。 将保留筛选日志以记录此信息。
  • 陪同参与者的法定监护人会征得父母同意（对于未满 18 岁的未成年人）。
  • 研究单位将在研究开始前根据是否存在 Xmn 进行分层，生成一组计算机生成的随机分配。 然后将它们密封在连续编号的不透明信封中。 研究参与者将相应地随机分配到调查组或控制组。

存储和责任

所有研究药物必须在适当的储存条件下保存在安全的地方 - 防潮和避光并在所需的温度下（如果需要，在冰箱中）。 配药和退货记录将由试验场所（Omair Sana Foundation）以配药或退货药片计数的形式保存。 受试者必须将每个治疗期间所有未使用的研究药物退还给试验中心。

统计分析计划 治疗意向分析 每个参与者将在研究开始时在他被分配到的组（调查组和控制组）中进行分析，而不是他/她将服用什么（药物或标准治疗）。 数据将通过统计软件 SPSS 版本 17 输入和分析。将分析描述性和推论性统计。 描述性统计将以连续变量的均值、标准差和百分之九十五的置信水平以及分类变量的频率和百分比的形式呈现。

每个协议患者的分析：

将根据协议患者进行额外的敏感性分析。 将对那些将接受至少 80% 的指定干预的参与者进行分析。

推论分析：将报告从基线到结束的有效性和安全性参数的平均差异以及 p 值和百分之九十五的置信区间。 为找出差异，将在正态分布变量的情况下执行相关 T 检验，假设非参数分布的变量将执行 Wilcoxan 符号秩检验，在分类变量的情况下将执行独立性的卡方检验。 结果将以图形和表格的形式显示。 如果 p 值小于 0.05（显着性水平），则结果将被视为具有统计学意义。

基线特征：研究参与者的人口统计学、背景和基线数据以及基线特征将被描述性地呈现。 协议违规行为将按参与者列出，描述违规行为的性质。 将显示未能完成研究的参与者（以及中止的时间和原因）。

安全性分析：将列出在整个试验过程中报告的不良事件。 体格检查、生命体征变量、实验室变量的研究前、研究和研究后结果将单独列出并总结；超出正常范围的值将突出显示。

数据收集和质量保证数据收集表格标准CRF（附录II）是为数据收集目的而设计的。 将形成数据管理数据库，以记录来自试验患者文件夹的数据。

研究的质量保证数据将收集在 CRF 中。 数据编辑将在试验中心进行，比较来源和 CRF 条目。

在研究期间，独立监督员将在不事先通知的情况下随机访问研究地点，以确认设施仍然可以接受、研究团队遵守方案以及数据准确记录在 CRF 中。 还将执行源数据验证（将 CRF 中的数据与参与者的实验室测试结果和其他源文件进行比较）。

监管机构的授权代表（例如 IRB) 可能会访问中心进行检查，包括源数据验证。

当输入所有数据并对数据样本进行质量检查后，将宣布最终数据库的清洁文件。 在声明 Clean File 并提取数据进行统计分析后，数据库将被锁定。

研究委员会会议将根据需要在研究之前或期间举行。 参与研究的医疗、护理和其他研究人员将接受有关如何根据方案进行研究和记录信息的适当培训。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (预期的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
100

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习联系方式

可以回答临床研究注册问题的人员的姓名和联系信息。进行研究的每个地点也可能有特定的联系人，他们可能能够更好地回答这些问题。
  • 姓名：Saqib H Ansari, MBBS, DCH, DPGN, Mphil, PhD
  • 电话号码：+93002118018
  • 邮箱：muddasirsaqib@yahoo.com

研究联系人备份

学习地点

  • 巴基斯坦
    • Sindh
      • Karachi、Sindh、巴基斯坦、75300
        • 招聘中
        • Omair Sana Foundation
        • 接触：
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

6个月 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 基于基因突变诊断的重型纯合子β地中海贫血患者
  • 中间型β地中海贫血（携带纯合子、杂合子或复合杂合子β地中海贫血基因的患者）（HbS、HbE）
  • 那些没有基线 HbE 提示 β 地中海贫血的患者，将进行基因突变以确认诊断。
  • 年龄：6个月及以上
  • 性别：要么
  • 能够理解学习程序并在整个学习过程中遵守这些程序。
  • 如果年满 18 岁或未满 18 岁，请提供书面知情同意书（将征得父母同意）

排除标准：

  • 慢性肝病、肾功能衰竭、中风病史
  • 出现免疫性溶血性贫血的参与者
  • 脾肿大（肝脏和脾脏在海岸边缘以下 >5 cm
  • 如果对羟基脲或其成分过敏或敏感
  • 使用免疫抑制剂（包括硫唑嘌呤或任何其他导致骨髓抑制的药物）、可能导致红细胞抑制的丙型肝炎治疗和非甾体抗炎药的患者
  • 个人或法定监护人/代表不能或不愿提供书面知情同意书。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：羟基脲臂
这只手臂将接受研究药物羟基脲。这种干预将与输血和铁螯合等标准治疗一起进行。
药品：羟基脲
羟基脲（从 10mg/kg/天开始，剂量增加 2mg/kg/天，直到达到预期的反应。 给予的最大剂量为 20mg/kg/天）
NO_INTERVENTION：标准臂
这只手臂只会接受输血和铁螯合的标准治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
成为反应者或部分反应者的参与者人数
大体时间：6个月
反应者将是那些变得不依赖输血的人（在使用羟基脲之前依赖输血的人）或那些维持或显示 Hb 从基线增加 1-2 g/dl 的人，部分反应者将是输血需求减少至少 50% 的人与基线相比。
6个月

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
羟基脲在研究参与者中的依从性。
大体时间：6个月
合规性定义为实际使用/服用的药片数量除以估计使用/服用的药片数量。
6个月
实验室值异常/异常的参与者人数
大体时间：6个月

具有以下至少一项异常实验室值的参与者：

  • 肾功能紊乱（肌酐>2，尿素高于正常范围），
  • 肝功能（SGPT 比基线高 100 倍）
  • 中性粒细胞减少症（中性粒细胞 <1000）
  • 血小板 < 50, 000
  • 肾功能紊乱（肌酐>2，尿素高于正常范围），
  • 肝功能（SGPT 比基线高 100 倍）
  • 中性粒细胞减少症（中性粒细胞 <1000）
  • 血小板 < 50, 000 肾功能紊乱（肌酐 >2，尿素高于正常范围），肝功能（SGPT 比基线高 100 倍），中性粒细胞减少（中性粒细胞 <1000），血小板 < 50, 000
6个月
发生与干预相关的严重不良事件的参与者人数
大体时间：6个月
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Dr.Saqib Hussain Ansari

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：Saqib H Ansari, MBBS, DCH, DPGN, Mphil, PhD、Omair Sana Foundation

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2017年8月21日

初级完成 (预期的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2018年4月30日

研究完成 (预期的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2018年6月30日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2017年6月5日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2017年6月8日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2017年6月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2017年9月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2017年9月19日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2017年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • ERB0002

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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