A Eficácia e Segurança da Hidroxiureia no Tratamento de Pacientes com Beta Talassemia em Karachi, Paquistão

Procedimentos de inscrição no estudo

• Os participantes do estudo serão examinados na visita de triagem para avaliar sua elegibilidade para participar. Cada participante consentirá por escrito (Apêndice I) no processo de triagem antes do início do exame e das investigações laboratoriais ou radiológicas. O registro de triagem será mantido para registrar essas informações.
• O consentimento dos pais (para menores de idade < 18 anos) será obtido de um responsável legal que acompanhe o participante.
• A unidade de pesquisa produzirá conjuntos gerados por computador de alocações aleatórias estratificadas com base na presença ou ausência de Xmn antes do início do estudo. Eles serão então selados em envelopes opacos numerados consecutivamente. Os participantes do estudo serão designados aleatoriamente para o braço de investigação ou braço de controle de acordo.

Armazenamento e Responsabilidade

Todos os medicamentos do estudo devem ser mantidos em um local seguro sob condições adequadas de armazenamento - protegidos da umidade e da luz e sob a temperatura exigida (na geladeira, se necessário). Os registros de dispensação e devolução serão mantidos pelo local do estudo (Fundação Omair Sana) na forma de contagens de comprimidos dispensados ​​ou devolvidos. O sujeito deve devolver toda a medicação do estudo não utilizada para cada período de tratamento ao centro de estudo.

Plano de análise estatística Análise de intenção de tratar Cada participante será analisado no grupo ao qual foi designado (braço de investigação e braço de controle) no momento do início do estudo, e não o que ele/ela tomará (medicamento ou tratamento padrão). Os dados serão digitados e analisados ​​por meio do software estatístico SPSS versão 17. Serão analisadas estatísticas descritivas e inferenciais. As estatísticas descritivas serão apresentadas como médias, desvios padrão e níveis de confiança de noventa e cinco por cento das médias para variáveis ​​contínuas e frequência e porcentagens para variável categórica.

Análise por paciente do protocolo:

A análise de sensibilidade adicional será feita de acordo com o protocolo do paciente. Serão analisados ​​os participantes que receberão pelo menos 80% da intervenção designada.

Análise inferencial: A diferença média nos parâmetros de eficácia e segurança desde o início até o final será relatada juntamente com o valor p e intervalos de confiança de noventa e cinco por cento. Para encontrar a diferença, o teste T dependente será realizado no caso de variáveis ​​normalmente distribuídas, o teste Wilcoxan Signed Rank para variáveis ​​assumindo distribuição não paramétrica e o teste qui-quadrado de independência será realizado no caso de variáveis ​​categóricas. Os resultados serão apresentados em forma de gráficos e tabelas. Os resultados serão considerados estatisticamente significativos se p-valor for menor que 0,05 (nível de significância).

Características da linha de base: Os dados demográficos, antecedentes e da linha de base e as características da linha de base dos participantes do estudo serão apresentados descritivamente. As violações de protocolo serão listadas por participante, descrevendo a natureza da violação. Os participantes que não concluírem o estudo (bem como os horários e motivos da descontinuação) serão exibidos.

Análise de segurança: Os eventos adversos, conforme relatados ao longo do estudo, serão listados. Os achados pré, estudo e pós-estudo do exame físico, variáveis ​​de sinais vitais, variáveis ​​laboratoriais serão listados individualmente e resumidos; valores fora do intervalo normal serão realçados.

COLETA DE DADOS E GARANTIA DE QUALIDADE Formulários de Coleta de Dados Padrão CRF (Apêndice II) é projetado para o propósito de coleta de dados. O banco de dados de gerenciamento de dados será formado para registrar os dados das pastas dos pacientes do estudo.

Garantia de qualidade Os dados do estudo serão coletados em CRFs. A edição dos dados será realizada no centro de avaliação, comparando a fonte e as entradas do CRF.

Durante o estudo, um monitor independente visitará o local da investigação aleatoriamente sem notificação prévia para confirmar que as instalações permanecem aceitáveis, que a equipe de investigação está aderindo ao protocolo e que os dados estão sendo registrados com precisão nos CRFs. A verificação dos dados de origem (uma comparação dos dados no CRF com os resultados dos testes de laboratório dos participantes e outros documentos de origem) também será realizada.

Representantes autorizados da autoridade reguladora (por exemplo, IRB) pode visitar o centro para realizar inspeções, incluindo verificação de dados de origem.

O arquivo limpo para o banco de dados final será declarado quando todos os dados tiverem sido inseridos e uma verificação de qualidade em uma amostra dos dados for realizada. O banco de dados será bloqueado após a declaração do Arquivo Limpo e a extração dos dados para análise estatística.

As reuniões do comitê de estudo serão realizadas conforme necessário antes ou durante o estudo. O pessoal médico, de enfermagem e outros pesquisadores envolvidos no estudo receberão treinamento adequado sobre como conduzir o estudo e registrar as informações de acordo com o protocolo.