HYDROXYUREA:n teho ja turvallisuus beetatalassemiapotilaiden hoidossa Karachissa Pakistanissa

Opintoihin ilmoittautumismenettelyt

• Tutkimukseen osallistujat tutkitaan seulontakäynnillä heidän osallistumiskelpoisuutensa arvioimiseksi. Jokainen osallistuja antaa kirjallisen suostumuksen (Liite I) seulontaprosessiin ennen tutkimuksen ja laboratorio- tai radiologisten tutkimusten aloittamista. Seulontalokia ylläpidetään näiden tietojen tallentamiseksi.
• Vanhempien suostumus (alaikäisille alle 18-vuotiaille) hankitaan osallistujan mukana tulevalta huoltajalta.
• Tutkimusyksikkö tuottaa tietokoneella generoidut sarjat satunnaisista allokaatioista, jotka on kerrostettu Xmn:n läsnäolon tai puuttumisen perusteella ennen tutkimuksen alkamista. Sitten ne suljetaan peräkkäin numeroituihin läpinäkymättömiin kirjekuoreihin. Tutkimuksen osallistujat jaetaan satunnaisesti tutkimusryhmään tai kontrolliryhmään.

Varastointi ja vastuullisuus

Kaikki tutkimuslääkkeet on säilytettävä turvallisessa paikassa asianmukaisissa säilytysolosuhteissa - suojattuna kosteudelta ja valolta ja vaaditussa lämpötilassa (tarvittaessa jääkaapissa). Koepaikka (Omair Sana Foundation) ylläpitää kirjaa jakelusta ja palautuksista annosteltujen tai palautettujen tablettien lukumääränä. Tutkittavan on palautettava kaikki käyttämättömät tutkimuslääkkeet kullakin hoitojaksolla tutkimuskeskukseen.

Tilastollinen analyysisuunnitelma Aikomus hoitaa analyysi Jokainen osallistuja analysoidaan ryhmässä, johon hän oli määrätty (tutkimusryhmä ja kontrolliryhmä) tutkimuksen aloitushetkellä, eikä siinä, mitä hän aikoo ottaa (lääke- tai standardihoito). Tiedot syötetään ja analysoidaan tilastoohjelmiston SPSS version 17 kautta. Kuvaavia ja päättelytilastoja analysoidaan. Kuvaavat tilastot esitetään jatkuvien muuttujien keskiarvoina, keskihajonnana ja 95 prosentin luottamustasoina sekä kategorisille muuttujille frekvenssinä ja prosenttiosuuksina.

Analyysi protokollapotilasta kohti:

Lisäherkkyysanalyysi tehdään protokollapotilaan mukaisesti. Analysoidaan ne osallistujat, jotka saavat vähintään 80 % määrätystä interventiosta.

Päätelmäanalyysi: Tehokkuus- ja turvallisuusparametrien keskimääräinen ero lähtötilanteesta loppuun raportoidaan yhdessä p-arvon ja 95 prosentin luottamusvälien kanssa. Eron selvittämiseksi suoritetaan riippuva T-testi normaalijakautuneiden muuttujien tapauksessa, Wilcoxan Signed Rank -testi muuttujille, joissa oletetaan ei-parametrinen jakauma, ja riippumattomuuden chi-neliötesti kategoristen muuttujien tapauksessa. Tulokset näytetään kaavioiden ja taulukoiden muodossa. Tuloksia pidetään tilastollisesti merkitsevinä, jos p-arvo on alle 0,05 (merkittävyyden taso).

Lähtötilanteen ominaisuudet: Tutkimukseen osallistuneiden demografiset, tausta- ja perustiedot sekä lähtötilanteen ominaisuudet esitetään kuvailevasti. Protokollarikkomukset luetellaan osallistujakohtaisesti ja kuvataan rikkomuksen luonne. Osallistujat, jotka eivät suorita tutkimusta (sekä keskeytyksen ajat ja syyt), näytetään.

Turvallisuusanalyysi: Haittatapahtumat, jotka on raportoitu koko kokeen aikana, luetellaan. Ennen fyysistä tutkimusta, tutkimusta ja sen jälkeisiä löydöksiä, elintoimintojen muuttujia, laboratoriomuuttujia luetellaan yksitellen ja niistä tehdään yhteenveto; normaalin alueen ulkopuolella olevat arvot korostetaan.

TIEDONKERUU JA LAADUNVARMISTUS Tiedonkeruulomakkeet Standard CRF (Liite II) on suunniteltu tiedonkeruutarkoituksiin. Tiedonhallintatietokanta muodostetaan tutkimuspotilaiden kansioiden tietojen tallentamiseksi.

Laadunvarmistus Tutkimuksen tiedot kerätään CRF:iin. Tietojen muokkaus suoritetaan kokeilukeskuksessa vertaamalla lähde- ja CRF-merkintöjä.

Tutkimuksen aikana riippumaton tarkkailija vierailee tutkimuspaikalla satunnaisesti ilman ennakkoilmoitusta varmistaakseen, että tilat ovat edelleen hyväksyttäviä, että tutkimusryhmä noudattaa protokollaa ja että tiedot kirjataan tarkasti CRF:iin. Lähdetietojen todentaminen (CRF:n tietojen vertailu osallistujien laboratoriotestien tuloksiin ja muihin lähdeasiakirjoihin) suoritetaan myös.

Sääntelyviranomaisen valtuutetut edustajat (esim. IRB) voivat vierailla keskuksessa suorittamassa tarkastuksia, mukaan lukien lähdetietojen todentaminen.

Lopullisen tietokannan Clean File -tiedosto ilmoitetaan, kun kaikki tiedot on syötetty ja tiedoista otoksen laaduntarkistus on suoritettu. Tietokanta lukitaan, kun Clean File on ilmoitettu ja tiedot purettu tilastollista analyysiä varten.

Opintotoimikunnan kokouksia pidetään tarpeen mukaan ennen opiskelua tai sen aikana. Tutkimukseen osallistuva lääkintä-, hoito- ja muu tutkimushenkilöstö saa asianmukaisen koulutuksen tutkimuksen suorittamiseen ja tietojen kirjaamiseen protokollan mukaisesti.