利塞膦酸盐治疗儿童成骨不全症的安全性和有效性
2013年4月15日 更新者：Warner Chilcott
患有成骨不全症 (OI) 的儿童会出现骨痛、低骨量和骨折。
没有批准用于治疗儿童 OI 的药物，尽管一些静脉内 (IV) 双膦酸盐在某些国家/地区超说明书使用。
在单剂量药代动力学研究中，数据显示 28 名 OI 儿童对利塞膦酸盐的耐受性良好。
这项为期三年的研究将测试利塞膦酸盐治疗 OI 儿童的安全性和有效性。
在第一年，患者将以 2:1 的比例随机分配到利塞膦酸盐组和安慰剂组。
在研究的第二年和第三年，所有患者都将接受利塞膦酸盐治疗。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
143
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Budapest、匈牙利
- 2nd Department of Pediatrics, Semmelwies University, Faculty of Medicine
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Gauteng
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Pretoria、Gauteng、南非
- Little Company of Mary Hospital
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Koln、德国
- Klinikum und Poliklinik für Kinderheilkunde der Universität zu Köln
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Valeggio sul Mincio、意大利
- Rheumatologic Rehabilitation Unit of the University of Verona
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Plzen、捷克共和国
- Osteocentrum, II. Interní klinika, Fakultní nemocnice Plzeň-Bory
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Santiago、智利
- Pontificia Universidad Católica de Chile
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Bruxelles、比利时
- Cliniques Universitaires Saint Luc
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Warzawa-Międzylesie、波兰
- Zaklad Biochemii i Medycyny Doswiadczalnej (Biochemisty Dept, Institute "Monument-Children Health Centre"
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Perth、澳大利亚
- Princess Margaret Hospital for Children
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、澳大利亚
- The Children's Hospital at Westmead
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Florida
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Miami、Florida、美国、33155
- Miami Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国、68114
- University of Nebraska Medical Center, Children's Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10021
- Hospital for Special Surgery
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Ohio
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Dayton、Ohio、美国、45409
- Wright State University BioMedical Imaging Laboratory and Miami Valley Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Helsinki、芬兰
- Hospital for Children and Adolescents
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Bristol、英国
- Bristol Royal Hospital for Children,
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Glasgow、英国、G3 8SJ
- Royal Hospital for Sick Children
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Sheffield、英国、S210 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Barcelona、西班牙
- Hospital Sant Joan de Déu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 15年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- OI诊断
- 骨折风险增加：要么有至少 1 次经影像学证实的非创伤性或低冲击性骨折加低骨密度 (BMD) 的病史，要么 BMD 非常低，有或没有骨折史。
排除标准：
- 入组后一年内使用过任何双膦酸盐
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂日报
安慰剂药片，每天一次，持续一年，然后持续两年，开放标签利塞膦酸盐
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安慰剂药片每天一次，持续一年，随后利塞膦酸盐每天一次，持续两年
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实验性的：每日利塞膦酸盐
利塞膦酸盐片剂，每天一次，持续一年然后两年打开标签每天一次利塞膦酸盐
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利塞膦酸盐片剂每天一次，持续一年，随后利塞膦酸盐每天一次，持续两年
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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ITT 人群第 12 个月腰椎骨矿物质密度 (BMD) 与基线相比的百分比变化
大体时间：基线和第 12 个月
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腰椎骨矿物质密度 (BMD) 通过双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量并由中央读取器读取。
在筛选和第 12 个月时获得的重复扫描。
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基线和第 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ITT 人群第 24 个月腰椎骨矿物质密度 (BMD) 与基线相比的百分比变化
大体时间：基线和第 24 个月
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腰椎骨矿物质密度 (BMD) 通过双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量并由中央读取器读取。
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基线和第 24 个月
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ITT 人口第 36 个月时腰椎骨矿物质密度 (BMD) 与基线相比的百分比变化
大体时间：基线和第 36 个月
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腰椎骨矿物质密度 (BMD) 通过双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量并由中央读取器读取。
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基线和第 36 个月
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第 12 个月总体 BMD 相对于基线的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 12 个月
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通过 DXA 测量的全身骨矿物质密度 (BMD) 相对于基线的百分比变化。
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基线和第 12 个月
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第 24 个月总体 BMD 相对于基线的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 24 个月
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通过 DXA 测量的全身骨矿物质密度 (BMD) 相对于基线的百分比变化。
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基线和第 24 个月
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第 36 个月时总体 BMD 相对于基线的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 36 个月
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通过 DXA 测量的全身骨矿物质密度 (BMD) 相对于基线的百分比变化。
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基线和第 36 个月
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第 12 个月 ITT 人群腰椎 BMC（骨矿物质含量）相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 12 个月
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基线和第 12 个月
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第 24 个月 ITT 人群腰椎 BMC（骨矿物质含量）相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 24 个月
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基线和第 24 个月
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第 36 个月 ITT 人群腰椎 BMC（骨矿物质含量）相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 36 个月
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基线和第 36 个月
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第 12 个月全身 BMC 与基线相比的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 12 个月
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基线和第 12 个月
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第 24 个月全身 BMC 与基线相比的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 24 个月
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基线和第 24 个月
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第 36 个月时全身 BMC 相对于基线的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 36 个月
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基线和第 36 个月
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腰椎 Z 评分 - 从基线到第 12 个月的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 12 个月
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腰椎 Z 分数 - 患者的 BMD 与其年龄、性别和种族的平均 BMD 不同的标准偏差数。
正值表示 BMD 高于平均值；正值是“最佳值”，负值是“最差值”。
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基线和第 12 个月
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腰椎 Z 评分 - 从基线到第 24 个月的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 24 个月
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腰椎 Z 分数 - 患者的 BMD 与其年龄、性别和种族的平均 BMD 不同的标准偏差数。
正值表示 BMD 高于平均值；正值是“最佳值”，负值是“最差值”。
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基线和第 24 个月
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腰椎 Z 评分 - 从基线到第 36 个月的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 36 个月
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腰椎 Z 分数 - 患者的 BMD 与其年龄、性别和种族的平均 BMD 不同的标准偏差数。
正值表示 BMD 高于平均值；正值是“最佳值”，负值是“最差值”。
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基线和第 36 个月
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总体 Z 分数 - 从基线到第 12 个月的百分比变化，ITT 人口
大体时间：基线和第 12 个月
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全身 Z 分数 - 患者的 BMD 与其年龄、性别和种族的平均 BMD 不同的标准偏差数。
正值表示 BMD 高于平均值；正值是“最佳值”，负值是“最差值”。
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基线和第 12 个月
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总体 Z 分数 - 从基线到第 24 个月的百分比变化，ITT 人口
大体时间：基线和第 24 个月
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全身 Z 分数 - 患者的 BMD 与其年龄、性别和种族的平均 BMD 不同的标准偏差数。
正值表示 BMD 高于平均值；正值是“最佳值”，负值是“最差值”。
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基线和第 24 个月
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总体 Z 分数 - 从基线到第 36 个月 ITT 人口的百分比变化
大体时间：基线和第 36 个月
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全身 Z 分数 - 患者的 BMD 与其年龄、性别和种族的平均 BMD 不同的标准偏差数。
正值表示 BMD 高于平均值；正值是“最佳值”，负值是“最差值”。
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基线和第 36 个月
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第 12 个月 ITT 人群腰椎骨面积相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 12 个月
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通过 DXA 测量。
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基线和第 12 个月
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第 24 个月腰椎骨面积相对于基线的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 24 个月
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通过 DXA 测量。
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基线和第 24 个月
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第 36 个月 ITT 人群腰椎骨面积相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 36 个月
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通过 DXA 测量。
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基线和第 36 个月
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第 12 个月 ITT 人口总身体骨面积相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 12 个月
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基线和第 12 个月
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第 24 个月 ITT 人口总身体骨面积相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 24 个月
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基线和第 24 个月
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第 36 个月 ITT 人口总身体骨面积相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 36 个月
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基线和第 36 个月
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ITT 人群第 12 个月的新形态测量椎骨骨折
大体时间：基线和第 12 个月
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在端点使用 Genant 评分系统通过 X 射线半定量 (SQ) 分析测量的形态学椎体骨折。
（参考：Genant 1993）。
SQ-Scores 范围从 0（无骨折）到 3（严重骨折）。
新骨折 = SQ 评分在基线时为 0，在指定的结束访问时 >0。
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基线和第 12 个月
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第 36 个月的新形态测量椎骨骨折，ITT 人群
大体时间：基线和第 36 个月
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使用 Genant 评分系统通过 X 射线的 SQ 分析测量形态学椎骨骨折。
（参考：Genant 1993）。
SQ-Scores 范围从 0（无骨折）到 3（严重骨折）。
新骨折 = SQ 评分在基线时为 0，在指定的结束访问时 >0。
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基线和第 36 个月
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按第 12 个月新形态椎骨骨折数量分类，ITT
大体时间：基线和第 12 个月
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使用 Genant 评分系统（参考：Genant 1993）通过 X 射线的 SQ 分析测量出患有 1 处或多处新形态椎体骨折的患者。
SQ-Scores 范围从 0（无骨折）到 3（严重骨折）。
发病率 = SQ 分数在基线时为 0，在基线后 > 0。
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基线和第 12 个月
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按第 36 个月新形态椎骨骨折数量分类，ITT
大体时间：基线和第 36 个月
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使用 Genant 评分系统（参考：Genant 1993）通过 X 射线的 SQ 分析测量出患有 1 处或多处新形态椎体骨折的患者。
SQ-Scores 范围从 0（无骨折）到 3（严重骨折）。
发病率 = SQ 分数在基线时为 0，在基线后 > 0。
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基线和第 36 个月
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通过 SQ（半定量）评分的新椎骨骨折发生率，4-9 岁患者，第 12 个月，ITT 人群
大体时间：第 12 个月
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在第 12 个月 +/- 14 天时，使用 Genant 评分系统通过 X 射线 SQ 分析测量的 4-9 岁新发椎体骨折患者。
（参考：Genant 1993）。
SQ 评分轻度 - 0/无骨折至 1 级，中度至重度 - 从 0/无骨折变为 2-3 级。
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第 12 个月
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按 SQ 评分划分的新椎骨骨折发生率，10-15 岁患者，第 12 个月，ITT 人群
大体时间：第 12 个月
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在第 12 个月 +/- 14 天时，使用 Genant 评分系统通过 X 射线的 SQ 分析测量患有新形态椎骨骨折的 10-15 岁患者。
（参考：Genant 1993）。
SQ 评分轻度 - 0/无骨折至 1 级，中度至重度 - 从 0/无骨折变为 2-3 级。
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第 12 个月
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12 个月内的骨折概率（Kaplan-Meier 累积发生率），ITT 总体
大体时间：首次事件发生时间（天）最多 12 个月
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长骨包括桡骨、尺骨、肱骨、胫骨、腓骨、股骨、上肢和下肢骨折。
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首次事件发生时间（天）最多 12 个月
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临床骨折数量，第 12 个月，ITT 人群
大体时间：12个月
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长骨包括桡骨、尺骨、肱骨、胫骨、腓骨、股骨、上肢和下肢骨折。
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12个月
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血清 BAP - 从基线到第 12 个月的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和 12 个月
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血清骨碱性磷酸酶（BAP - 骨形成标记物）。
负百分比变化表示对治疗有反应。
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基线和 12 个月
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血清 BAP - 从基线到第 24 个月的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和 24 个月
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血清骨碱性磷酸酶（BAP - 骨形成标记物）。
负百分比变化表示对治疗有反应。
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基线和 24 个月
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血清 BAP - 从基线到第 36 个月的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和 36 个月
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血清骨碱性磷酸酶（BAP - 骨形成标记物）。
负百分比变化表示对治疗有反应。
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基线和 36 个月
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尿液 NTX/Cr - 第 12 个月与基线相比的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和终点/第 12 个月
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尿液 I 型胶原蛋白 N-端肽/肌酐（NTX/Cr；骨吸收标记物）。
负百分比变化表示对治疗有反应。
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基线和终点/第 12 个月
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尿液 NTX/Cr - 第 24 个月与基线相比的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 24 个月
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尿液 I 型胶原蛋白 N-端肽/肌酐（NTX/Cr；骨吸收标记物）。
负百分比变化表示对治疗有反应。
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基线和第 24 个月
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尿液 NTX/Cr - 第 36 个月时基线的百分比变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 36 个月
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尿液 I 型胶原蛋白 N-端肽/肌酐（NTX/Cr；骨吸收标记物）。
负百分比变化表示对治疗有反应。
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基线和第 36 个月
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Wong-Baker FACES 疼痛评定量表 - 从基线到第 12 个月的变化，ITT 人群
大体时间：基线和第 12 个月
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Wong-Baker FACES 疼痛评定量表（使用面部表情的疼痛评估量表，转化为从 0 = 无痛 [笑脸] 到 10 = 可能最痛 [扭曲的脸和眼泪] 的范围；负值表示疼痛减轻）。
参考资料：Wong DL 等。
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基线和第 12 个月
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骨龄（年），从基线到第 12 个月的变化，ITT 人口
大体时间：基线和第 12 个月
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通过手部/手腕 X 光片的视觉评估确定骨龄。
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基线和第 12 个月
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骨龄（年），从基线到第 24 个月的变化，ITT 人口
大体时间：基线和第 24 个月
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通过手部/手腕 X 光片的视觉评估确定骨龄。
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基线和第 24 个月
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骨龄（年），从基线到第 36 个月的变化，ITT 人口
大体时间：基线和第 36 个月
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通过手部/手腕 X 光片的视觉评估确定骨龄。
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基线和第 36 个月
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年化增长率 - 从基线到第 12 个月的变化，ITT 人口
大体时间：基线和第 12 个月
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年化生长速度 [= 骨龄相对于基线的变化 x（365.25/基线和骨龄测量之间的天数）]
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基线和第 12 个月
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年化增长率 - 从基线到第 36 个月的变化，ITT 人口
大体时间：基线和第 36 个月
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年化生长速度 [= 骨龄相对于基线的变化 x（365.25/基线和骨龄测量之间的天数）]
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基线和第 36 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Dietrich H Wenderoth, MD、Procter and Gamble
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年11月1日
初级完成 (实际的)
2008年4月1日
研究完成 (实际的)
2010年3月1日
研究注册日期
首次提交
2005年3月18日
首先提交符合 QC 标准的
2005年3月18日
首次发布 (估计)
2005年3月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年4月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年4月15日
最后验证
2013年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.