Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van Risedronaat bij de behandeling van Osteogenesis Imperfecta bij kinderen

15 april 2013 bijgewerkt door: Warner Chilcott
Kinderen met Osteogenesis Imperfecta (OI) hebben botpijn, lage botmassa en breuken. Er zijn geen goedgekeurde geneesmiddelen voor de behandeling van OI bij kinderen, hoewel sommige intraveneuze (IV) bisfosfonaten in sommige landen off-label worden gebruikt. In een farmacokinetisch onderzoek met een enkelvoudige dosis toonden gegevens aan dat risedronaat goed werd verdragen door 28 kinderen met OI. Deze drie jaar durende studie zal de veiligheid en werkzaamheid van risedronaat bij de behandeling van kinderen met OI testen. Gedurende het eerste jaar zullen patiënten gerandomiseerd worden naar de risedronaat- en placebogroep in een verhouding van 2:1. Gedurende het tweede en derde jaar van de studie zullen alle patiënten risedronaat krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

143

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Perth, Australië
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië
        • The Children's Hospital at Westmead
  • België
      • Bruxelles, België
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Chili
      • Santiago, Chili
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Duitsland
      • Koln, Duitsland
        • Klinikum und Poliklinik für Kinderheilkunde der Universität zu Köln
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Hospital for Children and Adolescents
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • 2nd Department of Pediatrics, Semmelwies University, Faculty of Medicine
  • Italië
      • Valeggio sul Mincio, Italië
        • Rheumatologic Rehabilitation Unit of the University of Verona
  • Polen
      • Warzawa-Międzylesie, Polen
        • Zaklad Biochemii i Medycyny Doswiadczalnej (Biochemisty Dept, Institute "Monument-Children Health Centre"
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Tsjechische Republiek
      • Plzen, Tsjechische Republiek
        • Osteocentrum, II. Interní klinika, Fakultní nemocnice Plzeň-Bory
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Bristol Royal Hospital for Children,
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S210 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45409
        • Wright State University BioMedical Imaging Laboratory and Miami Valley Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
  • Zuid-Afrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Zuid-Afrika
        • Little Company of Mary Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • OI-diagnose
  • verhoogd risico op fracturen: heeft een voorgeschiedenis van ten minste 1 radiografisch bevestigde, niet-traumatische of low impact fractuur plus lage botmineraaldichtheid (BMD) of heeft een zeer lage BMD met of zonder voorgeschiedenis van fracturen.

Uitsluitingscriteria:

  • Elk gebruik van bisfosfonaten binnen een jaar na inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo dagelijks
placebotablet, eenmaal daags gedurende één jaar, daarna gedurende twee jaar open-label risedronaat
Geneesmiddel: Placebo
placebotablet eenmaal daags gedurende één jaar, gevolgd door risedronaat eenmaal daags gedurende twee jaar
Experimenteel: Risedronaat dagelijks
risedronaattablet, eenmaal daags gedurende een jaar, daarna gedurende twee jaar open-label risedronaat eenmaal daags
Geneesmiddel: natriumrisedronaat (Actonel)
tablet risedronaat eenmaal daags gedurende een jaar, gevolgd door eenmaal daags risedronaat gedurende twee jaar

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van baseline Lumbale wervelkolom Botmineraaldichtheid (BMD) op maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Lumbale wervelkolom Botmineraaldichtheid (BMD) gemeten met dual-energy röntgenabsorptiometrie (DXA) en gelezen door een centrale lezer. Dubbele scans verkregen bij screening en maand 12.
Basislijn en maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van baseline Lumbale wervelkolom Botmineraaldichtheid (BMD) op maand 24, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24
Lumbale wervelkolom Botmineraaldichtheid (BMD) gemeten met dual-energy röntgenabsorptiometrie (DXA) en gelezen door een centrale lezer.
Basislijn en maand 24
Procentuele verandering ten opzichte van baseline Lumbale wervelkolom Botmineraaldichtheid (BMD) op maand 36, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Lumbale wervelkolom Botmineraaldichtheid (BMD) gemeten met dual-energy röntgenabsorptiometrie (DXA) en gelezen door een centrale lezer.
Basislijn en maand 36
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in totale lichaams-BMD op maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Percentage verandering ten opzichte van baseline in Total Body Bone Mineral Density (BMD) gemeten met DXA.
Basislijn en maand 12
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in totale lichaams-BMD op maand 24, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24
Percentage verandering ten opzichte van baseline in Total Body Bone Mineral Density (BMD) gemeten met DXA.
Basislijn en maand 24
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in totale lichaams-BMD op maand 36, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Percentage verandering ten opzichte van baseline in Total Body Bone Mineral Density (BMD) gemeten met DXA.
Basislijn en maand 36
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in BMC (Bone Mineral Content) van de lumbale wervelkolom op maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Basislijn en maand 12
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in lumbale wervelkolom BMC (botmineraalgehalte) op maand 24, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24
Basislijn en maand 24
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in BMC (Bone Mineral Content) van de lumbale wervelkolom op maand 36, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Basislijn en maand 36
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BMC van het totale lichaam op maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Basislijn en maand 12
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BMC van het totale lichaam op maand 24, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24
Basislijn en maand 24
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BMC van het totale lichaam op maand 36, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Basislijn en maand 36
Lumbale wervelkolom Z-score - procentuele verandering van baseline tot maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Lumbale wervelkolom Z-score - aantal standaarddeviaties De BMD van een patiënt verschilt van de gemiddelde BMD van hun leeftijd, geslacht en etniciteit. Positieve scores duiden op BMD boven het gemiddelde; Positieve waarden zijn "beste waarden" en negatieve waarden zijn "slechtste waarden".
Basislijn en maand 12
Lumbale wervelkolom Z-score - procentuele verandering van baseline tot maand 24, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24
Lumbale wervelkolom Z-score - aantal standaarddeviaties De BMD van een patiënt verschilt van de gemiddelde BMD van hun leeftijd, geslacht en etniciteit. Positieve scores duiden op BMD boven het gemiddelde; Positieve waarden zijn "beste waarden" en negatieve waarden zijn "slechtste waarden".
Basislijn en maand 24
Lumbale wervelkolom Z-score - procentuele verandering van baseline tot maand 36, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Lumbale wervelkolom Z-score - aantal standaarddeviaties De BMD van een patiënt verschilt van de gemiddelde BMD van hun leeftijd, geslacht en etniciteit. Positieve scores duiden op BMD boven het gemiddelde; Positieve waarden zijn "beste waarden" en negatieve waarden zijn "slechtste waarden".
Basislijn en maand 36
Total Body Z-score - Procentuele verandering van baseline tot maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Total Body Z-score - aantal standaarddeviaties De BMD van een patiënt verschilt van de gemiddelde BMD van hun leeftijd, geslacht en etniciteit. Positieve scores duiden op BMD boven het gemiddelde; Positieve waarden zijn "beste waarden" en negatieve waarden zijn "slechtste waarden".
Basislijn en maand 12
Total Body Z-score - procentuele verandering van baseline tot maand 24, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24
Total Body Z-score - aantal standaarddeviaties De BMD van een patiënt verschilt van de gemiddelde BMD van hun leeftijd, geslacht en etniciteit. Positieve scores duiden op BMD boven het gemiddelde; Positieve waarden zijn "beste waarden" en negatieve waarden zijn "slechtste waarden".
Basislijn en maand 24
Total Body Z-score - Procentuele verandering van baseline tot maand 36, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Total Body Z-score - aantal standaarddeviaties De BMD van een patiënt verschilt van de gemiddelde BMD van hun leeftijd, geslacht en etniciteit. Positieve scores duiden op BMD boven het gemiddelde; Positieve waarden zijn "beste waarden" en negatieve waarden zijn "slechtste waarden".
Basislijn en maand 36
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het botgebied van de lumbale wervelkolom in maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Gemeten door DXA.
Basislijn en maand 12
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het botgebied van de lumbale wervelkolom in maand 24, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24
Gemeten door DXA.
Basislijn en maand 24
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het botgebied van de lumbale wervelkolom in maand 36, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Gemeten door DXA.
Basislijn en maand 36
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale botgebied van het lichaam, maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Basislijn en maand 12
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale botgebied van het lichaam, maand 24, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24
Basislijn en maand 24
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale botgebied van het lichaam, maand 36, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Basislijn en maand 36
Nieuwe morfometrische wervelfractuur op maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Morfometrische wervelfractuur gemeten door semi-kwantitatieve (SQ) analyse van röntgenfoto's met behulp van het Genant-scoresysteem op het eindpunt. (Ref: Genant 1993). SQ-Scores variëren van 0 (geen fractuur) tot 3 (ernstige fractuur). Nieuwe fractuur = SQ-score is 0 bij baseline en >0 bij het gespecificeerde eindbezoek.
Basislijn en maand 12
Nieuwe morfometrische wervelfractuur op maand 36, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Morfometrische wervelfractuur gemeten door SQ-analyse van röntgenfoto's met behulp van het Genant-scoresysteem. (Ref: Genant 1993). SQ-Scores variëren van 0 (geen fractuur) tot 3 (ernstige fractuur). Nieuwe fractuur = SQ-score is 0 bij baseline en >0 bij het gespecificeerde eindbezoek.
Basislijn en maand 36
Indeling op aantal nieuwe morfometrische wervelfracturen in maand 12, ITT
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Patiënten met 1 of meer nieuwe morfometrische wervelfracturen zoals gemeten door SQ-analyse van röntgenfoto's met behulp van het Genant-scoresysteem (Ref: Genant 1993). SQ-Scores variëren van 0 (geen fractuur) tot 3 (ernstige fractuur). Incidentie = SQ-score is 0 bij baseline en >0 bij post-baseline.
Basislijn en maand 12
Indeling op aantal nieuwe morfometrische wervelfracturen op maand 36, ITT
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Patiënten met 1 of meer nieuwe morfometrische wervelfracturen zoals gemeten door SQ-analyse van röntgenfoto's met behulp van het Genant-scoresysteem (Ref: Genant 1993). SQ-Scores variëren van 0 (geen fractuur) tot 3 (ernstige fractuur). Incidentie = SQ-score is 0 bij baseline en >0 bij post-baseline.
Basislijn en maand 36
Incidentie nieuwe wervelfracturen volgens SQ (semi-kwantitatieve) score, patiënten van 4-9 jaar, maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Maand 12
Patiënten van 4-9 jaar met nieuwe morfometrische wervelfracturen zoals gemeten door SQ-analyse van röntgenfoto's met behulp van het Genant-scoresysteem op maand 12 +/- 14 dagen. (Ref: Genant 1993). SQ-score licht - 0/geen fractuur tot graad 1, matig tot ernstig - verandering van 0/geen fractuur naar graad 2-3.
Maand 12
Incidentie nieuwe wervelfracturen volgens SQ-score, patiënten van 10-15 jaar, maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Maand 12
Patiënten van 10-15 jaar met nieuwe morfometrische wervelfracturen zoals gemeten door SQ-analyse van röntgenfoto's met behulp van het Genant-scoresysteem op maand 12 +/- 14 dagen. (Ref: Genant 1993). SQ-score licht - 0/geen fractuur tot graad 1, matig tot ernstig - verandering van 0/geen fractuur naar graad 2-3.
Maand 12
Kans op breuk binnen 12 maanden (Kaplan-Meier cumulatieve incidentie), ITT-populatie
Tijdsspanne: Tijd tot eerste gebeurtenis (dagen) tot 12 maanden
Lange botten omvatten spaakbeen, ellepijp, opperarmbeen, scheenbeen, kuitbeen, dijbeen, bovenste ledematen en onderste ledematen.
Tijd tot eerste gebeurtenis (dagen) tot 12 maanden
Aantal klinische fracturen, maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: 12 maanden
Lange botten omvatten spaakbeen, ellepijp, opperarmbeen, scheenbeen, kuitbeen, dijbeen, bovenste ledematen en onderste ledematen.
12 maanden
Serum BAP - procentuele verandering van baseline tot maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
Serum Bone Alkaline Phosphatase (BAP - marker voor botvorming). Negatieve procentuele veranderingen duiden op respons op behandeling.
Basislijn en 12 maanden
Serum BAP - procentuele verandering van baseline tot maand 24, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en 24 maanden
Serum Bone Alkaline Phosphatase (BAP - marker voor botvorming). Negatieve procentuele veranderingen duiden op respons op behandeling.
Basislijn en 24 maanden
Serum BAP - procentuele verandering van baseline tot maand 36, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en 36 maanden
Serum Bone Alkaline Phosphatase (BAP - marker voor botvorming). Negatieve procentuele veranderingen duiden op respons op behandeling.
Basislijn en 36 maanden
Urine NTX/Cr - procentuele verandering ten opzichte van baseline op maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en eindpunt / maand 12
Urine type-I collageen N-telopeptide/creatinine (NTX/Cr; marker voor botresorptie). Negatieve procentuele veranderingen duiden op respons op behandeling.
Basislijn en eindpunt / maand 12
Urine NTX/Cr - procentuele verandering ten opzichte van baseline op maand 24, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24
Urine type-I collageen N-telopeptide/creatinine (NTX/Cr; marker voor botresorptie). Negatieve procentuele veranderingen duiden op respons op behandeling.
Basislijn en maand 24
Urine NTX/Cr - procentuele verandering ten opzichte van baseline op maand 36, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Urine type-I collageen N-telopeptide/creatinine (NTX/Cr; marker voor botresorptie). Negatieve procentuele veranderingen duiden op respons op behandeling.
Basislijn en maand 36
Wong-Baker GEZICHT Pijnbeoordelingsschaal - Verandering van basislijn naar maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Wong-Baker FACES Pain Rating Scale (pijnbeoordelingsschaal met behulp van gezichtsuitdrukkingen, vertaald in een bereik van 0= geen pijn [lachend gezicht] tot 10= ergst mogelijke pijn [vervormd gezicht met tranen]; negatieve waarden duiden op afname van pijn). Referentie: Wong DL et al.
Basislijn en maand 12
Botleeftijd (jaren), verandering van baseline tot maand 12, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Botleeftijd bepaald door visuele beoordeling van hand-/polsröntgenfoto's.
Basislijn en maand 12
Botleeftijd (jaren), verandering van baseline tot maand 24, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24
Botleeftijd bepaald door visuele beoordeling van hand-/polsröntgenfoto's.
Basislijn en maand 24
Botleeftijd (jaren), verandering van baseline tot maand 36, ITT-populatie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Botleeftijd bepaald door visuele beoordeling van hand-/polsröntgenfoto's.
Basislijn en maand 36
Groeisnelheid op jaarbasis - verandering van basislijn tot maand 12, ITT-bevolking
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
Geannualiseerde groeisnelheid [= verandering in botleeftijd vanaf baseline x (365,25/tijd in dagen tussen baseline en de meting van de botleeftijd)]
Basislijn en maand 12
Groeisnelheid op jaarbasis - verandering van basislijn tot maand 36, ITT-bevolking
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36
Geannualiseerde groeisnelheid [= verandering in botleeftijd vanaf baseline x (365,25/tijd in dagen tussen baseline en de meting van de botleeftijd)]
Basislijn en maand 36

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Warner Chilcott

Onderzoekers

  • Studie directeur: Dietrich H Wenderoth, MD, Procter and Gamble

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 maart 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 maart 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

21 maart 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

22 april 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 april 2013

Laatst geverifieerd

1 april 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2003100
  • HMR4003I/3001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Osteogenese Imperfecta

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren