Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av risedronat i behandling av osteogenesis imperfecta hos barn

15. april 2013 oppdatert av: Warner Chilcott
Barn med Osteogenesis Imperfecta (OI) har beinsmerter, lav benmasse og brudd. Det finnes ingen godkjente legemidler for behandling av OI hos barn, selv om noen intravenøse (IV) bisfosfonater brukes off-label i enkelte land. I en enkeltdose, farmakokinetisk studie, viste data at risedronat ble godt tolerert hos 28 barn med OI. Denne treårige studien vil teste sikkerheten og effekten av risedronat ved behandling av barn med OI. Det første året vil pasientene bli randomisert til risedronat- og placebogruppene i forholdet 2:1. I andre og tredje år av studien vil alle pasienter få risedronat.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

143

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Perth, Australia
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Hospital for Children and Adolescents
  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45409
        • Wright State University BioMedical Imaging Laboratory and Miami Valley Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
  • Italia
      • Valeggio sul Mincio, Italia
        • Rheumatologic Rehabilitation Unit of the University of Verona
  • Polen
      • Warzawa-Międzylesie, Polen
        • Zaklad Biochemii i Medycyny Doswiadczalnej (Biochemisty Dept, Institute "Monument-Children Health Centre"
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
        • Bristol Royal Hospital for Children,
      • Glasgow, Storbritannia, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Sheffield, Storbritannia, S210 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Sør-Afrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sør-Afrika
        • Little Company of Mary Hospital
  • Tsjekkisk Republikk
      • Plzen, Tsjekkisk Republikk
        • Osteocentrum, II. Interní klinika, Fakultní nemocnice Plzeň-Bory
  • Tyskland
      • Koln, Tyskland
        • Klinikum und Poliklinik für Kinderheilkunde der Universität zu Köln
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • 2nd Department of Pediatrics, Semmelwies University, Faculty of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • OI diagnose
  • økt risiko for brudd: enten har en historie med minst 1 radiografisk bekreftet, ikke-traumatisk eller lavpåvirkningsfraktur pluss lav benmineraltetthet (BMD) eller har svært lav BMD med eller uten en historie med brudd.

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuell bruk av bisfosfonater innen ett år etter påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo daglig
placebotablett, en gang daglig i ett år, deretter i to år åpent risedronat
Legemiddel: Placebo
placebotablett én gang daglig i ett år etterfulgt av risedronat én gang daglig i to år
Eksperimentell: Risedronat daglig
risedronat tablett, én gang daglig i ett år, deretter i to år åpen risedronat én gang daglig
Legemiddel: risedronatnatrium (Actonel)
risedronat tablett én gang daglig i ett år etterfulgt av risedronat én gang daglig i to år

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline lumbal spine Bone Mineral Density (BMD) ved måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) målt ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DXA) og avlest av sentral leser. Dupliserte skanninger oppnådd ved screening og måned 12.
Grunnlinje og måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline lumbal spine Bone Mineral Density (BMD) ved måned 24, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 24
Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) målt ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DXA) og avlest av sentral leser.
Grunnlinje og måned 24
Prosentvis endring fra baseline lumbal spine Bone Mineral Density (BMD) ved måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) målt ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DXA) og avlest av sentral leser.
Grunnlinje og måned 36
Prosentvis endring fra baseline i total BMD i kroppen ved måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Prosentvis endring fra baseline i Total Body Bone Mineral Density (BMD) målt ved DXA.
Grunnlinje og måned 12
Prosentvis endring fra baseline i total BMD i kroppen ved måned 24, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 24
Prosentvis endring fra baseline i Total Body Bone Mineral Density (BMD) målt ved DXA.
Grunnlinje og måned 24
Prosentvis endring fra baseline i total BMD i kroppen ved måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Prosentvis endring fra baseline i Total Body Bone Mineral Density (BMD) målt ved DXA.
Grunnlinje og måned 36
Prosentvis endring fra baseline i Lumbal Spine BMC (Bone Mineral Content) ved måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Grunnlinje og måned 12
Prosentvis endring fra baseline i lumbal ryggrad BMC (beinmineralinnhold) ved måned 24, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 24
Grunnlinje og måned 24
Prosentvis endring fra baseline i Lumbal Spine BMC (Bone Mineral Content) ved måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Grunnlinje og måned 36
Prosentvis endring fra baseline i total body BMC ved måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Grunnlinje og måned 12
Prosentvis endring fra baseline i total body BMC ved måned 24, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 24
Grunnlinje og måned 24
Prosentvis endring fra baseline i total body BMC ved måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Grunnlinje og måned 36
Lumbal Spine Z-score – prosentvis endring fra baseline til måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Lumbal Spine Z-score - antall standardavvik en pasients BMD avviker fra gjennomsnittlig BMD for deres alder, kjønn og etnisitet. Positive skårer indikerer BMD over gjennomsnittet; Positive verdier er "beste verdier" og negative verdier er "dårligste verdier".
Grunnlinje og måned 12
Lumbal Spine Z-score – prosentvis endring fra baseline til måned 24, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 24
Lumbal Spine Z-score - antall standardavvik en pasients BMD avviker fra gjennomsnittlig BMD for deres alder, kjønn og etnisitet. Positive skårer indikerer BMD over gjennomsnittet; Positive verdier er "beste verdier" og negative verdier er "dårligste verdier".
Grunnlinje og måned 24
Lumbal Spine Z-score – prosentvis endring fra baseline til måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Lumbal Spine Z-score - antall standardavvik en pasients BMD avviker fra gjennomsnittlig BMD for deres alder, kjønn og etnisitet. Positive skårer indikerer BMD over gjennomsnittet; Positive verdier er "beste verdier" og negative verdier er "dårligste verdier".
Grunnlinje og måned 36
Total Z-score for kroppen – prosentvis endring fra baseline til måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Total Body Z-score - antall standardavvik en pasients BMD er forskjellig fra gjennomsnittlig BMD for deres alder, kjønn og etnisitet. Positive skårer indikerer BMD over gjennomsnittet; Positive verdier er "beste verdier" og negative verdier er "dårligste verdier".
Grunnlinje og måned 12
Total Body Z-score – prosentvis endring fra baseline til måned 24, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 24
Total Body Z-score - antall standardavvik en pasients BMD er forskjellig fra gjennomsnittlig BMD for deres alder, kjønn og etnisitet. Positive skårer indikerer BMD over gjennomsnittet; Positive verdier er "beste verdier" og negative verdier er "dårligste verdier".
Grunnlinje og måned 24
Total Z-score for kroppen – prosentvis endring fra baseline til måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Total Body Z-score - antall standardavvik en pasients BMD er forskjellig fra gjennomsnittlig BMD for deres alder, kjønn og etnisitet. Positive skårer indikerer BMD over gjennomsnittet; Positive verdier er "beste verdier" og negative verdier er "dårligste verdier".
Grunnlinje og måned 36
Prosentvis endring fra baseline i lumbal ryggradsbeinområde ved måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Målt med DXA.
Grunnlinje og måned 12
Prosentvis endring fra baseline i lumbale ryggradsbeinområde ved måned 24, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 24
Målt med DXA.
Grunnlinje og måned 24
Prosentvis endring fra baseline i lumbal ryggradsbeinområde ved måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Målt med DXA.
Grunnlinje og måned 36
Prosentvis endring fra baseline i totalt kroppsbeinareal måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Grunnlinje og måned 12
Prosentvis endring fra baseline i totalt kroppsbeinareal måned 24, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 24
Grunnlinje og måned 24
Prosentvis endring fra baseline i totalt kroppsbeinareal, måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Grunnlinje og måned 36
Ny morfometrisk vertebral fraktur ved måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Morfometrisk vertebral fraktur målt ved semi-kvantitativ (SQ) analyse av røntgenstråler ved bruk av Genant-scoringssystemet ved endepunkt. (Ref: Genant 1993). SQ-score varierer fra 0 (ingen brudd) til 3 (alvorlig brudd). Ny fraktur = SQ-score er 0 ved baseline og >0 ved spesifisert sluttbesøk.
Grunnlinje og måned 12
Ny morfometrisk vertebral fraktur ved måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Morfometrisk vertebral fraktur målt ved SQ-analyse av røntgenstråler ved bruk av Genant-scoringssystemet. (Ref: Genant 1993). SQ-score varierer fra 0 (ingen brudd) til 3 (alvorlig brudd). Ny fraktur = SQ-score er 0 ved baseline og >0 ved spesifisert sluttbesøk.
Grunnlinje og måned 36
Kategorisering etter antall nye morfometriske vertebrale frakturer ved måned 12, ITT
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Pasienter med 1 eller flere nye morfometriske vertebrale frakturer målt ved SQ-analyse av røntgenbilder ved bruk av Genant-scoringssystemet (Ref: Genant 1993). SQ-score varierer fra 0 (ingen brudd) til 3 (alvorlig brudd). Forekomst = SQ-score er 0 ved baseline og >0 ved post-baseline.
Grunnlinje og måned 12
Kategorisering etter antall nye morfometriske vertebrale frakturer ved måned 36, ITT
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Pasienter med 1 eller flere nye morfometriske vertebrale frakturer målt ved SQ-analyse av røntgenbilder ved bruk av Genant-scoringssystemet (Ref: Genant 1993). SQ-score varierer fra 0 (ingen brudd) til 3 (alvorlig brudd). Forekomst = SQ-score er 0 ved baseline og >0 ved post-baseline.
Grunnlinje og måned 36
Forekomst av nye vertebrale frakturer etter SQ (semi-kvantitativ) score, pasienter i alderen 4-9 år, måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Måned 12
Pasienter i alderen 4-9 år med nye morfometriske vertebrale frakturer målt ved SQ-analyse av røntgenbilder ved bruk av Genant-scoringssystemet ved måned 12 +/- 14 dager. (Ref: Genant 1993). SQ Score mild - 0/ingen brudd til grad 1, moderat til alvorlig - endres fra 0/ingen brudd til grad 2-3.
Måned 12
Forekomst av nye vertebrale frakturer etter SQ-score, pasienter i alderen 10–15 år, måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Måned 12
Pasienter i alderen 10-15 år med nye morfometriske vertebrale frakturer målt ved SQ-analyse av røntgenbilder ved bruk av Genant-scoringssystemet ved måned 12 +/- 14 dager. (Ref: Genant 1993). SQ Score mild - 0/ingen brudd til grad 1, moderat til alvorlig - endres fra 0/ingen brudd til grad 2-3.
Måned 12
Sannsynlighet for brudd i 12 måneder (Kaplan-Meier kumulativ forekomst), ITT-populasjon
Tidsramme: Tid til første arrangement (dager) opptil 12 måneder
Lange bein inkluderer radius, ulna, humerus, tibia, fibula, femur, øvre lem og fraktur i underekstremitet.
Tid til første arrangement (dager) opptil 12 måneder
Antall kliniske brudd, måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: 12 måneder
Lange bein inkluderer radius, ulna, humerus, tibia, fibula, femur, øvre lem og fraktur i underekstremitet.
12 måneder
Serum BAP - prosentvis endring fra baseline til måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Serum Bone Alkaline Phosphatase (BAP - bendannelsesmarkør). Negative prosentvise endringer indikerer respons på behandlingen.
Baseline og 12 måneder
Serum BAP - prosentvis endring fra baseline til måned 24, ITT-populasjon
Tidsramme: Baseline og 24 måneder
Serum Bone Alkaline Phosphatase (BAP - bendannelsesmarkør). Negative prosentvise endringer indikerer respons på behandlingen.
Baseline og 24 måneder
Serum BAP - prosentvis endring fra baseline til måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Serum Bone Alkaline Phosphatase (BAP - bendannelsesmarkør). Negative prosentvise endringer indikerer respons på behandlingen.
Baseline og 36 måneder
Urin NTX/Cr - prosentvis endring fra baseline ved måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og endepunkt / måned 12
Urin type-I kollagen N-telopeptid/kreatinin (NTX/Cr; benresorpsjonsmarkør). Negative prosentvise endringer indikerer respons på behandlingen.
Grunnlinje og endepunkt / måned 12
Urin NTX/Cr - prosentvis endring fra baseline ved måned 24, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 24
Urin type-I kollagen N-telopeptid/kreatinin (NTX/Cr; benresorpsjonsmarkør). Negative prosentvise endringer indikerer respons på behandlingen.
Grunnlinje og måned 24
Urin NTX/Cr - prosentvis endring fra baseline ved måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Urin type-I kollagen N-telopeptid/kreatinin (NTX/Cr; benresorpsjonsmarkør). Negative prosentvise endringer indikerer respons på behandlingen.
Grunnlinje og måned 36
Wong-Baker FACES smertevurderingsskala – endring fra baseline til måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Wong-Baker FACES Pain Rating Scale (smertevurderingsskala ved bruk av ansiktsuttrykk, oversatt til et område fra 0= ingen smerte [smilende ansikt] til 10= verst mulig smerte [forvrengt ansikt med tårer]; negative verdier indikerer redusert smerte). Referanse: Wong DL et al.
Grunnlinje og måned 12
Benalder (år), endring fra baseline til måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Benalder bestemmes ved visuell vurdering av røntgenbilder av hånd/håndledd.
Grunnlinje og måned 12
Benalder (år), endring fra baseline til måned 24, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 24
Benalder bestemmes ved visuell vurdering av røntgenbilder av hånd/håndledd.
Grunnlinje og måned 24
Benalder (år), endring fra baseline til måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Benalder bestemmes ved visuell vurdering av røntgenbilder av hånd/håndledd.
Grunnlinje og måned 36
Annualisert veksthastighet - endring fra baseline til måned 12, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Annualisert veksthastighet [= beinaldersendring fra baseline x (365,25/tid i dager mellom baseline og benaldermåling)]
Grunnlinje og måned 12
Annualisert veksthastighet - endring fra baseline til måned 36, ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 36
Annualisert veksthastighet [= beinaldersendring fra baseline x (365,25/tid i dager mellom baseline og benaldermåling)]
Grunnlinje og måned 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Warner Chilcott

Etterforskere

  • Studieleder: Dietrich H Wenderoth, MD, Procter and Gamble

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mars 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2005

Først lagt ut (Anslag)

21. mars 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

22. april 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2013

Sist bekreftet

1. april 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2003100
  • HMR4003I/3001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Osteogenesis Imperfecta

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mauritania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere