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Segurança e Eficácia do Risedronato no Tratamento da Osteogênese Imperfeita em Crianças

15 de abril de 2013 atualizado por: Warner Chilcott
Crianças com Osteogênese Imperfeita (OI) apresentam dor óssea, baixa massa óssea e fraturas. Não há medicamentos aprovados para o tratamento de OI em crianças, embora alguns bisfosfonatos intravenosos (IV) sejam usados ​​off-label em alguns países. Em um estudo farmacocinético de dose única, os dados mostraram que o risedronato foi bem tolerado em 28 crianças com OI. Este estudo de três anos testará a segurança e a eficácia do risedronato no tratamento de crianças com OI. No primeiro ano, os pacientes serão randomizados para os grupos de risedronato e placebo em uma proporção de 2:1. No segundo e terceiro anos do estudo, todos os pacientes receberão risedronato.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

143

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Koln, Alemanha
        • Klinikum und Poliklinik für Kinderheilkunde der Universität zu Köln
  • Austrália
      • Perth, Austrália
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45409
        • Wright State University BioMedical Imaging Laboratory and Miami Valley Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia
        • Hospital for Children and Adolescents
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • 2nd Department of Pediatrics, Semmelwies University, Faculty of Medicine
  • Itália
      • Valeggio sul Mincio, Itália
        • Rheumatologic Rehabilitation Unit of the University of Verona
  • Polônia
      • Warzawa-Międzylesie, Polônia
        • Zaklad Biochemii i Medycyny Doswiadczalnej (Biochemisty Dept, Institute "Monument-Children Health Centre"
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Bristol Royal Hospital for Children,
      • Glasgow, Reino Unido, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Sheffield, Reino Unido, S210 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • República Checa
      • Plzen, República Checa
        • Osteocentrum, II. Interní klinika, Fakultní nemocnice Plzeň-Bory
  • África do Sul
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, África do Sul
        • Little Company of Mary Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 15 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • diagnóstico de OI
  • risco aumentado de fratura: tem histórico de pelo menos 1 fratura não traumática ou de baixo impacto confirmada radiograficamente e baixa densidade mineral óssea (DMO) ou tem DMO muito baixa com ou sem histórico de fraturas.

Critério de exclusão:

  • Qualquer uso de bisfosfonato dentro de um ano após a inscrição

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo diário
comprimido de placebo, uma vez por dia durante um ano, depois durante dois anos, risedronato aberto
Medicamento: Placebo
placebo comprimido uma vez ao dia durante um ano seguido de risedronato uma vez ao dia durante dois anos
Experimental: Risedronato Diário
comprimido de risedronato, uma vez por dia durante um ano e depois por dois anos risedronato aberto uma vez por dia
Medicamento: risedronato de sódio (Actonel)
comprimido de risedronato uma vez ao dia durante um ano seguido de risedronato uma vez ao dia durante dois anos

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da densidade mineral óssea (BMD) da linha de base da coluna lombar no mês 12, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Densidade Mineral Óssea da Coluna Lombar (BMD) medida por absorciometria de raios X de dupla energia (DXA) e lida pelo leitor central. Varreduras duplicadas obtidas na triagem e no Mês 12.
Linha de base e mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da densidade mineral óssea (BMD) da linha de base da coluna lombar no mês 24, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 24
Densidade Mineral Óssea da Coluna Lombar (BMD) medida por absorciometria de raios X de dupla energia (DXA) e lida pelo leitor central.
Linha de base e mês 24
Alteração percentual da densidade mineral óssea (BMD) da linha de base da coluna lombar no mês 36, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Densidade Mineral Óssea da Coluna Lombar (BMD) medida por absorciometria de raios X de dupla energia (DXA) e lida pelo leitor central.
Linha de base e mês 36
Alteração percentual da linha de base na DMO corporal total no mês 12, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Alteração percentual desde a linha de base na densidade mineral óssea (BMD) corporal total medida por DXA.
Linha de base e mês 12
Alteração percentual da linha de base na DMO corporal total no mês 24, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 24
Alteração percentual desde a linha de base na densidade mineral óssea (BMD) corporal total medida por DXA.
Linha de base e mês 24
Alteração percentual da linha de base na DMO corporal total no mês 36, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Alteração percentual desde a linha de base na densidade mineral óssea (BMD) corporal total medida por DXA.
Linha de base e mês 36
Alteração percentual da linha de base no BMC da coluna lombar (conteúdo mineral ósseo) no mês 12, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Linha de base e mês 12
Alteração percentual da linha de base no BMC da coluna lombar (conteúdo mineral ósseo) no mês 24, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 24
Linha de base e mês 24
Alteração percentual da linha de base no BMC da coluna lombar (conteúdo mineral ósseo) no mês 36, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Linha de base e mês 36
Alteração percentual desde a linha de base no BMC corporal total no mês 12, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Linha de base e mês 12
Alteração percentual da linha de base no BMC corporal total no mês 24, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 24
Linha de base e mês 24
Alteração percentual da linha de base no BMC corporal total no mês 36, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Linha de base e mês 36
Escore Z da coluna lombar - Alteração percentual desde a linha de base até o mês 12, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Escore Z da coluna lombar - número de desvios padrão da DMO de um paciente difere da DMO média de sua idade, sexo e etnia. Pontuações positivas indicam DMO acima da média; Valores positivos são "melhores valores" e valores negativos são "piores valores".
Linha de base e mês 12
Escore Z da coluna lombar - Alteração percentual desde a linha de base até o mês 24, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 24
Escore Z da coluna lombar - número de desvios padrão da DMO de um paciente difere da DMO média de sua idade, sexo e etnia. Pontuações positivas indicam DMO acima da média; Valores positivos são "melhores valores" e valores negativos são "piores valores".
Linha de base e mês 24
Escore Z da coluna lombar - Alteração percentual desde a linha de base até o mês 36, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Escore Z da coluna lombar - número de desvios padrão da DMO de um paciente difere da DMO média de sua idade, sexo e etnia. Pontuações positivas indicam DMO acima da média; Valores positivos são "melhores valores" e valores negativos são "piores valores".
Linha de base e mês 36
Escore Z do corpo total - Alteração percentual desde a linha de base até o mês 12, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Total Body Z-score - número de desvios padrão da DMO de um paciente difere da DMO média de sua idade, sexo e etnia. Pontuações positivas indicam DMO acima da média; Valores positivos são "melhores valores" e valores negativos são "piores valores".
Linha de base e mês 12
Escore Z do corpo total - Alteração percentual desde a linha de base até o mês 24, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 24
Total Body Z-score - número de desvios padrão da DMO de um paciente difere da DMO média de sua idade, sexo e etnia. Pontuações positivas indicam DMO acima da média; Valores positivos são "melhores valores" e valores negativos são "piores valores".
Linha de base e mês 24
Escore Z do corpo total - Alteração percentual desde a linha de base até o mês 36, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Total Body Z-score - número de desvios padrão da DMO de um paciente difere da DMO média de sua idade, sexo e etnia. Pontuações positivas indicam DMO acima da média; Valores positivos são "melhores valores" e valores negativos são "piores valores".
Linha de base e mês 36
Alteração percentual da linha de base na área óssea da coluna lombar no mês 12, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Medido por DXA.
Linha de base e mês 12
Alteração percentual da linha de base na área óssea da coluna lombar no mês 24, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 24
Medido por DXA.
Linha de base e mês 24
Alteração percentual da linha de base na área óssea da coluna lombar no mês 36, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Medido por DXA.
Linha de base e mês 36
Alteração percentual da linha de base na área óssea total do corpo Mês 12, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Linha de base e mês 12
Alteração percentual desde a linha de base na área óssea total do corpo Mês 24, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 24
Linha de base e mês 24
Alteração percentual da linha de base na área óssea total do corpo Mês 36, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Linha de base e mês 36
Nova Fratura Vertebral Morfométrica no Mês 12, População ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Fratura vertebral morfométrica medida por análise semiquantitativa (SQ) de raios-x usando o sistema de pontuação Genant no ponto final. (Ref: Genant 1993). Os SQ-Scores variam de 0 (sem fratura) a 3 (fratura grave). Nova fratura = pontuação SQ é 0 na linha de base e > 0 na visita final especificada.
Linha de base e mês 12
Nova Fratura Vertebral Morfométrica no Mês 36, População ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Fratura vertebral morfométrica medida por análise SQ de raios-x usando o sistema de pontuação Genant. (Ref: Genant 1993). Os SQ-Scores variam de 0 (sem fratura) a 3 (fratura grave). Nova fratura = pontuação SQ é 0 na linha de base e > 0 na visita final especificada.
Linha de base e mês 36
Categorização por número de novas fraturas vertebrais morfométricas no mês 12, ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Pacientes com 1 ou mais Nova Fratura Vertebral Morfométrica conforme medido pela análise SQ de raios-x usando o sistema de pontuação Genant (Ref: Genant 1993). Os SQ-Scores variam de 0 (sem fratura) a 3 (fratura grave). Incidência = pontuação SQ é 0 na linha de base e >0 na pós-linha de base.
Linha de base e mês 12
Categorização por número de novas fraturas vertebrais morfométricas no mês 36, ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Pacientes com 1 ou mais Nova Fratura Vertebral Morfométrica conforme medido pela análise SQ de raios-x usando o sistema de pontuação Genant (Ref: Genant 1993). Os SQ-Scores variam de 0 (sem fratura) a 3 (fratura grave). Incidência = pontuação SQ é 0 na linha de base e >0 na pós-linha de base.
Linha de base e mês 36
Incidência de novas fraturas vertebrais por pontuação SQ (semi-quantitativa), pacientes de 4 a 9 anos, mês 12, população ITT
Prazo: Mês 12
Pacientes com idades entre 4-9 anos com novas fraturas vertebrais morfométricas, conforme medido pela análise SQ de raios-x usando o sistema de pontuação Genant no mês 12 +/- 14 dias. (Ref: Genant 1993). SQ Score leve - 0/sem fratura para Grau 1, Moderado para Grave - mudança de 0/sem fratura para Grau 2-3.
Mês 12
Incidência de novas fraturas vertebrais por pontuação SQ, pacientes de 10 a 15 anos, mês 12, população ITT
Prazo: Mês 12
Pacientes com idades entre 10 e 15 anos com novas fraturas vertebrais morfométricas, conforme medido pela análise SQ de raios-x usando o sistema de pontuação Genant no mês 12 +/- 14 dias. (Ref: Genant 1993). SQ Score leve - 0/sem fratura para Grau 1, Moderado para Grave - mudança de 0/sem fratura para Grau 2-3.
Mês 12
Probabilidade de fratura em 12 meses (incidência cumulativa de Kaplan-Meier), população ITT
Prazo: Tempo até o primeiro evento (dias) até 12 meses
Ossos longos incluem fratura de rádio, ulna, úmero, tíbia, fíbula, fêmur, membros superiores e membros inferiores.
Tempo até o primeiro evento (dias) até 12 meses
Número de Fraturas Clínicas, Mês 12, População ITT
Prazo: 12 meses
Ossos longos incluem fratura de rádio, ulna, úmero, tíbia, fíbula, fêmur, membros superiores e membros inferiores.
12 meses
BAP sérico - variação percentual desde a linha de base até o mês 12, população ITT
Prazo: Linha de base e 12 meses
Fosfatase Alcalina Óssea Sérica (BAP - marcador de formação óssea). Alterações percentuais negativas indicam resposta ao tratamento.
Linha de base e 12 meses
BAP sérico - variação percentual desde a linha de base até o mês 24, população ITT
Prazo: Linha de base e 24 meses
Fosfatase Alcalina Óssea Sérica (BAP - marcador de formação óssea). Alterações percentuais negativas indicam resposta ao tratamento.
Linha de base e 24 meses
BAP sérico - variação percentual desde a linha de base até o mês 36, população ITT
Prazo: Linha de base e 36 meses
Fosfatase Alcalina Óssea Sérica (BAP - marcador de formação óssea). Alterações percentuais negativas indicam resposta ao tratamento.
Linha de base e 36 meses
Urina NTX/Cr - Mudança Percentual da Linha de Base no Mês 12, População ITT
Prazo: Linha de base e ponto final / Mês 12
Colágeno tipo I na urina N-telopeptídeo/creatinina (NTX/Cr; marcador de reabsorção óssea). Alterações percentuais negativas indicam resposta ao tratamento.
Linha de base e ponto final / Mês 12
Urina NTX/Cr - Mudança Percentual da Linha de Base no Mês 24, População ITT
Prazo: Linha de base e mês 24
Colágeno tipo I na urina N-telopeptídeo/creatinina (NTX/Cr; marcador de reabsorção óssea). Alterações percentuais negativas indicam resposta ao tratamento.
Linha de base e mês 24
Urina NTX/Cr - Mudança Percentual da Linha de Base no Mês 36, População ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Colágeno tipo I na urina N-telopeptídeo/creatinina (NTX/Cr; marcador de reabsorção óssea). Alterações percentuais negativas indicam resposta ao tratamento.
Linha de base e mês 36
Wong-Baker FACES Pain Rating Scale - Mudança da linha de base para o mês 12, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Wong-Baker FACES Pain Rating Scale (escala de avaliação da dor usando expressões faciais, traduzida em um intervalo de 0 = sem dor [rosto sorridente] a 10 = pior dor possível [rosto distorcido com lágrimas]; valores negativos indicam diminuição da dor). Referência: Wong DL et al.
Linha de base e mês 12
Idade óssea (anos), alteração da linha de base até o mês 12, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Idade óssea determinada por avaliação visual de radiografias de mão/punho.
Linha de base e mês 12
Idade óssea (anos), alteração da linha de base até o mês 24, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 24
Idade óssea determinada por avaliação visual de radiografias de mão/punho.
Linha de base e mês 24
Idade óssea (anos), alteração da linha de base até o mês 36, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Idade óssea determinada por avaliação visual de radiografias de mão/punho.
Linha de base e mês 36
Velocidade de crescimento anualizada - Mudança da linha de base para o mês 12, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 12
Velocidade de crescimento anualizada [= alteração da idade óssea da linha de base x (365,25/tempo em dias entre a linha de base e a medição da idade óssea)]
Linha de base e mês 12
Velocidade de crescimento anualizada - Alteração da linha de base até o mês 36, população ITT
Prazo: Linha de base e mês 36
Velocidade de crescimento anualizada [= alteração da idade óssea da linha de base x (365,25/tempo em dias entre a linha de base e a medição da idade óssea)]
Linha de base e mês 36

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Warner Chilcott

Investigadores

  • Diretor de estudo: Dietrich H Wenderoth, MD, Procter and Gamble

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2004

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2008

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de março de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de março de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

21 de março de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

22 de abril de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de abril de 2013

Última verificação

1 de abril de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2003100
  • HMR4003I/3001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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