Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost risedronátu při léčbě osteogenesis imperfecta u dětí

15. dubna 2013 aktualizováno: Warner Chilcott
Děti s Osteogenesis Imperfecta (OI) mají bolesti kostí, nízkou kostní hmotu a zlomeniny. Neexistují žádné schválené léky pro léčbu OI u dětí, i když některé intravenózní (IV) bisfosfonáty se v některých zemích používají off-label. Ve farmakokinetické studii s jednorázovou dávkou údaje ukázaly, že risedronát byl dobře tolerován u 28 dětí s OI. Tato tříletá studie bude testovat bezpečnost a účinnost risedronátu při léčbě dětí s OI. V prvním roce budou pacienti randomizováni do skupin s risedronátem a placebem v poměru 2:1. Ve druhém a třetím roce studie budou všichni pacienti dostávat risedronát.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

143

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Perth, Austrálie
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko
        • Hospital for Children and Adolescents
  • Itálie
      • Valeggio sul Mincio, Itálie
        • Rheumatologic Rehabilitation Unit of the University of Verona
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Jižní Afrika
        • Little Company of Mary Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • 2nd Department of Pediatrics, Semmelwies University, Faculty of Medicine
  • Německo
      • Koln, Německo
        • Klinikum und Poliklinik für Kinderheilkunde der Universität zu Köln
  • Polsko
      • Warzawa-Międzylesie, Polsko
        • Zaklad Biochemii i Medycyny Doswiadczalnej (Biochemisty Dept, Institute "Monument-Children Health Centre"
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • Bristol Royal Hospital for Children,
      • Glasgow, Spojené království, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Sheffield, Spojené království, S210 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45409
        • Wright State University BioMedical Imaging Laboratory and Miami Valley Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
  • Česká republika
      • Plzen, Česká republika
        • Osteocentrum, II. Interní klinika, Fakultní nemocnice Plzeň-Bory
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza OI
  • zvýšené riziko zlomenin: buď má v anamnéze alespoň 1 rentgenologicky potvrzenou netraumatickou zlomeninu nebo zlomeninu s nízkým dopadem plus nízkou hustotu kostních minerálů (BMD) nebo má velmi nízkou BMD s nebo bez zlomenin v anamnéze.

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli použití bisfosfonátů do jednoho roku od registrace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo denně
placebo tableta, jednou denně po dobu jednoho roku a poté po dobu dvou let otevřená risedronát
Lék: Placebo
placebo tableta jednou denně po dobu jednoho roku a následně risedronát jednou denně po dobu dvou let
Experimentální: Risedronate Daily
risedronátová tableta, jednou denně po dobu jednoho roku, poté po dobu dvou let otevřená risedronátová tableta jednou denně
Lék: risedronát sodný (Actonel)
tableta risedronátu jednou denně po dobu jednoho roku a následně risedronát jednou denně po dobu dvou let

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hustoty kostí bederní páteře (BMD) ve 12. měsíci, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Minerální hustota kostí bederní páteře (BMD) měřená pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DXA) a odečtená centrální čtečkou. Duplicitní skeny získané při screeningu a 12. měsíci.
Výchozí stav a měsíc 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty minerální hustoty kostí bederní páteře (BMD) za 24. měsíc, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
Minerální hustota kostí bederní páteře (BMD) měřená pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DXA) a odečtená centrální čtečkou.
Výchozí stav a měsíc 24
Procentuální změna od výchozí hustoty minerálů v bederní páteři (BMD) v měsíci 36, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
Minerální hustota kostí bederní páteře (BMD) měřená pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DXA) a odečtená centrální čtečkou.
Výchozí stav a měsíc 36
Procentuální změna od výchozí hodnoty celkové tělesné BMD ve 12. měsíci, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové tělesné minerální hustotě (BMD) měřené pomocí DXA.
Výchozí stav a měsíc 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty celkové tělesné BMD v měsíci 24, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové tělesné minerální hustotě (BMD) měřené pomocí DXA.
Výchozí stav a měsíc 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové tělesné hmotnosti BMD v měsíci 36, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové tělesné minerální hustotě (BMD) měřené pomocí DXA.
Výchozí stav a měsíc 36
Procentuální změna od výchozí hodnoty BMC bederní páteře (obsah kostních minerálů) za 12. měsíc, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Výchozí stav a měsíc 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty v BMC bederní páteře (obsah kostních minerálů) za 24. měsíc, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
Výchozí stav a měsíc 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v BMC bederní páteře (obsah kostních minerálů) v měsíci 36, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
Výchozí stav a měsíc 36
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové tělesné hmotnosti BMC ve 12. měsíci, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Výchozí stav a měsíc 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové tělesné hmotnosti BMC v měsíci 24, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
Výchozí stav a měsíc 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové tělesné hmotnosti BMC v měsíci 36, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
Výchozí stav a měsíc 36
Z-skóre bederní páteře – Procentuální změna od výchozího stavu do 12. měsíce, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Z-skóre bederní páteře – počet standardních odchylek BMD pacienta se liší od průměrné BMD jeho věku, pohlaví a etnického původu. Pozitivní skóre ukazuje BMD nad průměrem; Kladné hodnoty jsou „nejlepší hodnoty“ a záporné hodnoty jsou „nejhorší hodnoty“.
Výchozí stav a měsíc 12
Z-skóre bederní páteře – Procentuální změna od výchozího stavu do 24. měsíce, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
Z-skóre bederní páteře – počet standardních odchylek BMD pacienta se liší od průměrné BMD jeho věku, pohlaví a etnického původu. Pozitivní skóre ukazuje BMD nad průměrem; Kladné hodnoty jsou „nejlepší hodnoty“ a záporné hodnoty jsou „nejhorší hodnoty“.
Výchozí stav a měsíc 24
Z-skóre bederní páteře – Procentuální změna od výchozího stavu do 36. měsíce, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
Z-skóre bederní páteře – počet standardních odchylek BMD pacienta se liší od průměrné BMD jeho věku, pohlaví a etnického původu. Pozitivní skóre ukazuje BMD nad průměrem; Kladné hodnoty jsou „nejlepší hodnoty“ a záporné hodnoty jsou „nejhorší hodnoty“.
Výchozí stav a měsíc 36
Celkové tělesné Z-skóre – Procentuální změna od výchozího stavu do 12. měsíce, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Celkové tělesné Z-skóre – počet standardních odchylek BMD pacienta se liší od průměrné BMD jeho věku, pohlaví a etnického původu. Pozitivní skóre ukazuje BMD nad průměrem; Kladné hodnoty jsou „nejlepší hodnoty“ a záporné hodnoty jsou „nejhorší hodnoty“.
Výchozí stav a měsíc 12
Celkové tělesné Z-skóre – Procentuální změna od výchozího stavu do měsíce 24, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
Celkové tělesné Z-skóre – počet standardních odchylek BMD pacienta se liší od průměrné BMD jeho věku, pohlaví a etnického původu. Pozitivní skóre ukazuje BMD nad průměrem; Kladné hodnoty jsou „nejlepší hodnoty“ a záporné hodnoty jsou „nejhorší hodnoty“.
Výchozí stav a měsíc 24
Celkové tělesné Z-skóre – Procentuální změna od výchozího stavu do měsíce 36, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
Celkové tělesné Z-skóre – počet standardních odchylek BMD pacienta se liší od průměrné BMD jeho věku, pohlaví a etnického původu. Pozitivní skóre ukazuje BMD nad průměrem; Kladné hodnoty jsou „nejlepší hodnoty“ a záporné hodnoty jsou „nejhorší hodnoty“.
Výchozí stav a měsíc 36
Procentuální změna od výchozí hodnoty v oblasti bederní páteře ve 12. měsíci, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Měřeno DXA.
Výchozí stav a měsíc 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty v oblasti kostí bederní páteře v měsíci 24, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
Měřeno DXA.
Výchozí stav a měsíc 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v oblasti kostí bederní páteře v měsíci 36, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
Měřeno DXA.
Výchozí stav a měsíc 36
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové kostní oblasti těla, měsíc 12, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Výchozí stav a měsíc 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové kostní oblasti těla, měsíc 24, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
Výchozí stav a měsíc 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové kostní ploše těla, měsíc 36, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
Výchozí stav a měsíc 36
Nová morfometrická zlomenina obratle ve 12. měsíci, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Morfometric vertebrální zlomenina měřená semikvantitativní (SQ) analýzou rentgenových paprsků s použitím Genantova skórovacího systému v koncovém bodě. (Ref: Genant 1993). SQ-skóre se pohybují od 0 (žádná zlomenina) do 3 (těžká zlomenina). Nová zlomenina = SQ skóre je 0 na začátku a > 0 na specifikované koncové návštěvě.
Výchozí stav a měsíc 12
Nová morfometrická zlomenina obratle v měsíci 36, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
Morfometric vertebrální zlomenina měřená SQ analýzou rentgenových paprsků za použití Genantova skórovacího systému. (Ref: Genant 1993). SQ-skóre se pohybují od 0 (žádná zlomenina) do 3 (těžká zlomenina). Nová zlomenina = SQ skóre je 0 na začátku a > 0 na specifikované koncové návštěvě.
Výchozí stav a měsíc 36
Kategorizace podle počtu nových morfometrických vertebrálních zlomenin ve 12. měsíci, ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Pacienti s 1 nebo více novými morfometrickými vertebrálními zlomeninami měřenými SQ analýzou rentgenových paprsků pomocí Genantova skórovacího systému (Ref: Genant 1993). SQ-skóre se pohybují od 0 (žádná zlomenina) do 3 (těžká zlomenina). Incidence = skóre SQ je 0 na začátku a > 0 na začátku.
Výchozí stav a měsíc 12
Kategorizace podle počtu nových morfometrických vertebrálních zlomenin v měsíci 36, ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
Pacienti s 1 nebo více novými morfometrickými vertebrálními zlomeninami měřenými SQ analýzou rentgenových paprsků pomocí Genantova skórovacího systému (Ref: Genant 1993). SQ-skóre se pohybují od 0 (žádná zlomenina) do 3 (těžká zlomenina). Incidence = skóre SQ je 0 na začátku a > 0 na začátku.
Výchozí stav a měsíc 36
Incidence nových vertebrálních zlomenin podle SQ (semikvantitativního) skóre, pacienti ve věku 4–9 let, měsíc 12, populace ITT
Časové okno: 12. měsíc
Pacienti ve věku 4-9 let s novými morfometrickými vertebrálními zlomeninami měřenými SQ analýzou rentgenových paprsků pomocí Genantova skórovacího systému v měsíci 12 +/- 14 dní. (Ref: Genant 1993). SQ skóre mírné – 0/žádná zlomenina až 1. stupeň, střední až těžká – změna z 0/žádná zlomenina na 2.–3.
12. měsíc
Incidence nových vertebrálních zlomenin podle skóre SQ, pacienti ve věku 10–15 let, měsíc 12, populace ITT
Časové okno: 12. měsíc
Pacienti ve věku 10-15 let s novými morfometrickými vertebrálními zlomeninami měřenými SQ analýzou rentgenových paprsků pomocí Genantova skórovacího systému v měsíci 12 +/- 14 dní. (Ref: Genant 1993). SQ skóre mírné – 0/žádná zlomenina až 1. stupeň, střední až těžká – změna z 0/žádná zlomenina na 2.–3.
12. měsíc
Pravděpodobnost zlomeniny za 12 měsíců (Kaplan-Meierova kumulativní incidence), ITT populace
Časové okno: Čas do první události (dny) až 12 měsíců
Mezi dlouhé kosti patří radius, ulna, humerus, tibie, fibula, femur, zlomenina horní končetiny a dolní končetiny.
Čas do první události (dny) až 12 měsíců
Počet klinických zlomenin, měsíc 12, populace ITT
Časové okno: 12 měsíců
Mezi dlouhé kosti patří radius, ulna, humerus, tibie, fibula, femur, zlomenina horní končetiny a dolní končetiny.
12 měsíců
Sérový BAP – Procentuální změna od výchozího stavu do 12. měsíce, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Sérová kostní alkalická fosfatáza (BAP - marker tvorby kostí). Negativní procentuální změny indikují odpověď na léčbu.
Výchozí stav a 12 měsíců
Sérový BAP – Procentuální změna od výchozího stavu do 24. měsíce, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a 24 měsíců
Sérová kostní alkalická fosfatáza (BAP - marker tvorby kostí). Negativní procentuální změny indikují odpověď na léčbu.
Výchozí stav a 24 měsíců
Sérový BAP – Procentuální změna od výchozího stavu do 36. měsíce, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
Sérová kostní alkalická fosfatáza (BAP - marker tvorby kostí). Negativní procentuální změny indikují odpověď na léčbu.
Výchozí stav a 36 měsíců
NTX/Cr v moči – Procentuální změna oproti výchozí hodnotě ve 12. měsíci, ITT populace
Časové okno: Základní a koncový bod / měsíc 12
N-telopeptid/kreatinin kolagen typu I v moči (NTX/Cr; marker kostní resorpce). Negativní procentuální změny indikují odpověď na léčbu.
Základní a koncový bod / měsíc 12
NTX/Cr v moči – Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v měsíci 24, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
N-telopeptid/kreatinin kolagen typu I v moči (NTX/Cr; marker kostní resorpce). Negativní procentuální změny indikují odpověď na léčbu.
Výchozí stav a měsíc 24
NTX/Cr v moči – Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v měsíci 36, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
N-telopeptid/kreatinin kolagen typu I v moči (NTX/Cr; marker kostní resorpce). Negativní procentuální změny indikují odpověď na léčbu.
Výchozí stav a měsíc 36
Wong-Baker FACES hodnotící stupnice bolesti – změna z výchozího stavu na 12. měsíc, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Wong-Baker FACES Pain Rating Scale (škála hodnocení bolesti pomocí výrazů obličeje, převedená do rozsahu od 0= žádná bolest [usměvavý obličej] do 10= nejhorší možná bolest [zdeformovaný obličej se slzami]; záporné hodnoty znamenají snížení bolesti). Odkaz: Wong DL et al.
Výchozí stav a měsíc 12
Kostní věk (roky), změna od výchozího stavu k 12. měsíci, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Kostní věk určený vizuálním hodnocením rentgenových snímků ruky / zápěstí.
Výchozí stav a měsíc 12
Kostní věk (roky), změna ze základního stavu na měsíc 24, ITT populace
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
Kostní věk určený vizuálním hodnocením rentgenových snímků ruky / zápěstí.
Výchozí stav a měsíc 24
Kostní věk (roky), změna ze základního stavu na měsíc 36, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
Kostní věk určený vizuálním hodnocením rentgenových snímků ruky / zápěstí.
Výchozí stav a měsíc 36
Anualizovaná rychlost růstu – změna ze základního stavu na 12. měsíc, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Anualizovaná rychlost růstu [= změna kostního věku od výchozí hodnoty x (365,25/čas ve dnech mezi výchozí hodnotou a měřením kostního věku)]
Výchozí stav a měsíc 12
Anualizovaná rychlost růstu – změna ze základního stavu na měsíc 36, populace ITT
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 36
Anualizovaná rychlost růstu [= změna kostního věku od výchozí hodnoty x (365,25/čas ve dnech mezi výchozí hodnotou a měřením kostního věku)]
Výchozí stav a měsíc 36

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Warner Chilcott

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Dietrich H Wenderoth, MD, Procter and Gamble

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. března 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2005

První zveřejněno (Odhad)

21. března 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

22. dubna 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2013

Naposledy ověřeno

1. dubna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2003100
  • HMR4003I/3001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Osteogenesis Imperfecta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in China

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit