Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af risedronat til behandling af osteogenesis imperfecta hos børn

15. april 2013 opdateret af: Warner Chilcott
Børn med Osteogenesis Imperfecta (OI) har knoglesmerter, lav knoglemasse og brud. Der er ingen godkendte lægemidler til behandling af OI hos børn, selvom nogle intravenøse (IV) bisfosfonater anvendes off-label i nogle lande. I en enkeltdosis, farmakokinetisk undersøgelse, viste data, at risedronat var veltolereret hos 28 børn med OI. Denne treårige undersøgelse vil teste sikkerheden og effektiviteten af ​​risedronat i behandlingen af ​​børn med OI. I det første år vil patienter blive randomiseret til risedronat- og placebogrupperne i et forhold på 2:1. I andet og tredje år af undersøgelsen vil alle patienter modtage risedronat.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

143

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Perth, Australien
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Bristol Royal Hospital for Children,
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S210 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Hospital for Children and Adolescents
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45409
        • Wright State University BioMedical Imaging Laboratory and Miami Valley Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
  • Italien
      • Valeggio sul Mincio, Italien
        • Rheumatologic Rehabilitation Unit of the University of Verona
  • Polen
      • Warzawa-Międzylesie, Polen
        • Zaklad Biochemii i Medycyny Doswiadczalnej (Biochemisty Dept, Institute "Monument-Children Health Centre"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sydafrika
        • Little Company of Mary Hospital
  • Tjekkiet
      • Plzen, Tjekkiet
        • Osteocentrum, II. Interní klinika, Fakultní nemocnice Plzeň-Bory
  • Tyskland
      • Koln, Tyskland
        • Klinikum und Poliklinik für Kinderheilkunde der Universität zu Köln
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • 2nd Department of Pediatrics, Semmelwies University, Faculty of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • OI diagnose
  • øget risiko for fraktur: enten har en anamnese med mindst 1 radiografisk bekræftet, ikke-traumatisk eller low impact fraktur plus lav knoglemineraltæthed (BMD) eller har meget lav BMD med eller uden en historie med frakturer.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver brug af bisfosfonater inden for et år efter tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo dagligt
placebotablet, én gang dagligt i et år, derefter i to år åbent risedronat
Medicin: Placebo
placebotablet én gang dagligt i et år efterfulgt af risedronat én gang dagligt i to år
Eksperimentel: Risedronat dagligt
risedronat tablet, én gang dagligt i et år, derefter i to år åben risedronat én gang dagligt
Medicin: risedronatnatrium (Actonel)
risedronat tablet én gang dagligt i et år efterfulgt af risedronat én gang dagligt i to år

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline lumbal spine knoglemineraldensitet (BMD) ved måned 12, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 12
Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) målt ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DXA) og aflæst af central læser. Duplikatscanninger opnået ved screening og måned 12.
Baseline og måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline lumbal spine knoglemineraldensitet (BMD) ved måned 24, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 24
Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) målt ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DXA) og aflæst af central læser.
Baseline og måned 24
Procent ændring fra baseline lumbal spine knoglemineraldensitet (BMD) ved måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 36
Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) målt ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DXA) og aflæst af central læser.
Baseline og måned 36
Procent ændring fra baseline i total krops-BMD ved 12. måned, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 12
Procent ændring fra baseline i Total Body Bone Mineral Density (BMD) målt ved DXA.
Baseline og måned 12
Procent ændring fra baseline i total krops-BMD ved måned 24, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 24
Procent ændring fra baseline i Total Body Bone Mineral Density (BMD) målt ved DXA.
Baseline og måned 24
Procent ændring fra baseline i total krops-BMD ved måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 36
Procent ændring fra baseline i Total Body Bone Mineral Density (BMD) målt ved DXA.
Baseline og måned 36
Procentvis ændring fra baseline i lændehvirvelsøjlen BMC (knoglemineralindhold) ved måned 12, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 12
Baseline og måned 12
Procentvis ændring fra baseline i lændehvirvelsøjlen BMC (knoglemineralindhold) ved måned 24, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 24
Baseline og måned 24
Procent ændring fra baseline i lændehvirvelsøjlen BMC (knoglemineralindhold) ved måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 36
Baseline og måned 36
Procent ændring fra baseline i total krops-BMC ved 12. måned, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 12
Baseline og måned 12
Procent ændring fra baseline i total krops-BMC ved måned 24, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 24
Baseline og måned 24
Procent ændring fra baseline i total krops-BMC ved måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 36
Baseline og måned 36
Lumbal Spine Z-score – procentvis ændring fra baseline til måned 12, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 12
Lumbal Spine Z-score - antallet af standardafvigelser en patients BMD adskiller sig fra den gennemsnitlige BMD for deres alder, køn og etnicitet. Positive score indikerer BMD over middelværdien; Positive værdier er "bedste værdier" og negative værdier er "dårligste værdier".
Baseline og måned 12
Lumbal Spine Z-score - procentvis ændring fra baseline til måned 24, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 24
Lumbal Spine Z-score - antallet af standardafvigelser en patients BMD adskiller sig fra den gennemsnitlige BMD for deres alder, køn og etnicitet. Positive score indikerer BMD over middelværdien; Positive værdier er "bedste værdier" og negative værdier er "dårligste værdier".
Baseline og måned 24
Lumbal Spine Z-score - procentvis ændring fra baseline til måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 36
Lumbal Spine Z-score - antallet af standardafvigelser en patients BMD adskiller sig fra den gennemsnitlige BMD for deres alder, køn og etnicitet. Positive score indikerer BMD over middelværdien; Positive værdier er "bedste værdier" og negative værdier er "dårligste værdier".
Baseline og måned 36
Total Body Z-score- Procentvis ændring fra baseline til måned 12, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 12
Total Body Z-score - antallet af standardafvigelser en patients BMD adskiller sig fra den gennemsnitlige BMD for deres alder, køn og etnicitet. Positive score indikerer BMD over middelværdien; Positive værdier er "bedste værdier" og negative værdier er "dårligste værdier".
Baseline og måned 12
Total Body Z-score- Procentvis ændring fra baseline til måned 24, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 24
Total Body Z-score - antallet af standardafvigelser en patients BMD adskiller sig fra den gennemsnitlige BMD for deres alder, køn og etnicitet. Positive score indikerer BMD over middelværdien; Positive værdier er "bedste værdier" og negative værdier er "dårligste værdier".
Baseline og måned 24
Total Body Z-score- Procentvis ændring fra baseline til måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 36
Total Body Z-score - antallet af standardafvigelser en patients BMD adskiller sig fra den gennemsnitlige BMD for deres alder, køn og etnicitet. Positive score indikerer BMD over middelværdien; Positive værdier er "bedste værdier" og negative værdier er "dårligste værdier".
Baseline og måned 36
Procentvis ændring fra baseline i lændehvirvelknogleområdet ved måned 12, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 12
Målt ved DXA.
Baseline og måned 12
Procentvis ændring fra baseline i lændehvirvelsøjlens knogleområde ved måned 24, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 24
Målt ved DXA.
Baseline og måned 24
Procentvis ændring fra baseline i lændehvirvelknogleområdet ved måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 36
Målt ved DXA.
Baseline og måned 36
Procent ændring fra baseline i total kropsknogleareal måned 12, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 12
Baseline og måned 12
Procent ændring fra baseline i total kropsknogleareal måned 24, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 24
Baseline og måned 24
Procent ændring fra baseline i total kropsknogleareal måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 36
Baseline og måned 36
Ny morfometrisk vertebral fraktur ved 12. måned, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 12
Morfometrisk vertebral fraktur målt ved semi-kvantitativ (SQ) analyse af røntgenstråler ved hjælp af Genant-scoringssystemet ved endepunkt. (Ref: Genant 1993). SQ-Scores spænder fra 0 (ingen fraktur) til 3 (alvorlig fraktur). Ny fraktur = SQ-score er 0 ved baseline og >0 ved det specificerede slutbesøg.
Baseline og måned 12
Ny morfometrisk vertebral fraktur ved måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 36
Morfometrisk vertebral fraktur målt ved SQ-analyse af røntgenstråler ved hjælp af Genant-scoringssystemet. (Ref: Genant 1993). SQ-Scores spænder fra 0 (ingen fraktur) til 3 (alvorlig fraktur). Ny fraktur = SQ-score er 0 ved baseline og >0 ved det specificerede slutbesøg.
Baseline og måned 36
Kategorisering efter antal nye morfometriske vertebrale frakturer ved måned 12, ITT
Tidsramme: Baseline og måned 12
Patienter med 1 eller flere nye morfometriske vertebrale frakturer målt ved SQ-analyse af røntgenbilleder ved brug af Genant-scoringssystemet (Ref: Genant 1993). SQ-Scores spænder fra 0 (ingen fraktur) til 3 (alvorlig fraktur). Incidens = SQ-score er 0 ved baseline og >0 ved post-baseline.
Baseline og måned 12
Kategorisering efter antal nye morfometriske hvirvelbrud ved måned 36, ITT
Tidsramme: Baseline og måned 36
Patienter med 1 eller flere nye morfometriske vertebrale frakturer målt ved SQ-analyse af røntgenbilleder ved brug af Genant-scoringssystemet (Ref: Genant 1993). SQ-Scores spænder fra 0 (ingen fraktur) til 3 (alvorlig fraktur). Incidens = SQ-score er 0 ved baseline og >0 ved post-baseline.
Baseline og måned 36
Forekomst af nye vertebrale frakturer efter SQ (semi-kvantitativ) score, patienter i alderen 4-9 år, måned 12, ITT-population
Tidsramme: Måned 12
Patienter i alderen 4-9 år med nye morfometriske vertebrale frakturer målt ved SQ-analyse af røntgenbilleder ved hjælp af Genant-scoringssystemet ved måned 12 +/- 14 dage. (Ref: Genant 1993). SQ Score mild - 0/ingen fraktur til grad 1, moderat til svær - skift fra 0/ingen fraktur til grad 2-3.
Måned 12
Forekomst af nye vertebrale frakturer efter SQ-score, patienter i alderen 10-15 år, måned 12, ITT-population
Tidsramme: Måned 12
Patienter i alderen 10-15 år med nye morfometriske vertebrale frakturer målt ved SQ-analyse af røntgenbilleder ved hjælp af Genant-scoringssystemet efter måned 12 +/- 14 dage. (Ref: Genant 1993). SQ Score mild - 0/ingen fraktur til grad 1, moderat til svær - skift fra 0/ingen fraktur til grad 2-3.
Måned 12
Sandsynlighed for fraktur inden for 12 måneder (Kaplan-Meier kumulativ forekomst), ITT-population
Tidsramme: Tid til første begivenhed (dage) op til 12 måneder
Lange knogler omfatter radius, ulna, humerus, tibia, fibula, femur, øvre lemmer og fraktur af underekstremitet.
Tid til første begivenhed (dage) op til 12 måneder
Antal kliniske frakturer, måned 12, ITT-population
Tidsramme: 12 måneder
Lange knogler omfatter radius, ulna, humerus, tibia, fibula, femur, øvre lemmer og fraktur af underekstremitet.
12 måneder
Serum BAP - Procent ændring fra baseline til måned 12, ITT-population
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Serum Bone Alkaline Phosphatase (BAP - knogledannelsesmarkør). Negative procentvise ændringer indikerer respons på behandlingen.
Baseline og 12 måneder
Serum BAP - procentvis ændring fra baseline til måned 24, ITT-population
Tidsramme: Baseline og 24 måneder
Serum Bone Alkaline Phosphatase (BAP - knogledannelsesmarkør). Negative procentvise ændringer indikerer respons på behandlingen.
Baseline og 24 måneder
Serum BAP - Procent ændring fra baseline til måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Serum Bone Alkaline Phosphatase (BAP - knogledannelsesmarkør). Negative procentvise ændringer indikerer respons på behandlingen.
Baseline og 36 måneder
Urin NTX/Cr - procentvis ændring fra baseline ved 12. måned, ITT-population
Tidsramme: Baseline og slutpunkt/måned 12
Urin type-I kollagen N-telopeptid/kreatinin (NTX/Cr; knogleresorptionsmarkør). Negative procentvise ændringer indikerer respons på behandlingen.
Baseline og slutpunkt/måned 12
Urin NTX/Cr - procentvis ændring fra baseline ved måned 24, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 24
Urin type-I kollagen N-telopeptid/kreatinin (NTX/Cr; knogleresorptionsmarkør). Negative procentvise ændringer indikerer respons på behandlingen.
Baseline og måned 24
Urin NTX/Cr - procentvis ændring fra baseline ved måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 36
Urin type-I kollagen N-telopeptid/kreatinin (NTX/Cr; knogleresorptionsmarkør). Negative procentvise ændringer indikerer respons på behandlingen.
Baseline og måned 36
Wong-Baker FACES Pain Rating Scale - Skift fra baseline til måned 12, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 12
Wong-Baker FACES Pain Rating Scale (smertevurderingsskala ved hjælp af ansigtsudtryk, oversat til et område fra 0= ingen smerte [smilende ansigt] til 10= værst mulig smerte [forvrænget ansigt med tårer]; negative værdier indikerer fald i smerte). Reference: Wong DL et al.
Baseline og måned 12
Knoglealder (år), ændring fra baseline til måned 12, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 12
Knoglealder bestemmes ved visuel vurdering af hånd-/håndledsrøntgenbilleder.
Baseline og måned 12
Knoglealder (år), ændring fra baseline til måned 24, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 24
Knoglealder bestemmes ved visuel vurdering af hånd-/håndledsrøntgenbilleder.
Baseline og måned 24
Knoglealder (år), ændring fra baseline til måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 36
Knoglealder bestemmes ved visuel vurdering af hånd-/håndledsrøntgenbilleder.
Baseline og måned 36
Annualiseret væksthastighed - Ændring fra baseline til måned 12, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 12
Annualiseret væksthastighed [= knoglealdersændring fra baseline x (365,25/tid i dage mellem baseline og knoglealdermålingen)]
Baseline og måned 12
Annualiseret væksthastighed - Ændring fra baseline til måned 36, ITT-population
Tidsramme: Baseline og måned 36
Annualiseret væksthastighed [= knoglealdersændring fra baseline x (365,25/tid i dage mellem baseline og knoglealdermålingen)]
Baseline og måned 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Warner Chilcott

Efterforskere

  • Studieleder: Dietrich H Wenderoth, MD, Procter and Gamble

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. marts 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. marts 2005

Først opslået (Skøn)

21. marts 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

22. april 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2013

Sidst verificeret

1. april 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2003100
  • HMR4003I/3001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner