소아의 골형성 부전증 치료에서 Risedronate의 안전성 및 효능
2013년 4월 15일 업데이트: Warner Chilcott
OI(Osteogenesis Imperfecta)가 있는 어린이는 뼈 통증, 낮은 뼈 질량 및 골절이 있습니다.
일부 국가에서는 일부 정맥 주사(IV) 비스포스포네이트가 허가되지 않은 방식으로 사용되지만 소아의 OI 치료에 승인된 약물은 없습니다.
단일 용량의 약동학 연구에서 데이터에 따르면 OI가 있는 28명의 소아에서 리제드로네이트의 내약성이 양호했습니다.
이 3년 연구는 OI가 있는 어린이 치료에서 리제드로네이트의 안전성과 효능을 테스트할 것입니다.
첫해에 환자는 2:1 비율로 리제드로네이트 그룹과 위약 그룹으로 무작위 배정됩니다.
연구 2년차 및 3년차 동안 모든 환자는 리제드로네이트를 투여받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
143
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Gauteng
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Pretoria, Gauteng, 남아프리카
- Little Company of Mary Hospital
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Koln, 독일
- Klinikum und Poliklinik für Kinderheilkunde der Universität zu Köln
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Miami Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68114
- University of Nebraska Medical Center, Children's Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Hospital for Special Surgery
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Ohio
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Dayton, Ohio, 미국, 45409
- Wright State University BioMedical Imaging Laboratory and Miami Valley Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Bruxelles, 벨기에
- Cliniques Universitaires Saint Luc
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Barcelona, 스페인
- Hospital Sant Joan de Déu
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Bristol, 영국
- Bristol Royal Hospital for Children,
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Glasgow, 영국, G3 8SJ
- Royal Hospital for Sick Children
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Sheffield, 영국, S210 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Valeggio sul Mincio, 이탈리아
- Rheumatologic Rehabilitation Unit of the University of Verona
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Plzen, 체코 공화국
- Osteocentrum, II. Interní klinika, Fakultní nemocnice Plzeň-Bory
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Santiago, 칠레
- Pontificia Universidad Catolica de Chile
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Warzawa-Międzylesie, 폴란드
- Zaklad Biochemii i Medycyny Doswiadczalnej (Biochemisty Dept, Institute "Monument-Children Health Centre"
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Helsinki, 핀란드
- Hospital for Children and Adolescents
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Budapest, 헝가리
- 2nd Department of Pediatrics, Semmelwies University, Faculty of Medicine
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Perth, 호주
- Princess Margaret Hospital for Children
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주
- The Children's Hospital at Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- OI 진단
- 골절 위험 증가: 최소 1번의 방사선학적으로 확인된 비외상성 또는 저충격 골절과 낮은 골밀도(BMD)의 병력이 있거나 골절 병력이 있거나 없는 매우 낮은 BMD가 있습니다.
제외 기준:
- 등록 후 1년 이내에 모든 비스포스포네이트 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약 매일
위약 정제, 1년 동안 하루에 한 번, 2년 동안 오픈 라벨 risedronate
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1년 동안 하루에 한 번 위약 정제에 이어 2년 동안 하루에 한 번 risedronate
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실험적: 리세드로네이트 데일리
risedronate 정제, 1년 동안 하루에 한 번, 그 후 2년 동안 오픈 라벨 risedronate 하루에 한 번
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1년 동안 1일 1회 리세드로네이트 정제에 이어 2년 동안 1일 1회 리세드로네이트 정제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12개월째 기준선 요추 척추 골밀도(BMD)의 변화율, ITT 모집단
기간: 기준선 및 12개월
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이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA)으로 측정하고 중앙 판독기로 판독하는 요추 척추 골밀도(BMD).
스크리닝 및 12개월에서 얻은 중복 스캔.
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기준선 및 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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24개월에 기준 요추 척추 골밀도(BMD)로부터 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 24개월
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이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA)으로 측정하고 중앙 판독기로 판독하는 요추 척추 골밀도(BMD).
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기준선 및 24개월
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36개월에 기준 요추 척추 골밀도(BMD)로부터 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 36개월
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이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA)으로 측정하고 중앙 판독기로 판독하는 요추 척추 골밀도(BMD).
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기준선 및 36개월
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12개월째 총 신체 BMD의 기준선 대비 백분율 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 12개월
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DXA로 측정한 총 신체 골밀도(BMD)의 기준선 대비 백분율 변화.
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기준선 및 12개월
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24개월에 총 신체 BMD의 기준선 대비 백분율 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 24개월
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DXA로 측정한 총 신체 골밀도(BMD)의 기준선 대비 백분율 변화.
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기준선 및 24개월
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36개월에 총 신체 BMD의 기준선 대비 백분율 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 36개월
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DXA로 측정한 총 신체 골밀도(BMD)의 기준선 대비 백분율 변화.
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기준선 및 36개월
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12개월째 요추 BMC(뼈 미네랄 함량)의 기준선 대비 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 12개월
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기준선 및 12개월
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24개월째 요추 BMC(뼈 미네랄 함량)의 기준선 대비 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 24개월
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기준선 및 24개월
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36개월에 요추 BMC(뼈 미네랄 함량)의 기준선 대비 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 36개월
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기준선 및 36개월
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12개월째 총 신체 BMC의 기준선 대비 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 12개월
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기준선 및 12개월
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24개월째 총 신체 BMC의 기준선 대비 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 24개월
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기준선 및 24개월
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36개월에 전체 신체 BMC의 기준선 대비 백분율 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 36개월
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기준선 및 36개월
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요추 Z-점수 - 기준선에서 12개월까지의 백분율 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 12개월
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요추 Z-점수 - 환자의 BMD가 연령, 성별 및 민족의 평균 BMD와 다른 표준 편차의 수입니다.
양수 점수는 평균 이상의 BMD를 나타냅니다. 양수 값은 "최상의 값"이고 음수 값은 "최악의 값"입니다.
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기준선 및 12개월
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요추 Z-점수 - 기준선에서 24개월까지의 백분율 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 24개월
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요추 Z-점수 - 환자의 BMD가 연령, 성별 및 민족의 평균 BMD와 다른 표준 편차의 수입니다.
양수 점수는 평균 이상의 BMD를 나타냅니다. 양수 값은 "최상의 값"이고 음수 값은 "최악의 값"입니다.
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기준선 및 24개월
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요추 Z-점수 - 기준선에서 36개월까지의 백분율 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 36개월
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요추 Z-점수 - 환자의 BMD가 연령, 성별 및 민족의 평균 BMD와 다른 표준 편차의 수입니다.
양수 점수는 평균 이상의 BMD를 나타냅니다. 양수 값은 "최상의 값"이고 음수 값은 "최악의 값"입니다.
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기준선 및 36개월
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Total Body Z-score - 기준선에서 12개월까지의 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 12개월
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Total Body Z-score - 환자의 BMD가 연령, 성별 및 민족의 평균 BMD와 다른 표준 편차의 수입니다.
양수 점수는 평균 이상의 BMD를 나타냅니다. 양수 값은 "최상의 값"이고 음수 값은 "최악의 값"입니다.
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기준선 및 12개월
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Total Body Z-score - 기준선에서 24개월까지의 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 24개월
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Total Body Z-score - 환자의 BMD가 연령, 성별 및 민족의 평균 BMD와 다른 표준 편차의 수입니다.
양수 점수는 평균 이상의 BMD를 나타냅니다. 양수 값은 "최상의 값"이고 음수 값은 "최악의 값"입니다.
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기준선 및 24개월
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Total Body Z-score - 기준선에서 36개월까지의 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 36개월
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Total Body Z-score - 환자의 BMD가 연령, 성별 및 민족의 평균 BMD와 다른 표준 편차의 수입니다.
양수 점수는 평균 이상의 BMD를 나타냅니다. 양수 값은 "최상의 값"이고 음수 값은 "최악의 값"입니다.
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기준선 및 36개월
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12개월째 요추 부위의 기준선 대비 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 12개월
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DXA로 측정.
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기준선 및 12개월
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24개월째 요추 부위의 기준선 대비 변화율, ITT 모집단
기간: 기준선 및 24개월
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DXA로 측정.
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기준선 및 24개월
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36개월에 요추 뼈 영역의 기준선 대비 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 36개월
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DXA로 측정.
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기준선 및 36개월
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12개월, ITT 인구의 전체 신체 뼈 면적에서 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 12개월
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기준선 및 12개월
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24개월, ITT 모집단 전체 신체 뼈 면적의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 24개월
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기준선 및 24개월
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36개월, ITT 인구의 전체 신체 뼈 면적에서 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 36개월
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기준선 및 36개월
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12개월째 새로운 형태학적 척추 골절, ITT 인구
기간: 기준선 및 12개월
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종점에서 Genant 스코어링 시스템을 사용하여 x-레이의 반정량적(SQ) 분석으로 측정한 형태척추 골절.
(참조: Genant 1993).
SQ 점수 범위는 0(골절 없음)에서 3(심각한 골절)까지입니다.
새로운 골절 = SQ 점수는 기준선에서 0이고 지정된 마지막 방문에서 >0입니다.
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기준선 및 12개월
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36개월에 새로운 형태학적 척추 골절, ITT 집단
기간: 기준선 및 36개월
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Genant 스코어링 시스템을 사용하여 X-레이의 SQ 분석으로 측정한 형태학적 척추 골절.
(참조: Genant 1993).
SQ 점수 범위는 0(골절 없음)에서 3(심각한 골절)까지입니다.
새로운 골절 = SQ 점수는 기준선에서 0이고 지정된 마지막 방문에서 >0입니다.
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기준선 및 36개월
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ITT 12개월의 새로운 형태학적 척추 골절 수에 따른 분류
기간: 기준선 및 12개월
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Genant 점수 시스템을 사용하여 x-레이의 SQ 분석으로 측정한 1개 이상의 새로운 형태학적 척추 골절이 있는 환자(Ref: Genant 1993).
SQ 점수 범위는 0(골절 없음)에서 3(심각한 골절)까지입니다.
발생률 = SQ 점수는 기준선에서 0이고 기준선 후 >0입니다.
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기준선 및 12개월
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ITT 36개월의 새로운 형태학적 척추 골절 수에 따른 분류
기간: 기준선 및 36개월
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Genant 점수 시스템을 사용하여 x-레이의 SQ 분석으로 측정한 1개 이상의 새로운 형태학적 척추 골절이 있는 환자(Ref: Genant 1993).
SQ 점수 범위는 0(골절 없음)에서 3(심각한 골절)까지입니다.
발생률 = SQ 점수는 기준선에서 0이고 기준선 후 >0입니다.
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기준선 및 36개월
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SQ(Semi-Quantitative) 점수에 의한 새로운 척추 골절 발생률, 4-9세 환자, 12개월, ITT 모집단
기간: 12월
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12개월 +/- 14일에 Genant 점수 시스템을 사용하여 x-레이의 SQ 분석으로 측정한 새로운 형태학적 척추 골절이 있는 4-9세의 환자.
(참조: Genant 1993).
SQ 점수 경도 - 0/골절 없음에서 등급 1로, 중등도에서 중증 - 0/골절 없음에서 등급 2-3으로 변경.
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12월
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SQ 점수에 따른 새로운 척추 골절 발생률, 10-15세 환자, 12개월, ITT 모집단
기간: 12월
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12개월 +/- 14일에 Genant 점수 시스템을 사용하여 x-레이의 SQ 분석으로 측정한 새로운 형태학적 척추 골절이 있는 10-15세의 환자.
(참조: Genant 1993).
SQ 점수 경도 - 0/골절 없음에서 등급 1로, 중등도에서 중증 - 0/골절 없음에서 등급 2-3으로 변경.
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12월
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12개월 내 골절 확률(Kaplan-Meier 누적 발생률), ITT 모집단
기간: 최초 이벤트까지의 시간(일) 최대 12개월
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장골에는 요골, 척골, 상완골, 경골, 비골, 대퇴골, 상지 및 하지 골절이 포함됩니다.
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최초 이벤트까지의 시간(일) 최대 12개월
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임상 골절 수, 12개월, ITT 모집단
기간: 12 개월
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장골에는 요골, 척골, 상완골, 경골, 비골, 대퇴골, 상지 및 하지 골절이 포함됩니다.
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12 개월
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혈청 BAP - 기준선에서 12개월까지의 백분율 변화, ITT 모집단
기간: 기준선 및 12개월
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혈청 뼈 알칼리성 포스파타제(BAP - 뼈 형성 표지자).
음의 백분율 변화는 치료에 대한 반응을 나타냅니다.
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기준선 및 12개월
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혈청 BAP - 기준선에서 24개월까지 백분율 변화, ITT 집단
기간: 기준선 및 24개월
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혈청 뼈 알칼리성 포스파타제(BAP - 뼈 형성 표지자).
음의 백분율 변화는 치료에 대한 반응을 나타냅니다.
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기준선 및 24개월
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혈청 BAP - 기준선에서 36개월까지 백분율 변화, ITT 집단
기간: 기준선 및 36개월
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혈청 뼈 알칼리성 포스파타제(BAP - 뼈 형성 표지자).
음의 백분율 변화는 치료에 대한 반응을 나타냅니다.
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기준선 및 36개월
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소변 NTX/Cr - 12개월, ITT 모집단의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 종점 / 12개월
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소변 I형 콜라겐 N-텔로펩티드/크레아티닌(NTX/Cr; 골흡수 표지자).
음의 백분율 변화는 치료에 대한 반응을 나타냅니다.
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기준선 및 종점 / 12개월
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소변 NTX/Cr - 24개월에 기준치로부터 백분율 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 24개월
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소변 I형 콜라겐 N-텔로펩티드/크레아티닌(NTX/Cr; 골흡수 표지자).
음의 백분율 변화는 치료에 대한 반응을 나타냅니다.
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기준선 및 24개월
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소변 NTX/Cr - 36개월에 기준치로부터 백분율 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 36개월
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소변 I형 콜라겐 N-텔로펩티드/크레아티닌(NTX/Cr; 골흡수 표지자).
음의 백분율 변화는 치료에 대한 반응을 나타냅니다.
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기준선 및 36개월
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Wong-Baker FACES 통증 평가 척도 - 기준선에서 12개월, ITT 모집단으로 변경
기간: 기준선 및 12개월
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Wong-Baker FACES 통증 평가 척도(얼굴 표정을 사용한 통증 평가 척도, 0= 통증 없음[웃는 얼굴]에서 10= 가능한 최악의 통증[눈물이 있는 일그러진 얼굴] 범위로 변환됨; 음수 값은 통증 감소를 나타냄).
참조: Wong DL 외.
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기준선 및 12개월
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뼈 나이(세), 기준선에서 12개월까지의 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 12개월
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손/손목 방사선 사진의 시각적 평가에 의해 결정된 뼈 나이.
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기준선 및 12개월
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뼈 나이(년), 기준선에서 24개월까지의 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 24개월
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손/손목 방사선 사진의 시각적 평가에 의해 결정된 뼈 나이.
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기준선 및 24개월
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뼈 나이(세), 기준선에서 36개월까지의 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 36개월
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손/손목 방사선 사진의 시각적 평가에 의해 결정된 뼈 나이.
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기준선 및 36개월
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연간 성장 속도 - 기준선에서 12개월까지의 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 12개월
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연간 성장 속도 [= 기준선에서 뼈 나이 변화 x (365.25/기준선과 뼈 나이 측정 사이의 시간(일))]
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기준선 및 12개월
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연간 성장 속도 - 기준선에서 36개월까지의 변화, ITT 인구
기간: 기준선 및 36개월
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연간 성장 속도 [= 기준선에서 뼈 나이 변화 x (365.25/기준선과 뼈 나이 측정 사이의 시간(일))]
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기준선 및 36개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Dietrich H Wenderoth, MD, Procter and Gamble
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2004년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2008년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 3월 18일
처음 게시됨 (추정)
2005년 3월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 4월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 4월 15일
마지막으로 확인됨
2013년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2003100
- HMR4003I/3001
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위약에 대한 임상 시험
-
AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
-
University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로