Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность ризедроната при лечении несовершенного остеогенеза у детей

15 апреля 2013 г. обновлено: Warner Chilcott
У детей с несовершенным остеогенезом (НО) отмечаются боли в костях, низкая костная масса и переломы. Не существует утвержденных препаратов для лечения НО у детей, хотя некоторые внутривенные (ВВ) бисфосфонаты используются не по прямому назначению в некоторых странах. Данные исследования фармакокинетики при однократном приеме показали, что ризедронат хорошо переносился у 28 детей с НО. В этом трехлетнем исследовании будет проверена безопасность и эффективность ризедроната при лечении детей с НО. В течение первого года пациенты будут рандомизированы в группы ризедроната и плацебо в соотношении 2:1. На второй и третий годы исследования все пациенты будут получать ризедронат.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

143

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Perth, Австралия
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Бельгия
      • Bruxelles, Бельгия
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • 2nd Department of Pediatrics, Semmelwies University, Faculty of Medicine
  • Германия
      • Koln, Германия
        • Klinikum und Poliklinik für Kinderheilkunde der Universität zu Köln
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Италия
      • Valeggio sul Mincio, Италия
        • Rheumatologic Rehabilitation Unit of the University of Verona
  • Польша
      • Warzawa-Międzylesie, Польша
        • Zaklad Biochemii i Medycyny Doswiadczalnej (Biochemisty Dept, Institute "Monument-Children Health Centre"
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • Bristol Royal Hospital for Children,
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S210 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45409
        • Wright State University BioMedical Imaging Laboratory and Miami Valley Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия
        • Hospital for Children and Adolescents
  • Чешская Республика
      • Plzen, Чешская Республика
        • Osteocentrum, II. Interní klinika, Fakultní nemocnice Plzeň-Bory
  • Чили
      • Santiago, Чили
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Южная Африка
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Южная Африка
        • Little Company of Mary Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • диагностика НО
  • повышенный риск перелома: либо имеется в анамнезе как минимум 1 рентгенологически подтвержденный, нетравматический или малоударный перелом плюс низкая минеральная плотность кости (МПК), либо очень низкая МПК с переломами или без них в анамнезе.

Критерий исключения:

  • Любое использование бисфосфонатов в течение одного года после зачисления

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо ежедневно
таблетка плацебо, один раз в день в течение одного года, затем в течение двух лет ризедронат открытой этикетки
Лекарство: Плацебо
Таблетка плацебо один раз в день в течение одного года, затем ризедронат один раз в день в течение двух лет.
Экспериментальный: Ризедронат ежедневно
таблетка ризедроната, один раз в день в течение одного года, затем в течение двух лет открытая этикетка ризедронат один раз в день
Лекарство: ризедронат натрия (Актонель)
ризедронат в таблетках один раз в день в течение одного года, затем ризедронат один раз в день в течение двух лет.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение минеральной плотности костей поясничного отдела позвоночника (МПКТ) по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Минеральная плотность костей поясничного отдела позвоночника (МПКТ) измеряется с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) и считывается с помощью центрального ридера. Дубликаты сканов, полученные при скрининге и через 12 месяцев.
Исходный уровень и 12-й месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение минеральной плотности костей поясничного отдела позвоночника (МПКТ) на 24-м месяце по сравнению с исходным уровнем, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-й месяц
Минеральная плотность костей поясничного отдела позвоночника (МПКТ) измеряется с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) и считывается с помощью центрального ридера.
Исходный уровень и 24-й месяц
Процентное изменение минеральной плотности костей поясничного отдела позвоночника (МПКТ) на 36-м месяце по сравнению с исходным уровнем, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
Минеральная плотность костей поясничного отдела позвоночника (МПКТ) измеряется с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) и считывается с помощью центрального ридера.
Исходный уровень и месяц 36
Процентное изменение общей МПК тела по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Процентное изменение общей минеральной плотности костей тела (МПКТ) по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью DXA.
Исходный уровень и 12-й месяц
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем общей МПК тела через 24 месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-й месяц
Процентное изменение общей минеральной плотности костей тела (МПКТ) по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью DXA.
Исходный уровень и 24-й месяц
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем общей МПК тела через 36 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
Процентное изменение общей минеральной плотности костей тела (МПКТ) по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью DXA.
Исходный уровень и месяц 36
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем BMC поясничного отдела позвоночника (содержание минералов в костях) через 12 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Исходный уровень и 12-й месяц
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем BMC поясничного отдела позвоночника (содержание минералов в костях) через 24 месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-й месяц
Исходный уровень и 24-й месяц
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем BMC поясничного отдела позвоночника (содержание минералов в костях) через 36 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
Исходный уровень и месяц 36
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем общего BMC тела через 12 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Исходный уровень и 12-й месяц
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем общего BMC тела через 24 месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-й месяц
Исходный уровень и 24-й месяц
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем общего BMC тела через 36 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
Исходный уровень и месяц 36
Z-показатель поясничного отдела позвоночника — процентное изменение от исходного уровня к 12-му месяцу, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Z-показатель поясничного отдела позвоночника — число стандартных отклонений МПК пациента отличается от среднего значения МПК для его возраста, пола и этнической принадлежности. Положительные баллы указывают на МПК выше среднего; Положительные значения — это «лучшие значения», а отрицательные значения — «худшие значения».
Исходный уровень и 12-й месяц
Z-показатель поясничного отдела позвоночника — процентное изменение от исходного уровня к 24-му месяцу, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-й месяц
Z-показатель поясничного отдела позвоночника — число стандартных отклонений МПК пациента отличается от среднего значения МПК для его возраста, пола и этнической принадлежности. Положительные баллы указывают на МПК выше среднего; Положительные значения — это «лучшие значения», а отрицательные значения — «худшие значения».
Исходный уровень и 24-й месяц
Z-показатель поясничного отдела позвоночника — изменение в процентах от исходного уровня к 36-му месяцу, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
Z-показатель поясничного отдела позвоночника — число стандартных отклонений МПК пациента отличается от среднего значения МПК для его возраста, пола и этнической принадлежности. Положительные баллы указывают на МПК выше среднего; Положительные значения — это «лучшие значения», а отрицательные значения — «худшие значения».
Исходный уровень и месяц 36
Общий Z-показатель тела - процентное изменение от исходного уровня до 12-го месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Общий Z-показатель тела — число стандартных отклонений, в которых МПК пациента отличается от среднего значения МПК для его возраста, пола и этнической принадлежности. Положительные баллы указывают на МПК выше среднего; Положительные значения — это «лучшие значения», а отрицательные значения — «худшие значения».
Исходный уровень и 12-й месяц
Общий Z-показатель тела - процентное изменение от исходного уровня до 24-го месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-й месяц
Общий Z-показатель тела — число стандартных отклонений, в которых МПК пациента отличается от среднего значения МПК для его возраста, пола и этнической принадлежности. Положительные баллы указывают на МПК выше среднего; Положительные значения — это «лучшие значения», а отрицательные значения — «худшие значения».
Исходный уровень и 24-й месяц
Общий Z-показатель тела - процентное изменение от исходного уровня до 36-го месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
Общий Z-показатель тела — число стандартных отклонений, в которых МПК пациента отличается от среднего значения МПК для его возраста, пола и этнической принадлежности. Положительные баллы указывают на МПК выше среднего; Положительные значения — это «лучшие значения», а отрицательные значения — «худшие значения».
Исходный уровень и месяц 36
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем площади костей поясничного отдела позвоночника через 12 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Измерено с помощью DXA.
Исходный уровень и 12-й месяц
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем площади костей поясничного отдела позвоночника через 24 месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-й месяц
Измерено с помощью DXA.
Исходный уровень и 24-й месяц
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем площади костей поясничного отдела позвоночника через 36 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
Измерено с помощью DXA.
Исходный уровень и месяц 36
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем общей площади костей тела через 12 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Исходный уровень и 12-й месяц
Процентное изменение общей площади костей тела по сравнению с исходным уровнем через 24 месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-й месяц
Исходный уровень и 24-й месяц
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем общей площади костей тела через 36 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
Исходный уровень и месяц 36
Новый морфометрический перелом позвонка через 12 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Морфометрический перелом позвонка, измеренный полуколичественным (SQ) анализом рентгеновских снимков с использованием системы подсчета очков Genant в конечной точке. (Ссылка: Genant 1993). SQ-баллы варьируются от 0 (нет перелома) до 3 (тяжелый перелом). Новый перелом = показатель SQ равен 0 на исходном уровне и >0 на указанном конечном посещении.
Исходный уровень и 12-й месяц
Новый морфометрический перелом позвонка на 36-м месяце, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
Морфометрический перелом позвонка, измеренный SQ-анализом рентгеновских лучей с использованием системы подсчета очков Genant. (Ссылка: Genant 1993). SQ-баллы варьируются от 0 (нет перелома) до 3 (тяжелый перелом). Новый перелом = показатель SQ равен 0 на исходном уровне и >0 на указанном конечном посещении.
Исходный уровень и месяц 36
Классификация по количеству новых морфометрических переломов позвонков через 12 месяцев, ITT
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Пациенты с 1 или более новыми морфометрическими переломами позвонков, измеренными с помощью SQ-анализа рентгеновских снимков с использованием системы подсчета очков Genant (Ref: Genant 1993). SQ-баллы варьируются от 0 (нет перелома) до 3 (тяжелый перелом). Частота = показатель SQ равен 0 на исходном уровне и >0 на исходном уровне.
Исходный уровень и 12-й месяц
Классификация по количеству новых морфометрических переломов позвонков на 36-м месяце, ITT
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
Пациенты с 1 или более новыми морфометрическими переломами позвонков, измеренными с помощью SQ-анализа рентгеновских снимков с использованием системы подсчета очков Genant (Ref: Genant 1993). SQ-баллы варьируются от 0 (нет перелома) до 3 (тяжелый перелом). Частота = показатель SQ равен 0 на исходном уровне и >0 на исходном уровне.
Исходный уровень и месяц 36
Частота новых переломов позвонков по SQ (полуколичественной) шкале, пациенты в возрасте 4-9 лет, 12-й месяц, ITT-популяция
Временное ограничение: Месяц 12
Пациенты в возрасте 4–9 лет с впервые выявленными морфометрическими переломами позвонков, измеренными с помощью SQ-анализа рентгеновских снимков по шкале Genant на 12-м месяце +/- 14 дней. (Ссылка: Genant 1993). Оценка SQ от легкой степени - 0/отсутствие перелома до степени 1, от умеренной до тяжелой степени - изменение от 0/отсутствие перелома до степени 2-3.
Месяц 12
Частота новых переломов позвонков по шкале SQ, пациенты в возрасте 10-15 лет, 12-й месяц, ITT-популяция
Временное ограничение: Месяц 12
Пациенты в возрасте 10-15 лет с впервые выявленными морфометрическими переломами позвонков, измеренными с помощью SQ-анализа рентгеновских снимков по шкале Genant на 12-м месяце +/- 14 дней. (Ссылка: Genant 1993). Оценка SQ от легкой степени - 0/отсутствие перелома до степени 1, от умеренной до тяжелой степени - изменение от 0/отсутствие перелома до степени 2-3.
Месяц 12
Вероятность перелома через 12 месяцев (кумулятивная заболеваемость по Каплану-Мейеру), ITT-популяция
Временное ограничение: Время до первого события (дни) до 12 месяцев
Длинные кости включают переломы лучевой, локтевой, плечевой, большеберцовой, малоберцовой, бедренной, верхней и нижней конечностей.
Время до первого события (дни) до 12 месяцев
Количество клинических переломов, 12-й месяц, ITT-популяция
Временное ограничение: 12 месяцев
Длинные кости включают переломы лучевой, локтевой, плечевой, большеберцовой, малоберцовой, бедренной, верхней и нижней конечностей.
12 месяцев
Сывороточный BAP - процентное изменение от исходного уровня до 12-го месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12 месяцев
Сывороточная костная щелочная фосфатаза (БАР - маркер формирования кости). Отрицательные процентные изменения указывают на ответ на лечение.
Исходный уровень и 12 месяцев
Сывороточный BAP - процентное изменение от исходного уровня до 24-го месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяца
Сывороточная костная щелочная фосфатаза (БАР - маркер формирования кости). Отрицательные процентные изменения указывают на ответ на лечение.
Исходный уровень и 24 месяца
Сывороточный BAP - процентное изменение от исходного уровня до 36-го месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 36 месяцев
Сывороточная костная щелочная фосфатаза (БАР - маркер формирования кости). Отрицательные процентные изменения указывают на ответ на лечение.
Исходный уровень и 36 месяцев
NTX/Cr в моче — процентное изменение по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев, ITT-популяция
Временное ограничение: Базовый уровень и конечная точка/месяц 12
N-телопептид/креатинин коллагена I типа в моче (NTX/Cr; маркер резорбции кости). Отрицательные процентные изменения указывают на ответ на лечение.
Базовый уровень и конечная точка/месяц 12
NTX/Cr в моче — процентное изменение по сравнению с исходным уровнем через 24 месяца, популяция ITT
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-й месяц
N-телопептид/креатинин коллагена I типа в моче (NTX/Cr; маркер резорбции кости). Отрицательные процентные изменения указывают на ответ на лечение.
Исходный уровень и 24-й месяц
NTX/Cr в моче — процентное изменение по сравнению с исходным уровнем на 36-м месяце, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
N-телопептид/креатинин коллагена I типа в моче (NTX/Cr; маркер резорбции кости). Отрицательные процентные изменения указывают на ответ на лечение.
Исходный уровень и месяц 36
Шкала оценки боли Wong-Baker FACES — изменение от исходного уровня до 12-го месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Wong-Baker FACES Pain Rating Scale (шкала оценки боли с использованием выражений лица, переведенная в диапазон от 0 = отсутствие боли [улыбающееся лицо] до 10 = сильная возможная боль [искаженное лицо со слезами]; отрицательные значения указывают на уменьшение боли). Ссылка: Wong DL et al.
Исходный уровень и 12-й месяц
Костный возраст (лет), изменение от исходного уровня до 12-го месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Костный возраст определяется визуальной оценкой рентгенограмм кисти/запястья.
Исходный уровень и 12-й месяц
Костный возраст (лет), изменение от исходного уровня до 24-го месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-й месяц
Костный возраст определяется визуальной оценкой рентгенограмм кисти/запястья.
Исходный уровень и 24-й месяц
Костный возраст (лет), изменение от исходного уровня до 36-го месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
Костный возраст определяется визуальной оценкой рентгенограмм кисти/запястья.
Исходный уровень и месяц 36
Скорость роста в годовом исчислении — изменение от исходного уровня до 12-го месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Скорость роста в годовом исчислении [= изменение костного возраста по сравнению с исходным уровнем x (365,25/время в днях между исходным уровнем и измерением костного возраста)]
Исходный уровень и 12-й месяц
Скорость роста в годовом исчислении — изменение от исходного уровня до 36-го месяца, ITT-популяция
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 36
Скорость роста в годовом исчислении [= изменение костного возраста по сравнению с исходным уровнем x (365,25/время в днях между исходным уровнем и измерением костного возраста)]
Исходный уровень и месяц 36

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Warner Chilcott

Следователи

  • Директор по исследованиям: Dietrich H Wenderoth, MD, Procter and Gamble

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2004 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2008 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 марта 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 марта 2005 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 марта 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

22 апреля 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 апреля 2013 г.

Последняя проверка

1 апреля 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2003100
  • HMR4003I/3001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in United Kingdom

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться