Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av risedronat vid behandling av osteogenesis imperfecta hos barn

15 april 2013 uppdaterad av: Warner Chilcott
Barn med Osteogenesis Imperfecta (OI) har skelettsmärta, låg benmassa och frakturer. Det finns inga godkända läkemedel för behandling av OI hos barn, även om vissa intravenösa (IV) bisfosfonater används off-label i vissa länder. I en farmakokinetisk studie med enkeldos visade data att risedronat tolererades väl hos 28 barn med OI. Denna treåriga studie kommer att testa säkerheten och effekten av risedronat vid behandling av barn med OI. Under det första året kommer patienter att randomiseras till grupperna risedronat och placebo i ett förhållande på 2:1. Under det andra och tredje året av studien kommer alla patienter att få risedronat.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

143

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Perth, Australien
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Hospital for Children and Adolescents
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45409
        • Wright State University BioMedical Imaging Laboratory and Miami Valley Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
  • Italien
      • Valeggio sul Mincio, Italien
        • Rheumatologic Rehabilitation Unit of the University of Verona
  • Polen
      • Warzawa-Międzylesie, Polen
        • Zaklad Biochemii i Medycyny Doswiadczalnej (Biochemisty Dept, Institute "Monument-Children Health Centre"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Storbritannien
      • Bristol, Storbritannien
        • Bristol Royal Hospital for Children,
      • Glasgow, Storbritannien, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Sheffield, Storbritannien, S210 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sydafrika
        • Little Company of Mary Hospital
  • Tjeckien
      • Plzen, Tjeckien
        • Osteocentrum, II. Interní klinika, Fakultní nemocnice Plzeň-Bory
  • Tyskland
      • Koln, Tyskland
        • Klinikum und Poliklinik für Kinderheilkunde der Universität zu Köln
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • 2nd Department of Pediatrics, Semmelwies University, Faculty of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 15 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • OI diagnos
  • ökad risk för fraktur: antingen har en historia av minst 1 radiografiskt bekräftad, icke-traumatisk eller low impact fraktur plus låg bentäthet (BMD) eller har mycket låg BMD med eller utan en historia av frakturer.

Exklusions kriterier:

  • All bisfosfonatanvändning inom ett år efter registreringen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo dagligen
placebotablett, en gång om dagen i ett år sedan under två år öppen risedronat
Läkemedel: Placebo
placebotablett en gång om dagen i ett år följt av risedronat en gång om dagen i två år
Experimentell: Risedronat dagligen
risedronat tablett, en gång om dagen i ett år sedan under två år öppen risedronat en gång om dagen
Läkemedel: risedronatnatrium (Actonel)
risedronat tablett en gång om dagen i ett år följt av risedronat en gång om dagen i två år

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) vid månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 12
Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) mätt med dubbelenergi röntgenabsorptiometri (DXA) och avläst av central läsare. Duplicerade skanningar erhållna vid screening och månad 12.
Baslinje och månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) vid månad 24, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 24
Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) mätt med dubbelenergi röntgenabsorptiometri (DXA) och avläst av central läsare.
Baslinje och månad 24
Procentuell förändring från baslinjen Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) vid månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 36
Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) mätt med dubbelenergi röntgenabsorptiometri (DXA) och avläst av central läsare.
Baslinje och månad 36
Procentuell förändring från baslinjen i total BMD i kroppen vid månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 12
Procent förändring från baslinjen i total benmineraldensitet i kroppen (BMD) mätt med DXA.
Baslinje och månad 12
Procentuell förändring från baslinjen i total BMD i kroppen vid månad 24, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 24
Procent förändring från baslinjen i total benmineraldensitet i kroppen (BMD) mätt med DXA.
Baslinje och månad 24
Procentuell förändring från baslinjen i total BMD i kroppen vid månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 36
Procent förändring från baslinjen i total benmineraldensitet i kroppen (BMD) mätt med DXA.
Baslinje och månad 36
Procentuell förändring från baslinjen i ländryggens BMC (benmineralinnehåll) vid månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 12
Baslinje och månad 12
Procentuell förändring från baslinjen i ländryggens BMC (benmineralinnehåll) vid månad 24, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 24
Baslinje och månad 24
Procentuell förändring från baslinjen i ländryggens BMC (benmineralinnehåll) vid månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 36
Baslinje och månad 36
Procentuell förändring från baslinjen i totalkroppens BMC vid månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 12
Baslinje och månad 12
Procentuell förändring från baslinjen i totalkroppens BMC vid månad 24, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 24
Baslinje och månad 24
Procentuell förändring från baslinjen i totalkroppens BMC vid månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 36
Baslinje och månad 36
Ländryggens Z-poäng – procentuell förändring från baslinje till månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 12
Lumbal Spine Z-poäng - antalet standardavvikelser en patients BMD skiljer sig från den genomsnittliga BMD för deras ålder, kön och etnicitet. Positiva poäng indikerar BMD över medelvärdet; Positiva värden är "bästa värden" och negativa värden är "sämsta värden".
Baslinje och månad 12
Ländryggens Z-poäng – procentuell förändring från baslinje till månad 24, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 24
Lumbal Spine Z-poäng - antalet standardavvikelser en patients BMD skiljer sig från den genomsnittliga BMD för deras ålder, kön och etnicitet. Positiva poäng indikerar BMD över medelvärdet; Positiva värden är "bästa värden" och negativa värden är "sämsta värden".
Baslinje och månad 24
Ländryggens Z-poäng – procentuell förändring från baslinje till månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 36
Lumbal Spine Z-poäng - antalet standardavvikelser en patients BMD skiljer sig från den genomsnittliga BMD för deras ålder, kön och etnicitet. Positiva poäng indikerar BMD över medelvärdet; Positiva värden är "bästa värden" och negativa värden är "sämsta värden".
Baslinje och månad 36
Total Body Z-poäng – procentuell förändring från baslinje till månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 12
Total Body Z-poäng - antalet standardavvikelser en patients BMD skiljer sig från den genomsnittliga BMD för deras ålder, kön och etnicitet. Positiva poäng indikerar BMD över medelvärdet; Positiva värden är "bästa värden" och negativa värden är "sämsta värden".
Baslinje och månad 12
Total Body Z-poäng - procentuell förändring från baslinje till månad 24, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 24
Total Body Z-poäng - antalet standardavvikelser en patients BMD skiljer sig från den genomsnittliga BMD för deras ålder, kön och etnicitet. Positiva poäng indikerar BMD över medelvärdet; Positiva värden är "bästa värden" och negativa värden är "sämsta värden".
Baslinje och månad 24
Total Body Z-poäng - Procentuell förändring från baslinje till månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 36
Total Body Z-poäng - antalet standardavvikelser en patients BMD skiljer sig från den genomsnittliga BMD för deras ålder, kön och etnicitet. Positiva poäng indikerar BMD över medelvärdet; Positiva värden är "bästa värden" och negativa värden är "sämsta värden".
Baslinje och månad 36
Procentuell förändring från baslinjen i ländryggens benområde vid månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 12
Mätt med DXA.
Baslinje och månad 12
Procentuell förändring från baslinjen i ländryggens benområde vid månad 24, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 24
Mätt med DXA.
Baslinje och månad 24
Procentuell förändring från baslinjen i ländryggens benområde vid månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 36
Mätt med DXA.
Baslinje och månad 36
Procentuell förändring från baslinjen i total kroppsbenyta månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 12
Baslinje och månad 12
Procentuell förändring från baslinjen i total kroppsbenyta månad 24, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 24
Baslinje och månad 24
Procentuell förändring från baslinjen i total kroppsbenyta månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 36
Baslinje och månad 36
Ny morfometrisk kotfraktur vid månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 12
Morfometrisk vertebral fraktur uppmätt genom semikvantitativ (SQ) analys av röntgenstrålar med Genant-poängsystemet vid endpoint. (Ref: Genant 1993). SQ-Scores sträcker sig från 0 (ingen fraktur) till 3 (svår fraktur). Ny fraktur = SQ-poäng är 0 vid baslinjen och >0 vid det angivna slutbesöket.
Baslinje och månad 12
Ny morfometrisk kotfraktur vid månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 36
Morfometrisk vertebral fraktur uppmätt genom SQ-analys av röntgenstrålar med Genant-poängsystemet. (Ref: Genant 1993). SQ-Scores sträcker sig från 0 (ingen fraktur) till 3 (svår fraktur). Ny fraktur = SQ-poäng är 0 vid baslinjen och >0 vid det angivna slutbesöket.
Baslinje och månad 36
Kategorisering efter antal nya morfometriska vertebrala frakturer vid månad 12, ITT
Tidsram: Baslinje och månad 12
Patienter med 1 eller flera ny morfometrisk kotfraktur mätt med SQ-analys av röntgenstrålar med Genant-poängsystemet (Ref: Genant 1993). SQ-Scores sträcker sig från 0 (ingen fraktur) till 3 (svår fraktur). Incidens = SQ-poäng är 0 vid baslinjen och >0 efter baslinjen.
Baslinje och månad 12
Kategorisering efter antal nya morfometriska vertebrala frakturer vid månad 36, ITT
Tidsram: Baslinje och månad 36
Patienter med 1 eller flera ny morfometrisk kotfraktur mätt med SQ-analys av röntgenstrålar med Genant-poängsystemet (Ref: Genant 1993). SQ-Scores sträcker sig från 0 (ingen fraktur) till 3 (svår fraktur). Incidens = SQ-poäng är 0 vid baslinjen och >0 efter baslinjen.
Baslinje och månad 36
Incidens nya kotfrakturer efter SQ (semi-kvantitativ) poäng, patienter i åldern 4-9 år, månad 12, ITT-population
Tidsram: Månad 12
Patienter i åldern 4-9 år med nya morfometriska kotfrakturer mätt med SQ-analys av röntgenstrålar med Genant-poängsystemet vid månad 12 +/- 14 dagar. (Ref: Genant 1993). SQ Score mild - 0/ingen fraktur till grad 1, måttlig till svår - ändras från 0/ingen fraktur till grad 2-3.
Månad 12
Incidens nya kotfrakturer efter SQ-poäng, patienter i åldern 10-15 år, månad 12, ITT-population
Tidsram: Månad 12
Patienter i åldern 10-15 år med nya morfometriska kotfrakturer mätt med SQ-analys av röntgenstrålar med Genant-poängsystemet vid månad 12 +/- 14 dagar. (Ref: Genant 1993). SQ Score mild - 0/ingen fraktur till grad 1, måttlig till svår - ändras från 0/ingen fraktur till grad 2-3.
Månad 12
Sannolikhet för fraktur inom 12 månader (Kaplan-Meier kumulativ incidens), ITT-population
Tidsram: Tid till första evenemang (dagar) upp till 12 månader
Långa ben inkluderar radie, ulna, humerus, tibia, fibula, femur, övre extremitet och nedre extremitetsfraktur.
Tid till första evenemang (dagar) upp till 12 månader
Antal kliniska frakturer, månad 12, ITT-population
Tidsram: 12 månader
Långa ben inkluderar radie, ulna, humerus, tibia, fibula, femur, övre extremitet och nedre extremitetsfraktur.
12 månader
Serum BAP - procentuell förändring från baslinje till månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och 12 månader
Serum Bone Alkaline Phosphatase (BAP - benbildningsmarkör). Negativa procentuella förändringar indikerar svar på behandlingen.
Baslinje och 12 månader
Serum BAP - procentuell förändring från baslinje till månad 24, ITT-population
Tidsram: Baslinje och 24 månader
Serum Bone Alkaline Phosphatase (BAP - benbildningsmarkör). Negativa procentuella förändringar indikerar svar på behandlingen.
Baslinje och 24 månader
Serum BAP - procentuell förändring från baslinje till månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och 36 månader
Serum Bone Alkaline Phosphatase (BAP - benbildningsmarkör). Negativa procentuella förändringar indikerar svar på behandlingen.
Baslinje och 36 månader
Urin NTX/Cr - procentuell förändring från baslinjen vid månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och slutpunkt/månad 12
Urin typ-I kollagen N-telopeptid/kreatinin (NTX/Cr; benresorptionsmarkör). Negativa procentuella förändringar indikerar svar på behandlingen.
Baslinje och slutpunkt/månad 12
Urin NTX/Cr - procentuell förändring från baslinjen vid månad 24, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 24
Urin typ-I kollagen N-telopeptid/kreatinin (NTX/Cr; benresorptionsmarkör). Negativa procentuella förändringar indikerar svar på behandlingen.
Baslinje och månad 24
Urin NTX/Cr - procentuell förändring från baslinjen vid månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 36
Urin typ-I kollagen N-telopeptid/kreatinin (NTX/Cr; benresorptionsmarkör). Negativa procentuella förändringar indikerar svar på behandlingen.
Baslinje och månad 36
Wong-Baker FACES Pain Rating Scale - Ändring från baslinje till månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 12
Wong-Baker FACES Pain Rating Scale (smärtbedömningsskala med ansiktsuttryck, översatt till ett intervall från 0= ingen smärta [leende ansikte] till 10= värsta möjliga smärta [förvrängt ansikte med tårar]; negativa värden indikerar minskning av smärta). Referens: Wong DL et al.
Baslinje och månad 12
Benålder (år), förändring från baslinje till månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 12
Benålder bestäms genom visuell bedömning av röntgenbilder av hand/handled.
Baslinje och månad 12
Benålder (år), förändring från baslinje till månad 24, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 24
Benålder bestäms genom visuell bedömning av röntgenbilder av hand/handled.
Baslinje och månad 24
Benålder (år), förändring från baslinje till månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 36
Benålder bestäms genom visuell bedömning av röntgenbilder av hand/handled.
Baslinje och månad 36
Annualized Growth Velocity - Ändring från baslinje till månad 12, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 12
Annualized Growth Velocity [= benåldersförändring från baslinje x (365,25/gång i dagar mellan baslinje och benåldersmätning)]
Baslinje och månad 12
Annualiserad tillväxthastighet - förändring från baslinje till månad 36, ITT-population
Tidsram: Baslinje och månad 36
Annualized Growth Velocity [= benåldersförändring från baslinje x (365,25/gång i dagar mellan baslinje och benåldersmätning)]
Baslinje och månad 36

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Warner Chilcott

Utredare

  • Studierektor: Dietrich H Wenderoth, MD, Procter and Gamble

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2004

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2008

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 mars 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 mars 2005

Första postat (Uppskatta)

21 mars 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

22 april 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2013

Senast verifierad

1 april 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2003100
  • HMR4003I/3001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Osteogenesis Imperfecta

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera