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Sicurezza ed efficacia del risedronato nel trattamento dell'osteogenesi imperfetta nei bambini

15 aprile 2013 aggiornato da: Warner Chilcott
I bambini con Osteogenesi Imperfetta (OI) hanno dolore osseo, ridotta massa ossea e fratture. Non ci sono farmaci approvati per il trattamento dell'OI nei bambini, anche se alcuni bifosfonati per via endovenosa (IV) sono usati off-label in alcuni paesi. In uno studio di farmacocinetica a dose singola, i dati hanno mostrato che il risedronato è stato ben tollerato in 28 bambini con OI. Questo studio triennale testerà la sicurezza e l'efficacia del risedronato nel trattamento dei bambini con OI. Per il primo anno, i pazienti saranno randomizzati ai gruppi risedronato e placebo in un rapporto 2:1. Per il secondo e il terzo anno dello studio, tutti i pazienti riceveranno risedronato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

143

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Perth, Australia
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Hospital for Children and Adolescents
  • Germania
      • Koln, Germania
        • Klinikum und Poliklinik für Kinderheilkunde der Universität zu Köln
  • Italia
      • Valeggio sul Mincio, Italia
        • Rheumatologic Rehabilitation Unit of the University of Verona
  • Polonia
      • Warzawa-Międzylesie, Polonia
        • Zaklad Biochemii i Medycyny Doswiadczalnej (Biochemisty Dept, Institute "Monument-Children Health Centre"
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
        • Bristol Royal Hospital for Children,
      • Glasgow, Regno Unito, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Sheffield, Regno Unito, S210 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Repubblica Ceca
      • Plzen, Repubblica Ceca
        • Osteocentrum, II. Interní klinika, Fakultní nemocnice Plzeň-Bory
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45409
        • Wright State University BioMedical Imaging Laboratory and Miami Valley Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sud Africa
        • Little Company of Mary Hospital
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • 2nd Department of Pediatrics, Semmelwies University, Faculty of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi O.I
  • aumentato rischio di frattura: o ha una storia di almeno 1 frattura radiograficamente confermata, non traumatica o da basso impatto più bassa densità minerale ossea (BMD) o ha una BMD molto bassa con o senza una storia di fratture.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi uso di bifosfonati entro un anno dall'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo quotidiano
compressa placebo, una volta al giorno per un anno e poi per due anni risedronato in aperto
Droga: Placebo
compressa di placebo una volta al giorno per un anno seguita da risedronato una volta al giorno per due anni
Sperimentale: Risedronato quotidiano
compressa di risedronato, una volta al giorno per un anno poi per due anni in aperto risedronato una volta al giorno
Droga: risedronato sodico (Actonel)
compressa di risedronato una volta al giorno per un anno seguita da risedronato una volta al giorno per due anni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della densità minerale ossea (BMD) della colonna lombare al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Densità minerale ossea (BMD) della colonna lombare misurata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) e letta dal lettore centrale. Scansioni duplicate ottenute allo screening e al mese 12.
Basale e mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della densità minerale ossea (BMD) della colonna lombare al mese 24, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 24
Densità minerale ossea (BMD) della colonna lombare misurata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) e letta dal lettore centrale.
Basale e mese 24
Variazione percentuale rispetto al basale della densità minerale ossea (BMD) della colonna lombare al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
Densità minerale ossea (BMD) della colonna lombare misurata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) e letta dal lettore centrale.
Basale e mese 36
Variazione percentuale rispetto al basale della BMD corporea totale al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale della densità minerale ossea corporea totale (BMD) misurata mediante DXA.
Basale e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale della BMD corporea totale al mese 24, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 24
Variazione percentuale rispetto al basale della densità minerale ossea corporea totale (BMD) misurata mediante DXA.
Basale e mese 24
Variazione percentuale rispetto al basale della BMD corporea totale al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
Variazione percentuale rispetto al basale della densità minerale ossea corporea totale (BMD) misurata mediante DXA.
Basale e mese 36
Variazione percentuale rispetto al basale del BMC (contenuto minerale osseo) della colonna lombare al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Basale e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale del BMC (contenuto minerale osseo) della colonna lombare al mese 24, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 24
Basale e mese 24
Variazione percentuale rispetto al basale del BMC (contenuto minerale osseo) della colonna lombare al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
Basale e mese 36
Variazione percentuale rispetto al basale del BMC totale corporeo al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Basale e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale del BMC totale corporeo al mese 24, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 24
Basale e mese 24
Variazione percentuale rispetto al basale del BMC totale corporeo al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
Basale e mese 36
Punteggio Z della colonna lombare - Variazione percentuale dal basale al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Punteggio Z della colonna lombare: il numero di deviazioni standard della densità minerale ossea di un paziente differisce dalla densità minerale ossea media della sua età, sesso ed etnia. I punteggi positivi indicano una densità minerale ossea superiore alla media; I valori positivi sono "valori migliori" e i valori negativi sono "valori peggiori".
Basale e mese 12
Punteggio Z della colonna lombare - Variazione percentuale dal basale al mese 24, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 24
Punteggio Z della colonna lombare: il numero di deviazioni standard della densità minerale ossea di un paziente differisce dalla densità minerale ossea media della sua età, sesso ed etnia. I punteggi positivi indicano una densità minerale ossea superiore alla media; I valori positivi sono "valori migliori" e i valori negativi sono "valori peggiori".
Basale e mese 24
Punteggio Z della colonna lombare - Variazione percentuale dal basale al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
Punteggio Z della colonna lombare: il numero di deviazioni standard della densità minerale ossea di un paziente differisce dalla densità minerale ossea media della sua età, sesso ed etnia. I punteggi positivi indicano una densità minerale ossea superiore alla media; I valori positivi sono "valori migliori" e i valori negativi sono "valori peggiori".
Basale e mese 36
Total Body Z-score - Variazione percentuale dal basale al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Total Body Z-score: il numero di deviazioni standard della densità minerale ossea di un paziente differisce dalla densità minerale ossea media della sua età, sesso ed etnia. I punteggi positivi indicano una densità minerale ossea superiore alla media; I valori positivi sono "valori migliori" e i valori negativi sono "valori peggiori".
Basale e mese 12
Total Body Z-score - Variazione percentuale dal basale al mese 24, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 24
Total Body Z-score: il numero di deviazioni standard della densità minerale ossea di un paziente differisce dalla densità minerale ossea media della sua età, sesso ed etnia. I punteggi positivi indicano una densità minerale ossea superiore alla media; I valori positivi sono "valori migliori" e i valori negativi sono "valori peggiori".
Basale e mese 24
Total Body Z-score - Variazione percentuale dal basale al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
Total Body Z-score: il numero di deviazioni standard della densità minerale ossea di un paziente differisce dalla densità minerale ossea media della sua età, sesso ed etnia. I punteggi positivi indicano una densità minerale ossea superiore alla media; I valori positivi sono "valori migliori" e i valori negativi sono "valori peggiori".
Basale e mese 36
Variazione percentuale rispetto al basale nell'area ossea della colonna vertebrale lombare al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Misurato da DXA.
Basale e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale nell'area ossea della colonna vertebrale lombare al mese 24, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 24
Misurato da DXA.
Basale e mese 24
Variazione percentuale rispetto al basale nell'area ossea della colonna vertebrale lombare al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
Misurato da DXA.
Basale e mese 36
Variazione percentuale rispetto al basale nell'area ossea corporea totale al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Basale e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale nell'area ossea corporea totale al mese 24, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 24
Basale e mese 24
Variazione percentuale rispetto al basale dell'area ossea corporea totale al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
Basale e mese 36
Nuova frattura vertebrale morfometrica al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Frattura vertebrale morfometrica misurata mediante analisi semi-quantitativa (SQ) dei raggi X utilizzando il sistema di punteggio Genant all'endpoint. (Rif: Genant 1993). I punteggi SQ vanno da 0 (nessuna frattura) a 3 (frattura grave). Nuova frattura = il punteggio SQ è 0 al basale e >0 alla visita finale specificata.
Basale e mese 12
Nuova frattura vertebrale morfometrica al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
Frattura vertebrale morfometrica misurata mediante analisi SQ dei raggi X utilizzando il sistema di punteggio Genant. (Rif: Genant 1993). I punteggi SQ vanno da 0 (nessuna frattura) a 3 (frattura grave). Nuova frattura = il punteggio SQ è 0 al basale e >0 alla visita finale specificata.
Basale e mese 36
Categorizzazione per numero di nuove fratture vertebrali morfometriche al mese 12, ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Pazienti con 1 o più nuove fratture vertebrali morfometriche misurate mediante analisi SQ dei raggi X utilizzando il sistema di punteggio Genant (Rif: Genant 1993). I punteggi SQ vanno da 0 (nessuna frattura) a 3 (frattura grave). Incidenza = il punteggio SQ è 0 al basale e >0 al post-basale.
Basale e mese 12
Categorizzazione per numero di nuove fratture vertebrali morfometriche al mese 36, ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
Pazienti con 1 o più nuove fratture vertebrali morfometriche misurate mediante analisi SQ dei raggi X utilizzando il sistema di punteggio Genant (Rif: Genant 1993). I punteggi SQ vanno da 0 (nessuna frattura) a 3 (frattura grave). Incidenza = il punteggio SQ è 0 al basale e >0 al post-basale.
Basale e mese 36
Incidenza di nuove fratture vertebrali per punteggio SQ (semi-quantitativo), pazienti di età compresa tra 4 e 9 anni, mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Mese 12
Pazienti di età compresa tra 4 e 9 anni con nuove fratture vertebrali morfometriche misurate mediante analisi SQ dei raggi X utilizzando il sistema di punteggio Genant al mese 12 +/- 14 giorni. (Rif: Genant 1993). Punteggio SQ da lieve - 0/nessuna frattura a Grado 1, da moderato a grave - passaggio da 0/nessuna frattura a Grado 2-3.
Mese 12
Incidenza di nuove fratture vertebrali per punteggio SQ, pazienti di età compresa tra 10 e 15 anni, 12 mesi, popolazione ITT
Lasso di tempo: Mese 12
Pazienti di età compresa tra 10 e 15 anni con nuove fratture vertebrali morfometriche misurate mediante analisi SQ dei raggi X utilizzando il sistema di punteggio Genant al mese 12 +/- 14 giorni. (Rif: Genant 1993). Punteggio SQ da lieve - 0/nessuna frattura a Grado 1, da moderato a grave - passaggio da 0/nessuna frattura a Grado 2-3.
Mese 12
Probabilità di frattura in 12 mesi (incidenza cumulativa di Kaplan-Meier), popolazione ITT
Lasso di tempo: Tempo al primo evento (giorni) fino a 12 mesi
Le ossa lunghe includono radio, ulna, omero, tibia, perone, femore, frattura dell'arto superiore e dell'arto inferiore.
Tempo al primo evento (giorni) fino a 12 mesi
Numero di fratture cliniche, mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: 12 mesi
Le ossa lunghe includono radio, ulna, omero, tibia, perone, femore, frattura dell'arto superiore e dell'arto inferiore.
12 mesi
BAP sierico - Variazione percentuale dal basale al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
Fosfatasi alcalina ossea sierica (BAP - marcatore di formazione ossea). Le variazioni percentuali negative indicano la risposta al trattamento.
Basale e 12 mesi
BAP sierico - Variazione percentuale dal basale al mese 24, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e 24 mesi
Fosfatasi alcalina ossea sierica (BAP - marcatore di formazione ossea). Le variazioni percentuali negative indicano la risposta al trattamento.
Basale e 24 mesi
BAP sierico - Variazione percentuale dal basale al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e 36 mesi
Fosfatasi alcalina ossea sierica (BAP - marcatore di formazione ossea). Le variazioni percentuali negative indicano la risposta al trattamento.
Basale e 36 mesi
Urina NTX/Cr - Variazione percentuale rispetto al basale al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale ed endpoint / Mese 12
N-telopeptide/creatinina di collagene di tipo I nelle urine (NTX/Cr; marker di riassorbimento osseo). Le variazioni percentuali negative indicano la risposta al trattamento.
Basale ed endpoint / Mese 12
Urina NTX/Cr - Variazione percentuale rispetto al basale al mese 24, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 24
N-telopeptide/creatinina di collagene di tipo I nelle urine (NTX/Cr; marker di riassorbimento osseo). Le variazioni percentuali negative indicano la risposta al trattamento.
Basale e mese 24
Urina NTX/Cr - Variazione percentuale rispetto al basale al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
N-telopeptide/creatinina di collagene di tipo I nelle urine (NTX/Cr; marker di riassorbimento osseo). Le variazioni percentuali negative indicano la risposta al trattamento.
Basale e mese 36
Scala di valutazione del dolore Wong-Baker FACES - Modifica dal basale al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Wong-Baker FACES Pain Rating Scale (scala di valutazione del dolore che utilizza le espressioni facciali, tradotta in un intervallo da 0= nessun dolore [faccina sorridente] a 10= peggior dolore possibile [faccia distorta con lacrime]; i valori negativi indicano una diminuzione del dolore). Riferimento: Wong DL et al.
Basale e mese 12
Età ossea (anni), variazione dal basale al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Età ossea determinata dalla valutazione visiva delle radiografie mano/polso.
Basale e mese 12
Età ossea (anni), variazione dal basale al mese 24, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 24
Età ossea determinata dalla valutazione visiva delle radiografie mano/polso.
Basale e mese 24
Età ossea (anni), variazione dal basale al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
Età ossea determinata dalla valutazione visiva delle radiografie mano/polso.
Basale e mese 36
Velocità di crescita annualizzata - Variazione dal basale al mese 12, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Velocità di crescita annualizzata [= variazione dell'età ossea rispetto al basale x (365,25/tempo in giorni tra il basale e la misurazione dell'età ossea)]
Basale e mese 12
Velocità di crescita annualizzata - Variazione dal basale al mese 36, popolazione ITT
Lasso di tempo: Basale e mese 36
Velocità di crescita annualizzata [= variazione dell'età ossea rispetto al basale x (365,25/tempo in giorni tra il basale e la misurazione dell'età ossea)]
Basale e mese 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Warner Chilcott

Investigatori

  • Direttore dello studio: Dietrich H Wenderoth, MD, Procter and Gamble

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 marzo 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2005

Primo Inserito (Stima)

21 marzo 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

22 aprile 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2013

Ultimo verificato

1 aprile 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2003100
  • HMR4003I/3001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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